BEDFORD, Mass. - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK), een biotechnologiebedrijf met een waarde van €583,7 miljoen, heeft vandaag aangekondigd dat het overeenstemming heeft bereikt met gezondheidstoezichthouders uit de VS, Europa en Japan over de opzet van de aankomende Fase 3 EMPEROR-studie. Volgens gegevens van InvestingPro behoudt het bedrijf een sterke financiële positie met een gezonde current ratio van 5,09, wat wijst op een robuuste liquiditeit om zijn klinische programma's te financieren. Deze studie zal zorevunersen onderzoeken als een potentiële behandeling voor het syndroom van Dravet, een ernstige vorm van epilepsie bij kinderen.
De studie, die medio 2025 van start zal gaan, zal de werkzaamheid van zorevunersen beoordelen bij het verminderen van de frequentie van ernstige motorische aanvallen en het verbeteren van gedrag en cognitie bij kinderen en adolescenten van 2 tot 18 jaar. Deze wereldwijde, gerandomiseerde, dubbelblinde, sham-gecontroleerde studie beoogt ongeveer 150 patiënten met het syndroom van Dravet te includeren. Deelnemers moeten een bevestigde variant in het SCN1A-gen hebben die niet gelinkt is aan een toename van functie.
Het syndroom van Dravet is een slopende aandoening met grote onvervulde medische behoeften, gekenmerkt door frequente, langdurige en medicatieresistente aanvallen. De ziekte leidt ook tot ontwikkelings- en cognitieve beperkingen, wat de levenskwaliteit van patiënten en hun families beïnvloedt. Er zijn momenteel geen ziektemodiciferende therapieën goedgekeurd voor het syndroom van Dravet.
Zorevunersen, een onderzoeks-antisense oligonucleotide, is ontworpen om de expressie van het NaV1.1-eiwit te verhogen door zich te richten op de niet-gemuteerde kopie van het SCN1A-gen. Dit zou potentieel de genetische oorzaak van het syndroom van Dravet kunnen aanpakken. Het geneesmiddel heeft onlangs de Breakthrough Therapy Designation van de FDA ontvangen, wat bedoeld is om het ontwikkelings- en beoordelingsproces te versnellen voor geneesmiddelen die de behandeling aanzienlijk zouden kunnen verbeteren ten opzichte van bestaande opties.
Klinische gegevens ter ondersteuning van het Fase 3-doseringsschema toonden een mediane vermindering van 87% in de frequentie van convulsieve aanvallen en verbeteringen in cognitie en gedrag bij patiënten die de behandeling kregen als onderdeel van eerdere onderzoeken. Deze patiënten gebruikten al de best beschikbare anti-epileptica. De veelbelovende klinische resultaten van het bedrijf hebben de aandacht van analisten getrokken, waarbij InvestingPro meldt dat drie analisten onlangs hun winstschattingen naar boven hebben bijgesteld, ondanks het feit dat het bedrijf nog niet winstgevend is.
De EMPEROR-studie zal ook belangrijke secundaire eindpunten in overweging nemen, zoals de duurzaamheid van het effect op de aanvalsfrequentie en verbeteringen in verschillende aspecten van cognitie en gedrag. De studie zal naar verwachting 60 weken duren, met resultaten die tegen eind 2027 worden verwacht.
Stoke Therapeutics organiseerde eerder vandaag een webcast en conference call voor analisten en investeerders om de overeenstemming met de toezichthouders voor de Fase 3-studie van zorevunersen te bespreken.
Dit nieuwsartikel is gebaseerd op een persbericht van Stoke Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft Stoke Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in de biotechnologie-industrie. Het geneesmiddelkandidaat van het bedrijf, zorevunersen, heeft de Breakthrough Therapy Designation gekregen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA). Dit is een belangrijke ontwikkeling, aangezien zorevunersen gericht is op de behandeling van het syndroom van Dravet, een zeldzame vorm van epilepsie. De beslissing van de FDA werd beïnvloed door positieve resultaten uit Fase 1/2a- en open-label extensiestudies, die aantoonden dat zorevunersen de aanvalsfrequentie aanzienlijk verminderde en de cognitieve en gedragsmaatregelen bij patiënten verbeterde. Stoke Therapeutics is momenteel in gesprek met de FDA en andere wereldwijde regelgevende instanties om zorevunersen te laten doorstromen naar een wereldwijde, gerandomiseerde, gecontroleerde Fase 3-registratiestudie. Bovendien handhaafde TD Cowen zijn koopadvies voor Stoke Therapeutics na de bekendmaking van veelbelovende klinische onderzoeksresultaten voor zorevunersen. Deze ontwikkelingen onderstrepen de toewijding van Stoke Therapeutics aan het bevorderen van RNA-gebaseerde geneesmiddelen om genetische aandoeningen aan te pakken.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.