ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), een biotechnologiebedrijf, kondigde vandaag de uitbreiding aan van zijn Fase I/II AFFINITY DUCHENNE-studie. De studie omvat nu een nieuw cohort voor jongens van 1-3 jaar met Duchenne spierdystrofie (Duchenne) om de onderzochte gentherapie RGX-202 te evalueren.
RGX-202 is ontworpen om een nieuw microdystrofine gen toe te dienen, dat het C-terminale domein bevat, met als doel het natuurlijk voorkomende dystrofine gen zo goed mogelijk na te bootsen. Bij de uitbreiding van de studie zullen tot vijf patiënten in deze leeftijdsgroep worden opgenomen op het cruciale dosisniveau.
Een einde-fase II vergadering met de FDA is gepland voor eind juli om het ontwerp van de pivotale studie af te ronden, waarbij het bedrijf van plan is om de gegevens van alle patiënten die gedoseerd zijn op niveau 2 op te nemen in de indiening van de Biologics License Application (BLA). REGENXBIO verwacht gebruik te kunnen maken van de versnelde goedkeuringsprocedure, omdat er nog steeds een grote behoefte is aan gedifferentieerde behandelingen voor Duchenne.
Het bedrijf blijft op schema om de centrale studie te starten tussen eind Q3 en begin Q4 van 2024, met als doel de ontwikkeling van RGX-202 te versnellen richting commercialisering. De eerste gegevens van de studie over sterkte en functionele beoordeling worden verwacht in de tweede helft van 2024.
De AFFINITY DUCHENNE studie is ontworpen in overleg met de Duchenne gemeenschap, inclusief een profylactisch immunosuppressie regime om potentiële immuunreacties te verminderen. De studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een eenmalige intraveneuze dosis RGX-202 beoordelen bij patiënten van 1-11 jaar met Duchenne.
RGX-202 heeft tot nu toe een sterk veiligheidsprofiel en positieve microdystrofinegegevens laten zien in de studie, waarbij geen geneesmiddelgerelateerde ernstige bijwerkingen zijn gemeld bij vijf patiënten in de leeftijd van 4,4 tot 12,1 jaar. De eerste resultaten wijzen op een toename van de expressie van RGX-202 microdystrofine en een daling van de CK-serumniveaus, wat wijst op een klinische verbetering.
Duchenne is een ernstige spierziekte die jaarlijks voorkomt bij 1 op de 3500 tot 5000 mannelijke geboorten. Het leidt tot progressieve spierafbraak, bewegingsverlies en vroegtijdige dood.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van REGENXBIO Inc.
In ander recent nieuws heeft Regenxbio Inc. aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn activiteiten. De kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf, RGX-121, voor de behandeling van mucopolysaccharidosis type II (MPS II) heeft vooruitgang geboekt. H.C. Wainwright handhaafde een Buy-rating en een koersdoel van $38,00. De FDA ging akkoord met het voorstel van Regenxbio om de cerebrospinale vloeistofniveaus van heparansulfaat D2S6 te gebruiken als surrogaat eindpunt, wat mogelijk de versnelde goedkeuring van RGX-121 ondersteunt.
Regenxbio kondigde ook een verandering in leiderschap aan, waarbij Curran Simpson de rol van President en Chief Executive Officer op zich neemt. Ondanks de mogelijke uitkomsten van de aanstaande PDUFA-beslissing voor een concurrerend geneesmiddel door Sarepta Therapeutics, handhaafde RBC Capital zijn Outperform-rating op het aandeel Regenxbio, met verwijzing naar de strategische positionering van het bedrijf in de markt.
Regenxbio rapporteerde een productief eerste kwartaal met een totale omzet van $15,6 miljoen en een nettoverlies van $63,3 miljoen, een daling ten opzichte van het geschatte verlies van $70,7 miljoen. De CAMPSIITE studie van het bedrijf behaalde met succes het primaire eindpunt, wat leidde tot een significante vermindering van de cerebrospinale vloeistofspiegels van D2S6 na 16 weken met RGX-121 behandeling.
Dit zijn de laatste ontwikkelingen in de activiteiten van het bedrijf.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) zijn gentherapie RGX-202 verder ontwikkelt door middel van klinische proeven, houden investeerders en belanghebbenden de financiële en operationele cijfers van het bedrijf nauwlettend in de gaten. InvestingPro-gegevens onthullen belangrijke inzichten in de marktpositie en financiële gezondheid van het bedrijf die van invloed kunnen zijn op het vermogen om de onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen te ondersteunen.
InvestingPro Data geeft aan dat REGENXBIO een marktkapitalisatie heeft van $592,06 miljoen USD, wat de waardering van het bedrijf door de markt weerspiegelt in het licht van de huidige en toekomstige vooruitzichten. Ondanks de innovatieve stappen van het bedrijf op het gebied van gentherapie, staat de koers-winstverhouding op -2,06 en de aangepaste koers-winstverhouding voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024 is -2,32, wat suggereert dat het bedrijf momenteel niet winstgevend is. Bovendien laat de inkomstengroei voor dezelfde periode een daling zien van -20,9%, wat wijst op uitdagingen bij het genereren van meer inkomstenstromen.
Onder de InvestingPro Tips zijn twee bijzonder relevante punten voor beleggers om te overwegen:
1. REGENXBIO's balans toont meer cash dan schulden, wat een buffer biedt voor lopende onderzoeks- en operationele uitgaven. Dit is een positief teken voor de financiële stabiliteit van het bedrijf en zijn vermogen om toekomstige ontwikkelingsfasen van RGX-202 te financieren.
2. De Relative Strength Index (RSI) suggereert dat het aandeel zich in oververkocht gebied bevindt. Deze technische indicator kan potentiële beleggers interesseren die op zoek zijn naar instappunten, vooral gezien de strategische inspanningen van het bedrijf om RGX-202 op de markt te brengen.
Het is vermeldenswaard dat er 11 extra InvestingPro Tips beschikbaar zijn, die een dieper inzicht kunnen geven in de prestaties en het potentieel van het bedrijf. InvestingPro biedt een uitgebreide analyse op https://www.investing.com/pro/RGNX. Vergeet niet de couponcode PRONEWS24 te gebruiken voor 10% extra korting op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement, waarmee u uw beleggingsstrategie verrijkt met waardevolle gegevens en deskundige inzichten.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.