WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) maakte vandaag bekend dat het een heronderzoek zal aanvragen van het negatieve advies van het Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP) met betrekking tot de verlenging van de voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van zijn geneesmiddel Translarna™ (ataluren). De beslissing van het CHMP volgt op een eerder negatief standpunt van de Europese Commissie (EC), dat werd teruggestuurd voor verder onderzoek.
De vergunning voor het in de handel brengen van Translarna blijft geldig terwijl het heronderzoeksproces loopt, met de verwachting van PTC dat het geneesmiddel beschikbaar zal zijn tot eind 2024, zelfs als het negatieve advies uiteindelijk wordt bevestigd en bekrachtigd door de EC.
Chief Executive Officer van PTC Therapeutics, Dr. Matthew B. Klein, toonde zich teleurgesteld over het herbevestigde negatieve advies van de CHMP, ondanks het feit dat er rekening is gehouden met nieuw bewijs, waaronder de STRIDE-gegevens uit de echte wereld.
Hij benadrukte dat de wetenschappelijke adviesgroep, die deel uitmaakte van de beoordeling, adviseerde dat het bewijs van werkzaamheid van STRIDE niet moest worden genegeerd, wat overeenkomt met de mening van belangrijke leiders in de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD).
Translarna, een product van PTC's onderzoek en ontwikkeling, is een eiwithersteltherapie gericht op de behandeling van genetische aandoeningen veroorzaakt door nonsensmutaties. Het is momenteel in verschillende landen goedgekeurd voor de behandeling van nonsensmutatie Duchenne spierdystrofie (nmDMD) bij ambulante patiënten van twee jaar en ouder. In de Verenigde Staten is ataluren geclassificeerd als een nieuw geneesmiddel voor onderzoek.
Duchenne is een zeldzame, dodelijke genetische aandoening die voornamelijk mannen treft en gekenmerkt wordt door progressieve spierzwakte die leidt tot vroegtijdig mobiliteitsverlies en vroegtijdige dood halverwege de twintig als gevolg van hart- en ademhalingsfalen.
PTC Therapeutics is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen. De missie van het bedrijf is om toegang te bieden tot behandelingen voor patiënten met beperkte of geen therapeutische opties.
Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht. De toekomstgerichte verklaringen van de onderneming zijn onderhevig aan verschillende risico's en onzekerheden, waaronder de uitkomst van onderhandelingen met derde betalers, de mogelijkheid om de vergunning voor het in de handel brengen te behouden en het commerciële potentieel van haar producten. Deze verklaringen geven het standpunt van het bedrijf weer op de datum van het persbericht en kunnen na die datum worden gewijzigd.
In ander recent nieuws heeft PTC Therapeutics belangrijke ontwikkelingen gezien in zijn klinische studies en regelgevende interacties. Het bedrijf onthulde tussentijdse 12-maandenresultaten van deel 2 van de Fase 2 PIVOT-HD studie, die PTC518 evalueert voor de behandeling van de ziekte van Huntington. De behandeling leidde tot een dosisafhankelijke vermindering van gemuteerd huntingtine-eiwit in zowel perifeer bloed als cerebrospinaal vocht.
BofA Securities heeft zijn standpunt over de aandelen van PTC Therapeutics geactualiseerd en het koersdoel verhoogd van $25 naar $32, terwijl de rating Underperform blijft. Goldman Sachs handhaafde ook een Sell rating op PTC Therapeutics, met een koersdoel van $32,00. Ondertussen handhaafde JPMorgan zijn Overweight rating en $53,00 koersdoel voor PTC Therapeutics, verwijzend naar de bemoedigende klinische gegevens.
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) hief een gedeeltelijke klinische stop op PTC518 op, waardoor PTC Therapeutics verder kon gaan met de ontwikkeling. Regelgevende ontwikkelingen hadden ook een invloed op andere producten van het bedrijf: de FDA verleende Priority Review aan Upstaza, een gentherapiekandidaat.
De Europese Commissie besloot geen negatief advies uit te brengen over Translarna, wat leidde tot aanpassingen van de aandelenratings en koersdoelen van het bedrijf door bedrijven als Jefferies en Raymond James.
Jefferies verhoogde het koersdoel naar $46 met behoud van een Buy rating en Raymond James verhoogde PTC Therapeutics van Underperform naar Market Perform. Dit zijn de laatste ontwikkelingen in het streven van PTC Therapeutics om behandelingen voor zeldzame aandoeningen te bevorderen.
Inzichten van InvestingPro
PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) maakt een moeilijke periode door met zijn medicijn Translarna™ en de financiële gegevens weerspiegelen een bedrijf in beweging. Volgens recente gegevens van InvestingPro bedraagt de marktkapitalisatie van het bedrijf ongeveer $2,66 miljard USD.
Ondanks een opmerkelijke omzetgroei van 20,39% over de afgelopen twaalf maanden vanaf Q1 2024, zijn analisten niet optimistisch over de winstgevendheid van het bedrijf op de korte termijn, met een huidige koers-winstverhouding van -4,54 en een aangepaste koers-winstverhouding over de afgelopen twaalf maanden van -6,94.
Het aandeel van het bedrijf heeft de afgelopen drie maanden een sterk rendement laten zien, met een stijging van 19,15%, wat zou kunnen duiden op vertrouwen van beleggers in de langetermijnvooruitzichten van het bedrijf of een reactie op specifieke marktomstandigheden. Het is belangrijk op te merken dat PTC Therapeutics geen dividend uitkeert, wat van invloed kan zijn op de beleggingsbeslissingen van aandeelhouders die op inkomsten zijn gericht.
InvestingPro Tips onthullen dat analisten een omzetdaling verwachten in het huidige jaar en niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Deze inzichten, gekoppeld aan het feit dat het bedrijf de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend was, kunnen cruciaal zijn voor beleggers die de potentiële risico's en beloningen van PTCT's aandeel overwegen.
Voor degenen die dieper willen ingaan op de financiële gegevens en prognoses voor PTC Therapeutics, zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar op https://www.investing.com/pro/PTCT. Om toegang te krijgen tot deze waardevolle inzichten, gebruikt u de couponcode PRONEWS24 om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.