CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Engeland - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) heeft onlangs nieuwe gegevens gepresenteerd over sebetralstat, een orale onderzoeksbehandeling voor aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE). De bevindingen, gepresenteerd op het Bradykinin Symposium 2024 in Berlijn, Duitsland, suggereren dat sebetralstat een aanzienlijke verbetering zou kunnen bieden ten opzichte van de huidige injecteerbare on-demand behandelingen voor HAE, een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door spontane en mogelijk levensbedreigende zwellingsepisodes.
De gegevens omvatten resultaten van fase 2 en fase 3 dubbelblinde, placebogecontroleerde crossover klinische onderzoeken, evenals tussentijdse gegevens van het fase 3 open-label uitbreidingsonderzoek KONFIDENT-S. Volgens de presentaties vertoonde sebetralstat een veiligheidsprofiel dat vergelijkbaar was met placebo en zorgde het voor een snelle verlichting van de symptomen. Emel Aygören-Pürsün, MD, een vooraanstaand onderzoeker in de studies, benadrukte het potentieel van sebetralstat om de uitdagingen aan te pakken die geassocieerd worden met injecteerbare behandelingen, zoals injectieplaatsreacties en vertragingen in de toediening die kunnen leiden tot ernstigere aanvallen.
De Chief Medical Officer van KalVista, Paul Audhya, MD, MBA, toonde zich optimistisch over de consistentie van de veiligheid en werkzaamheid van sebetralstat tijdens het klinische programma. De gegevens gaven aan dat tijdens de KONFIDENT-S studie, de mediane tijd tot behandeling opmerkelijk snel was, en symptoomverlichting begon in minder dan twee uur voor de meeste aanvallen, inclusief die die het strottenhoofd troffen.
Sebetralstat, dat een Fast Track en Orphan Drug Designation heeft gekregen van de Amerikaanse FDA, evenals een Orphan Drug Designation van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), is klaar om de behandeling van HAE te veranderen als het wordt goedgekeurd. Momenteel vereisen alle goedgekeurde behandelingen op verzoek voor HAE intraveneuze of subcutane toediening, wat een belemmering kan vormen voor tijdige behandeling.
KalVista, een wereldwijd farmaceutisch bedrijf, richt zich op het leveren van orale geneesmiddelen voor ziekten met een aanzienlijke onbeantwoorde behoefte. Het bedrijf kondigde in februari 2024 positieve fase 3-gegevens aan van de KONFIDENT-studie voor sebetralstat en anticipeert op regelgevende goedkeuringsbesluiten in het komende jaar.
De presentaties op het symposium omvatten ook discussies over de barrières waarmee Italiaanse patiënten worden geconfronteerd bij het ontvangen van vroegtijdige on-demand behandeling en het gebruik van een specifieke assay voor het meten van de plasma kallikrein activiteit van patiënten, die kan dienen als biomarker voor de aandoening.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van KalVista Pharmaceuticals, Inc.
In ander recent nieuws heeft KalVista Pharmaceuticals belangrijke vooruitgang gemeld in de ontwikkeling van sebetralstat, een potentiële behandeling voor erfelijk angio-oedeem (HAE). De FDA heeft de New Drug Application (NDA) voor sebetralstat geaccepteerd en de herzieningsdatum vastgesteld op 17 juni 2025. Dit volgt op positieve resultaten van de KONFIDENT fase 3 klinische studie, die een snellere verlichting van de symptomen aantoonde met sebetralstat in vergelijking met een placebo. KalVista is ook gestart met de KONFIDENT-KID studie om de veiligheid en werkzaamheid van sebetralstat bij kinderen in de leeftijd van 2-11 jaar te beoordelen.
Daarnaast is het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) begonnen met de beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van sebetralstat. Dit is een stap in de richting van de introductie van het geneesmiddel op de Europese markt, in afwachting van goedkeuring. KalVista heeft ook een huurcontract afgesloten voor een nieuw hoofdkantoor en laboratoriumruimte in Framingham, MA, wat de groeistrategie van het bedrijf weerspiegelt.
Analistenbureau H.C. Wainwright handhaafde een Buy-rating voor KalVista en toonde zich optimistisch over de recente indiening van de NDA voor sebetralstat. Dit zijn de recente ontwikkelingen in de voortdurende inspanningen van KalVista om innovatieve behandelingen te bieden voor ziekten met aanzienlijke onvervulde medische behoeften.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) vooruitgang blijft boeken in de ontwikkeling van sebetralstat, een potentiële game-changer voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE), blijven de financiële gezondheid van het bedrijf en de marktprestaties een aandachtspunt voor beleggers. Met een marktkapitalisatie van ongeveer $554,46 miljoen navigeert KalVista door het biotechlandschap met een scherp oog op zijn kasreserves en burn rate.
Een van de belangrijkste InvestingPro Tips voor KalVista is de sterke kaspositie ten opzichte van schulden, wat een positief teken is voor de financiële stabiliteit van het bedrijf. Dit is cruciaal omdat KalVista snel geld opgebruikt, een veel voorkomend scenario voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase van medicijnen. Bovendien hebben analisten onlangs hun winstverwachtingen voor de komende periode naar beneden bijgesteld, wat de uitdagingen en onzekerheden weerspiegelt die inherent zijn aan de biotechindustrie.
Als we kijken naar de prestatiecijfers van het bedrijf, dan zien we dat de koers-winstverhouding (P/E) van KalVista -3,72 bedraagt, wat aangeeft dat het bedrijf momenteel geen winst genereert - een typisch beeld voor een bedrijf in de groeifase van geneesmiddelenontwikkeling. Bovendien suggereert de Price to Book (P/B) ratio van 3,21 dat de markt het bedrijf waardeert tegen een premie ten opzichte van de boekwaarde, wat zou kunnen worden toegeschreven aan het potentieel van de medicijnpijplijn.
Ondanks het gebrek aan winstgevendheid in de afgelopen twaalf maanden overtreffen de liquide middelen van KalVista de kortetermijnverplichtingen, wat een buffer vormt voor het bedrijf om sebetralstat op de markt te brengen. Hoewel het bedrijf geen dividend uitkeert, wat de herinvesteringsstrategie voor groei weerspiegelt, biedt het InvestingPro platform aanvullende inzichten met meer InvestingPro Tips beschikbaar voor beleggers die een diepere analyse van de vooruitzichten van KalVista zoeken.
Voor meer gedetailleerde analyses en aanvullende InvestingPro Tips over KalVista Pharmaceuticals kunnen beleggers terecht op https://www.investing.com/pro/KALV.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.