BOSTON - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM), een biofarmaceutisch bedrijf, heeft van de Europese Commissie de vergunning voor het in de handel brengen van haar geneesmiddel tegen obesitas, IMCIVREE® (setmelanotide), uitgebreid naar kinderen van 2 tot minder dan 6 jaar oud met bepaalde genetische obesitasaandoeningen.
Deze goedkeuring, die vandaag werd aangekondigd, maakt de behandeling van obesitas en het onder controle houden van het hongergevoel mogelijk bij jonge kinderen met het Bardet Biedl syndroom (BBS) of deficiënties in pro-opiomelanocortine (POMC), proproteïne convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1) of leptinereceptor (LEPR).
Yann Mazabraud, Executive Vice President en hoofd International bij Rhythm Pharmaceuticals, benadrukte het belang van deze mijlpaal voor Europese patiënten. Hij merkte op dat het nu mogelijk is om de ernstige honger en obesitas die met deze aandoeningen gepaard gaan al vroeg in het leven aan te pakken, wat de kwaliteit van leven en de levensverwachting van de getroffen kinderen zou kunnen verbeteren.
IMCIVREE® wordt erkend als het eerste precisiegeneesmiddel in de Europese Unie voor de bestrijding van honger en de behandeling van obesitas bij patiënten met BBS of POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie. Het geneesmiddel was eerder goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen en kinderen ouder dan 6 jaar, en deze nieuwe goedkeuring breidt het gebruik uit naar een jongere pediatrische populatie.
Het product wordt voorgeschreven en gecontroleerd door artsen die gespecialiseerd zijn in obesitas met een genetische basis en is in de Verenigde Staten ook goedgekeurd voor chronische gewichtsbeheersing bij patiënten van 6 jaar en ouder met monogene of syndromale obesitas als gevolg van vergelijkbare genetische tekorten of BBS, zoals bevestigd door een door de FDA goedgekeurde genetische test.
Rhythm Pharmaceuticals werkt verder aan zijn klinische ontwikkelingsprogramma voor setmelanotide voor andere zeldzame ziekten, samen met de onderzochte MC4R-agonisten LB54640 en RM-718, en een preklinische reeks kleine moleculen voor congenitaal hyperinsulinisme.
Dit nieuwsartikel is gebaseerd op een persbericht van Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
InvesteringsPro Inzichten
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM) heeft een sterke prestatie laten zien op het gebied van de aandelenkoers, met een opmerkelijke 167,15% één-jaars koers-totaalrendement volgens de laatste gegevens. Dit wijst op een robuust vertrouwen van beleggers in het potentieel van het bedrijf, ondanks de uitdagingen waarmee het wordt geconfronteerd. De brutowinstmarges van het bedrijf zijn al even indrukwekkend en bedroegen 88,37% voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, wat de efficiëntie van de activiteiten benadrukt en het vermogen om de winstgevendheid van de producten te handhaven.
InvestingPro Tips suggereren dat, hoewel Rhythm Pharmaceuticals werkt met een matig schuldenniveau, er dit jaar geen winstgevendheid wordt verwacht, waarbij analisten geen winstgevendheid verwachten binnen het huidige fiscale jaar. Dit inzicht is vooral relevant voor beleggers die op zoek zijn naar groeibedrijven met het potentieel voor toekomstige winstgevendheid. Bovendien zijn de activa van het bedrijf groter dan de kortetermijnverplichtingen, wat een buffer biedt voor operationele flexibiliteit en financiële stabiliteit.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse biedt InvestingPro aanvullende tips, waaronder de als hoog beschouwde omzetwaarderingsmultiple en koers/boekwaarde-multiple van het bedrijf. Om toegang te krijgen tot deze inzichten en meer, ga naar https://www.investing.com/pro/RYTM en gebruik de couponcode PRONEWS24 om tot 10% korting te krijgen op een jaarlijks Pro en een jaarlijks of tweejaarlijks Pro+ abonnement. In totaal zijn er 14 InvestingPro Tips beschikbaar voor Rhythm Pharmaceuticals, die een uitgebreid beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.