REDWOOD CITY, Calif. - Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op zeldzame ziekten, heeft een New Drug Application (NDA) ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor zijn product DCCR (diazoxide choline) tabletten met verlengde afgifte. De behandeling is bedoeld voor personen van vier jaar en ouder met het Prader-Willi-syndroom (PWS) die hyperfagie ervaren, een aandoening die wordt gekenmerkt door een onstilbare honger.
De CEO van het bedrijf, Anish Bhatnagar, M.D., benadrukte het belang van deze mijlpaal voor zowel Soleno als de PWS-gemeenschap en erkende de gezamenlijke inspanningen die het ontwikkelingsprogramma tot dit stadium hebben gebracht.
De indiening van de NDA voor DCCR, dat door de FDA Breakthrough en Fast Track Designations heeft gekregen, evenals Orphan Drug Designation in zowel de VS als de EU, kan mogelijk de levensbedreigende hyperfagie en andere kritieke aspecten van PWS aanpakken.
De FDA heeft 60 dagen de tijd om te beslissen of ze de NDA accepteert voor beoordeling. Soleno heeft Priority Review aangevraagd, wat, indien toegekend, de door de FDA beoogde beoordelingsperiode zou verkorten tot zes maanden na acceptatie.
PWS komt naar schatting voor bij één op de 15.000 levendgeborenen en wordt geassocieerd met een reeks symptomen waaronder gedragsproblemen, cognitieve beperkingen en stofwisselingsproblemen naast hyperfagie. Op dit moment zijn er geen goedgekeurde therapieën die zich specifiek richten op de hyperfagie en gerelateerde symptomen van deze aandoening.
DCCR is een eenmaal daags oraal tablet dat veelbelovend is gebleken in het aanpakken van niet alleen hyperfagie, maar ook agressief gedrag, de accumulatie van lichaamsvet en andere metabole parameters bij PWS. De indiening wordt ondersteund door gegevens van meerdere fase 1- en fase 2-klinische onderzoeken, evenals een fase 3-klinisch ontwikkelingsprogramma.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Soleno Therapeutics. De toekomstgerichte verklaringen in het persbericht zijn onderhevig aan risico's en onzekerheden, en er is geen garantie dat de FDA de NDA zal accepteren voor beoordeling of uiteindelijk het geneesmiddel zal goedkeuren voor de behandeling van PWS.
Ander recent nieuws is dat Soleno Therapeutics zijn bedrijfsactiviteiten actief heeft uitgebreid met een nieuw kantoor in Redwood City, Californië. Het bedrijf voor medische hulpmiddelen is ook actief in gesprek gegaan met investeerders over de ontwikkeling en regelgeving van zijn kandidaat-geneesmiddel DCCR.
Analisten van Piper Sandler, Oppenheimer en Baird hebben allemaal hun ratings en koersdoelen voor het bedrijf gegeven, die verschillende gradaties van optimisme over het marktpotentieel van DCCR weerspiegelen.
Piper Sandler handhaafde zijn Overweight-rating op Soleno Therapeutics, met een consistent koersdoel van $93,00. De firma benadrukte het potentieel van DCCR om te worden uitgebreid naar andere indicaties, waardoor de marktpositie wordt versterkt.
Ondertussen verlaagde Oppenheimer zijn koersdoel voor Soleno, maar handhaafde een Outperform rating en benadrukte de grote belangstelling van beleggers voor het marktpotentieel van DCCR. Baird startte de dekking van Soleno Therapeutics met een Outperform rating en een koersdoel van $72,00, wat suggereert dat de marktwaardering niet volledig rekening houdt met het potentieel van DCCR.
Naast deze ontwikkelingen kondigde Soleno Therapeutics plannen aan voor een openbaar aanbod van zijn gewone aandelen tegen $46 per stuk, met als doel ongeveer $138 miljoen op te halen. De opbrengst van de verkoop is bedoeld om het onderzoek en de ontwikkeling van het bedrijf te ondersteunen, in het bijzonder voor de vooruitgang van DCCR. Deze recente ontwikkelingen onderstrepen de voortdurende inspanningen van Soleno Therapeutics om patiënten met zeldzame ziekten innovatieve behandelingen te bieden.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) ernaar streeft om een significante impact te hebben op de Prader-Willi syndroom (PWS) gemeenschap met haar New Drug Application, bieden de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf extra inzichten. Volgens gegevens van InvestingPro heeft Soleno een marktkapitalisatie van $1,52 miljard, wat het vertrouwen van investeerders in de potentiële groei weerspiegelt.
Ondanks de uitdagingen in de biofarmaceutische sector wordt de toewijding van Soleno om zeldzame ziekten zoals PWS aan te pakken weerspiegeld in de aandelenkoers, die het afgelopen jaar een enorm rendement van 859,77% liet zien.
InvestingPro Tips suggereren dat Soleno meer cash dan schulden op de balans heeft staan, wat zorgt voor een niveau van financiële stabiliteit terwijl het bedrijf door het FDA goedkeuringsproces navigeert. Bovendien voorspellen analisten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat een keerpunt zou kunnen zijn voor een bedrijf dat de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend was.
Terwijl de Price / Book ratio van het bedrijf op een hoge 10,6 staat, wat duidt op een premium marktwaardering, overtreffen de liquide middelen van Soleno de kortetermijnverplichtingen, wat duidt op een robuuste liquiditeitspositie. Voor beleggers die dieper willen ingaan op de financiële gegevens en toekomstverwachtingen van Soleno, biedt InvestingPro aanvullende tips.
Met de speciale couponcode PRONEWS24 kunnen beleggers 10% extra korting krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement, waarmee ze toegang krijgen tot uitgebreide analyses en inzichten die hun beleggingsbeslissingen kunnen onderbouwen. Er zijn nog 8 InvestingPro Tips beschikbaar voor Soleno, die een gedetailleerder beeld geven van de financiële gezondheid en het marktpotentieel van het bedrijf.
Investeerders en belanghebbenden in de biofarmaceutische industrie kunnen deze inzichten bijzonder waardevol vinden bij het beoordelen van de vooruitzichten van Soleno te midden van de indiening van de NDA voor de veelbelovende PWS-behandeling.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.