LEXINGTON, Massachusetts. - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), een bedrijf dat actief is op het gebied van gentherapie, heeft tussentijdse gegevens bekendgemaakt van haar Fase I/II-onderzoek naar AMT-130, een potentiële behandeling voor de ziekte van Huntington. De gegevens suggereren een significante vertraging van de ziekteprogressie en een vermindering van de niveaus van neurofilament light protein (NfL), een marker van neurodegeneratie, in de cerebrospinale vloeistof (CSF) na 24 maanden.
De onderzoeken, uitgevoerd in de VS en Europa, omvatten 29 patiënten die ofwel een hoge ofwel een lage dosis AMT-130 kregen, met een controlegroep die een imitatiechirurgie onderging. Het cohort met de hoge dosis vertoonde een vertraging van 80% in de progressie van de ziekte in vergelijking met een propensity score-gewogen externe controlegroep. De groep met een lage dosis vertoonde een vertraging van 30%, hoewel dit statistisch niet significant was.
Naast de vertraging van de ziekteprogressie leidde de behandeling tot een afname van 11% van de NfL in de liquor ten opzichte van de uitgangsniveaus, wat in contrast staat met een toename van 26% die gewoonlijk wordt waargenomen bij onbehandelde patiënten over dezelfde periode.
Deze resultaten hebben uniQure ertoe aangezet zich voor te bereiden op besprekingen met de FDA over mogelijk versnelde klinische ontwikkeling. Het bedrijf heeft het allereerste predikaat Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) voor de ziekte van Huntington gekregen, wat een sneller beoordelings- en goedkeuringsproces mogelijk maakt.
AMT-130 wordt in een eenmalige procedure toegediend en wordt goed verdragen. Er zijn geen nieuwe ernstige bijwerkingen gemeld die verband houden met de behandeling. De volgende stappen omvatten de voltooiing van de inschrijving voor een derde cohort om AMT-130 te bestuderen in combinatie met immunosuppressie en de presentatie van verdere tussentijdse analyses medio 2025.
De ziekte van Huntington is een erfelijke neurodegeneratieve aandoening zonder huidige therapieën om de progressie te vertragen of af te remmen. De tussentijdse bevindingen van uniQure bieden een sprankje hoop voor mensen die lijden aan de ziekte, die ongeveer 70.000 mensen treft in de VS en Europa.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van uniQure Inc.
In ander recent nieuws heeft Genezen een belangrijke stap gezet door de commerciële gentherapie-activiteiten van uniQure in Lexington, MA over te nemen. Deze strategische overname vergroot Genezen's mogelijkheden om wereldwijd late-fase en commerciële gentherapie ontwikkelings- en productiediensten aan te bieden. De vestiging in Lexington zal dienen als Genezens wereldwijde AAV center of excellence, waardoor hun positie op de markt voor gentherapie en celtherapie verder wordt versterkt.
Ondertussen heeft uniQure N.V. een aantal belangrijke ontwikkelingen doorgemaakt. Aandeelhouders hebben hun goedkeuring gegeven aan een uitbreiding van het aandelenoptieplan van het bedrijf, de herbenoeming van bestuursleden en de goedkeuring van de statutaire jaarrekening voor 2023. Daarnaast kreeg de gentherapiekandidaat van het bedrijf, AMT-130, een RMAT-aanduiding van de Amerikaanse Food and Drug Administration, een belangrijke mijlpaal op het gebied van regelgeving die werd opgemerkt door Stifel, dat de buy-rating voor uniQure handhaafde.
In het bestuur gerelateerd nieuws werden de niet-uitvoerende bestuurders Rachelle Jacques en David Meek herkozen, terwijl Paula Soteropoulos, een andere niet-uitvoerende bestuurder, ervoor heeft gekozen zich niet herkiesbaar te stellen voor de volgende jaarlijkse vergadering.
Deze ontwikkelingen weerspiegelen de voortdurende evolutie en strategische planning binnen het bedrijf.
Inzichten van InvestingPro
Nu uniQure (NASDAQ: QURE) veelbelovende tussentijdse gegevens bekendmaakt van zijn AMT-130-onderzoek naar de ziekte van Huntington, houden beleggers de financiële gezondheid en de aandelenprestaties van het bedrijf wellicht nauwlettend in de gaten. Volgens InvestingPro bedraagt de marktkapitalisatie van het bedrijf $183,52 miljoen, wat de huidige waardering van het biotechbedrijf door de markt weerspiegelt.
Een van de Tips van InvestingPro suggereert dat analisten voor het lopende jaar een omzetgroei verwachten, wat een positief teken zou kunnen zijn voor de omzetvooruitzichten van het bedrijf na deze bemoedigende klinische update. Bovendien zouden de recente gegevens invloed kunnen hebben op de aandelenkoers van het bedrijf, die momenteel in de buurt van zijn 52-weeks dieptepunt wordt verhandeld, zoals opgemerkt in een andere InvestingPro Tip. Dit zou een potentieel instappunt kunnen zijn voor beleggers die geloven in de waarde op lange termijn van het klinische succes van AMT-130.
De financiële cijfers geven echter aan dat uniQure voor een aantal uitdagingen staat. Het bedrijf heeft een negatieve koers-winstverhouding van -0,62 en de brutowinstmarge voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024 is een opvallend lage -952,89%, wat de kosten onderstreept die gepaard gaan met de onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen. Deze cijfers benadrukken het hoge risico, hoge rendement van beleggen in biotechbedrijven zoals uniQure, waar aanzienlijk kapitaal nodig is om baanbrekende therapieën te financieren voordat ze winst kunnen genereren.
Om meer inzicht te krijgen in de financiële vooruitzichten van uniQure en voor meer InvestingPro Tips, kunnen geïnteresseerde beleggers meer informatie vinden op https://www.investing.com/pro/QURE. Er zijn momenteel 11 aanvullende tips beschikbaar die waardevolle inzichten kunnen bieden. Voor degenen die een InvestingPro-abonnement overwegen, gebruik couponcode PRONEWS24 om tot 10% korting te krijgen op een jaarabonnement op Pro en een jaar- of halfjaarabonnement op Pro+.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.