CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Engeland - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) heeft nieuwe gegevens gepresenteerd op het American College of Allergy Asthma and Immunology (ACAAI) die het potentieel aantonen van sebetralstat, een orale plasma kallikreïne-remmer, voor de on-demand behandeling van hereditair angio-oedeem (HAE). De presentaties bevatten bevindingen uit de fase 3 KONFIDENT-studie, die suggereerden dat eerdere behandeling met sebetralstat leidde tot snellere verlichting van HAE-aanvallen.
Tim Craig, DO, van Penn State Health, benadrukte dat volledige aanvalsresolutie sneller werd bereikt wanneer de behandeling eerder werd gestart. De fase 3-studiegegevens toonden aan dat aanvallen die in de vroegste fase (1e kwartiel) werden behandeld, sneller verdwenen dan die later werden behandeld (4e kwartiel). Dit ondersteunt de klinische waarde van vroege behandeling voor HAE-aanvallen, die levensbedreigend kunnen zijn vanwege weefselzwelling in verschillende delen van het lichaam.
William Lumry, MD, van het AARA Research Center in Dallas, presenteerde gegevens die aangaven dat sebetralstat de symptoomlast aanzienlijk verminderde in vergelijking met placebo. Bij aanvallen die ten minste matige ernst hadden bereikt vóór behandeling, leidde sebetralstat tot een mediane tijd tot symptoomverlichting van ongeveer 5 uur, in tegenstelling tot meer dan 12 uur met placebo.
De gegevens omvatten ook een indirecte vergelijking tussen orale sebetralstat en intraveneuze recombinante C1-remmer (IV rhC1-INH), waarbij geen significante verschillen werden aangetoond in de tijd tot het begin van symptoomverlichting. Bovendien toonde een gepoolde analyse van de KONFIDENT- en KONFIDENT-S-studies aan dat sebetralstat laryngeale HAE-aanvallen effectief behandelde, met mediane tijden tot het begin van symptoomverlichting en tot volledige aanvalsresolutie van respectievelijk 1,5 en 9,7 uur.
De presentaties onderstreepten de uitdagingen waarmee HAE-patiënten worden geconfronteerd bij de huidige on-demand behandelingen, die intraveneuze of subcutane toediening vereisen en vaak leiden tot vertragingen in de behandeling vanwege de invasiviteit van de methoden. Sebetralstat zou, indien goedgekeurd, een minder invasieve en beter toegankelijke behandelingsoptie kunnen bieden.
Sebetralstat heeft Fast Track en Orphan Drug Designations ontvangen van de Amerikaanse FDA en is momenteel onder regulatoire beoordeling met een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum van 17 juni 2025. KalVista heeft ook aanvragen voor handelsvergunningen ingediend voor sebetralstat in verschillende andere regio's, waaronder de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk.
De gepresenteerde informatie is gebaseerd op een persbericht van KalVista Pharmaceuticals, Inc. Het bedrijf blijft sebetralstat en andere behandelingen voor zeldzame ziekten ontwikkelen, met als doel levensveranderende orale geneesmiddelen te bieden aan patiënten met aanzienlijke onvervulde behoeften.
In ander recent nieuws heeft KalVista Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in de ontwikkeling van sebetralstat, een potentiële behandeling voor hereditair angio-oedeem (HAE). Het bedrijf presenteerde onlangs nieuwe bevindingen op het HAEi Global Angioedema Forum, die de effectiviteit van het geneesmiddel bij het verminderen van angst gerelateerd aan HAE-aanvallen benadrukten. Deze gegevens waren afkomstig uit de KONFIDENT fase 3 klinische studie, waarvan eerder dit jaar de topline resultaten werden onthuld.
KalVista heeft ook aanvragen voor handelsvergunningen voor sebetralstat ingediend bij regelgevende instanties in het Verenigd Koninkrijk, Zwitserland, Australië en Singapore. De Amerikaanse FDA heeft 17 juni 2025 vastgesteld als Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) datum voor sebetralstat. Naast deze ontwikkelingen heeft het bedrijf de benoeming aangekondigd van een nieuwe CFO, Brian Piekos, die meer dan 25 jaar ervaring meebrengt op het gebied van financiële en strategische planning in de biofarmaceutische industrie.
Wat betreft analistenbeoordelingen hebben H.C. Wainwright en Leerink Partners respectievelijk een Buy en Outperform rating herhaald, terwijl Jones Trading de dekking van KalVista initieerde met een Buy rating. Deze ratings en ontwikkelingen onderstrepen de recente vooruitgang die KalVista heeft geboekt in zijn voortdurende inspanningen om innovatieve behandelingen te bieden voor ziekten met aanzienlijke onvervulde medische behoeften.
InvestingPro Inzichten
Terwijl KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) vordert met zijn veelbelovende orale behandeling voor hereditair angio-oedeem, zouden beleggers enkele belangrijke financiële maatstaven en inzichten van InvestingPro moeten overwegen.
Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van KalVista $504,76 miljoen, wat de huidige waardering van het potentieel van het bedrijf door de markt weerspiegelt. Deze waardering komt ondanks het feit dat het bedrijf de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend was, zoals aangegeven door een van de InvestingPro Tips.
Een belangrijke InvestingPro Tip benadrukt dat KalVista meer contanten dan schulden op zijn balans heeft. Deze financiële positie zou cruciaal kunnen zijn terwijl het bedrijf de laatste fasen van de regulatoire beoordeling en potentiële marktlancering van sebetralstat navigeert. Een andere tip waarschuwt echter dat het bedrijf snel door zijn contanten heen brandt, wat niet ongebruikelijk is voor biotechbedrijven in de late fase van geneesmiddelenontwikkeling.
Het aandeel van het bedrijf heeft aanzienlijke volatiliteit getoond, met een totaalrendement van 46,18% over 1 jaar volgens de meest recente gegevens, ondanks recente dalingen op korte termijn. Deze prestatie kan het optimisme van beleggers over de potentiële marktimpact van sebetralstat weerspiegelen.
Het is vermeldenswaard dat InvestingPro 9 aanvullende tips biedt voor KALV, die een uitgebreidere analyse bieden voor beleggers die geïnteresseerd zijn in een diepere duik in de financiële gezondheid en vooruitzichten van het bedrijf.
Nu KalVista de PDUFA-datum voor sebetralstat in juni 2025 nadert, kunnen deze financiële inzichten bijzonder relevant zijn voor beleggers die het vermogen van het bedrijf beoordelen om zijn innovatieve behandeling succesvol op de markt te brengen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.