CAMBRIDGE, Mass. - Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), een biofarmaceutisch bedrijf met een waarde van €3,82 miljard, boekt vooruitgang richting de commercialisering van apitegromab, een potentiële behandeling voor spinale musculaire atrofie (SMA). Het bedrijf, waarvan de aandelen in de afgelopen zes maanden met meer dan 414% zijn gestegen, ligt op schema om in het eerste kwartaal van 2025 regelgevende aanvragen in te dienen, met een verwachte lancering in de VS in het vierde kwartaal van hetzelfde jaar. InvestingPro analyse onthult 12 aanvullende investeringsinzichten voor SRRK, waaronder belangrijke maatstaven voor winstgevendheid en groeipotentieel.
Apitegromab, een op spieren gerichte therapie, bevindt zich in een laat stadium van ontwikkeling voor SMA, een zeldzame neuromusculaire aandoening. Het bedrijf streeft ernaar het gebruik uit te breiden naar andere zeldzame neuromusculaire aandoeningen, gebruikmakend van zijn selectieve anti-myostatine benadering.
Naast SMA boekt Scholar Rock vooruitgang met zijn cardiometabole programma, waarbij topline gegevens van de Fase 2 EMBRAZE-studie naar obesitas worden verwacht in het tweede kwartaal van 2025. De studie evalueert apitegromab in combinatie met een GLP-1-receptoragonist. Een andere kandidaat, SRK-439, die ook gericht is op myostatine, ligt op schema voor een Investigational New Drug (IND) aanvraag in het derde kwartaal van 2025 voor de behandeling van obesitas.
De strategische prioriteiten van het bedrijf voor 2025 omvatten de commercialisering van apitegromab voor SMA, het uitbreiden van de potentiële voordelen van apitegromab, en het bevorderen van het anti-myostatine programma bij cardiometabole aandoeningen.
Scholar Rock is ook gestart met de Fase 2 OPAL klinische studie voor SMA-patiënten jonger dan twee jaar, die medio 2025 van start zal gaan. Dit volgt op de positieve resultaten van de cruciale Fase 3 SAPPHIRE-studie, die zijn primaire eindpunt behaalde in het verbeteren van de motorische functie bij SMA-patiënten.
De financiële positie van het bedrijf is robuust, met voldoende middelen om de operationele en kapitaaluitgaven tot het vierde kwartaal van 2026 te ondersteunen. Volgens InvestingPro gegevens handhaaft Scholar Rock een gezonde current ratio van 3,88, wat wijst op een sterke liquiditeit, terwijl het bedrijf met gematigde schuldniveaus werkt. De koersdoelen van analisten variëren van $33 tot $57, wat uiteenlopende verwachtingen voor het groeipotentieel van het bedrijf weerspiegelt. Het management van Scholar Rock zal verdere updates presenteren op de 43e Annual J.P. Morgan Healthcare Conference. Voor een uitgebreide analyse kunnen beleggers het gedetailleerde Pro Research Report raadplegen, exclusief beschikbaar op InvestingPro, dat dit en 1.400+ andere topbedrijven in de VS behandelt.
Apitegromab heeft Fast Track, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease aanwijzingen ontvangen van de FDA, evenals PRIME en Orphan Medicinal Product aanwijzingen van de EMA voor de behandeling van SMA. Apitegromab is echter nog niet goedgekeurd voor enig gebruik door de FDA of enige andere regelgevende instantie.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht.
In ander recent nieuws is Scholar Rock het onderwerp geweest van meerdere analistenupgrades na belangrijke ontwikkelingen in zijn geneesmiddelenstudies. H.C. Wainwright verhoogde zijn koersdoel voor Scholar Rock naar $50,00, met behoud van een Koop-advies, na de aankondiging van Biohaven's mislukte Fase 3 RESILIENT-studie van taldefgrobep alfa voor Spinale Musculaire Atrofie (SMA). Deze aanpassing was gebaseerd op de verwachte marktprestaties en het potentieel van Scholar Rock's apitegromab.
Truist Securities verhoogde ook zijn koersdoel voor het bedrijf naar $45,00 nadat een concurrerend SMA-geneesmiddel faalde in Fase 3-studies. Het bedrijf verhoogde zijn schatting van de piekverkopen voor Apitegromab tot $1,5 miljard, wat een geloof weerspiegelt dat de SMA-marktmogelijkheid groter kan zijn dan eerder verwacht.
BMO Capital Markets paste zijn koersdoel voor Scholar Rock aan naar $39,00, met behoud van een Outperform-rating. Het bedrijf benadrukte de resultaten van het derde kwartaal en de positieve resultaten van de Fase 3 SAPPHIRE-studie voor apitegromab.
Deze recente ontwikkelingen benadrukken de consistente inspanningen van Scholar Rock om onvervulde behoeften in het medische veld aan te pakken, met een geplande commerciële lancering van Apitegromab in de VS voor Q4 2025 en de verwachte start van een placebo-gecontroleerde Fase 2-obesitasstudie tegen eind 2024.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.