LEXINGTON, Mass. en AMSTERDAM - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), een gentherapiebedrijf, heeft overeenstemming bereikt met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over een versneld goedkeuringstraject voor zijn experimentele gentherapie, AMT-130, voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Deze ontwikkeling is een belangrijke stap in de richting van een nieuwe behandeloptie voor patiënten met deze genetische neurodegeneratieve aandoening.
Volgens de overeenkomst kunnen gegevens uit lopende fase I/II-studies, vergeleken met een externe controlegroep op basis van het natuurlijke ziekteverloop, worden gebruikt als primaire basis voor een Biologics License Application (BLA) indiening voor AMT-130. Dit elimineert mogelijk de noodzaak voor aanvullende pre-indiening studies. De FDA stemde er ook mee in dat de samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) kan dienen als een intermediair klinisch eindpunt, waarbij verminderingen van neurofilament light chain (NfL) in cerebrospinale vloeistof (CSF) ondersteunend bewijs leveren van therapeutisch voordeel.
De FDA kende uniQure in mei 2024 de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) aanduiding toe voor AMT-130, als erkenning van het potentieel om onvervulde medische behoeften in de behandeling van de ziekte van Huntington aan te pakken. Tussentijdse gegevens gepresenteerd in juli 2024 gaven aan dat AMT-130 de ziekteprogressie zou kunnen vertragen op basis van cUHDRS en de CSF NfL-niveaus zou kunnen verlagen.
Het bedrijf voert twee multicenter, dosis-escalerende, fase I/II klinische studies uit om de veiligheid, verdraagbaarheid en verkennende werkzaamheid van AMT-130 te evalueren. De Amerikaanse studie omvat 26 patiënten met vroege manifestatie van de ziekte van Huntington, terwijl de Europese fase Ib/II-studie 13 patiënten heeft gerekruteerd. Een extra cohort wordt geworven om de therapie in combinatie met immunosuppressie te onderzoeken.
De ziekte van Huntington treft ongeveer 70.000 mensen in de VS en Europa, waarbij er momenteel geen goedgekeurde therapieën beschikbaar zijn om het begin te vertragen of de progressie te remmen. uniQure is van plan in de eerste helft van 2025 verder overleg te plegen met de FDA om het statistische analyseplan en de technische vereisten voor de BLA-indiening te bespreken.
Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht van uniQure Inc. en weerspiegelt de vooruitgang van het bedrijf in de ontwikkeling van AMT-130 als potentiële behandeling voor de ziekte van Huntington.
In ander recent nieuws is uniQure N.V. begonnen met een fase I/II klinische studie voor zijn onderzoeksbehandeling AMT-162, gericht op ALS veroorzaakt door SOD1-mutaties. De FDA heeft de therapie de status van weesgeneesmiddel en Fast Track-aanduiding toegekend. Bovendien heeft de FDA de Orphan Drug Designation toegekend aan uniQure's onderzoeksgentherapie AMT-191 voor de behandeling van de ziekte van Fabry.
Daarnaast heeft het bedrijf belangrijke ontwikkelingen gezien in zijn klinische portfolio. De FDA heeft de Orphan Drug Designation toegekend aan uniQure's onderzoeksgentherapie, AMT-191, voor de behandeling van de ziekte van Fabry. Ondertussen produceert uniQure's gentherapie voor de ziekte van Huntington, AMT-130, overtuigende gegevens.
Raymond James hervatte de dekking van uniQure met een Outperform-rating, waarbij de robuuste klinische portfolio van het bedrijf en de financiële runway tot eind 2027 werden benadrukt. H.C. Wainwright en Stifel hebben ook een Buy-rating voor uniQure gehandhaafd.
Ten slotte heeft uniQure een aanzienlijke organisatorische herstructurering ondergaan, waaronder een personeelsinkrimping van 65% en de verkoop van zijn productiefaciliteit in Lexington, Massachusetts. Genezen heeft de commerciële gentherapie-activiteiten van uniQure in Lexington overgenomen, waardoor zijn wereldwijde mogelijkheden voor de ontwikkeling van gentherapie zijn verbeterd. Dit zijn de recente ontwikkelingen in de bedrijfsactiviteiten.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.