Regulus Therapeutics Inc., een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van innovatieve behandelingen, kondigde vandaag bemoedigende resultaten aan van een belangrijke studie naar het onderzoeksgeneesmiddel RGLS8429, dat is ontwikkeld voor de behandeling van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD). De bevindingen zijn afkomstig van het derde patiëntencohort in de Fase 1b-studie met meerdere oplopende doses, waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van het geneesmiddel worden beoordeeld.
In deze dubbelblinde, placebogecontroleerde studie werden 16 deelnemers gerandomiseerd om gedurende drie maanden ofwel 3 mg/kg RGLS8429 ofwel een placebo om de andere week te ontvangen. De behandeling werd goed verdragen zonder noemenswaardige veiligheidsproblemen. De studie toonde met name een dosis-responsrelatie aan, waarbij de dosis van 3 mg/kg een consistentere toename liet zien van de urinaire spiegels van polycystines 1 en 2 (PC1 en PC2), eiwitten die omgekeerd correleren met de ernst van de ziekte.
Bovendien werd een statistisch significante verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in PC1- en PC2-spiegels waargenomen bij de dosis van 3 mg/kg in vergelijking met placebo. Voorlopige beeldvormingsanalyse suggereerde dat RGLS8429 het niervolume, gemeten als voor de hoogte gecorrigeerd totaal niervolume (htTKV), kan verminderen na drie maanden dosering, waarbij 70% van de proefpersonen een vermindering vertoonden bij een dosis van 3 mg/kg.
Het bedrijf is begonnen met de inschrijving voor een vierde cohort, waarbij maximaal 30 patiënten gedurende drie maanden om de andere week een vaste dosis van 300 mg RGLS8429 zullen ontvangen.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Regulus Therapeutics Inc. dat vandaag is ingediend bij de SEC.
Inzichten van InvestingPro
In het licht van de recente aankondiging van Regulus Therapeutics Inc. met betrekking tot hun veelbelovende studieresultaten, bieden de huidige statistieken van InvestingPro een momentopname van de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf. Regulus, met een marktkapitalisatie van $164,32 miljoen, lijkt te navigeren door een uitdagend financieel landschap. De koers-winstverhouding van het bedrijf staat op -1,73, wat de zorgen van beleggers over de winstgevendheid weerspiegelt, een gevoel dat wordt weerspiegeld door de aangepaste koers-winstverhouding voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, die -5,24 is.
InvestingPro Tips suggereren dat Regulus weliswaar meer contanten dan schulden heeft, wat duidt op enige financiële stabiliteit, maar dat analisten zich zorgen maken over de cash burn rate en zwakke brutowinstmarges. Bovendien verwachten analisten niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, ondanks een hoog rendement in het afgelopen jaar en een sterk rendement in de afgelopen maand. Positief is dat de liquide middelen van het bedrijf groter zijn dan de kortetermijnverplichtingen, waardoor het bedrijf enige buffer heeft voor zijn activiteiten.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere duik in de financiën en het marktpotentieel van Regulus Therapeutics, biedt InvestingPro aanvullende inzichten. Er zijn meer tips beschikbaar op het platform, dat toegankelijk is met de couponcode PRONEWS24 voor een extra korting van 10% op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.