WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) krijgt vandaag een tegenslag te verwerken nu het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau zijn negatieve advies heeft gehandhaafd over de vernieuwing van de voorwaardelijke handelsvergunning voor Translarna™ (ataluren), een behandeling voor nonsense mutatie Duchenne Musculaire Dystrofie (nmDMD). Dit besluit volgt op een heronderzoek en zal nu worden doorgestuurd naar de Europese Commissie (EC) voor een definitief oordeel, dat naar verwachting over ongeveer 67 dagen zal volgen.
Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics, uitte zijn teleurstelling over het besluit van het CHMP, dat volgens hem gebaseerd was op een selectieve beoordeling van bewijsmateriaal uit Studie 041. Volgens Dr. Klein ondersteunt een uitgebreidere beoordeling van gegevens uit drie placebogecontroleerde onderzoeken en het STRIDE-register de werkzaamheid en veiligheid van Translarna. Hij benadrukte dat het geneesmiddel in Europa beschikbaar zal blijven terwijl de EC-beoordeling loopt en verzekerde dat alle mogelijke bewijzen zullen worden geleverd om de voortgezette autorisatie te ondersteunen.
Translarna is een eiwithersteltherapie gericht op de behandeling van genetische aandoeningen veroorzaakt door nonsense mutaties, die de synthese van essentiële eiwitten voortijdig stoppen. Het is momenteel in meerdere landen goedgekeurd voor de behandeling van nmDMD bij ambulante patiënten van twee jaar en ouder, maar blijft een onderzoeksgeneesmiddel in de Verenigde Staten.
Duchenne Musculaire Dystrofie is een zeldzame en dodelijke genetische aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve spierzwakte, leidend tot verlies van mobiliteit en vroegtijdig overlijden door hart- en ademhalingsfalen. PTC Therapeutics richt zich op het ontwikkelen van geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen en streeft ernaar behandelingen te bieden voor patiënten met beperkte opties.
De toekomstige stappen van het bedrijf met betrekking tot Translarna en de betrokkenheid bij het EMA en de EC blijven cruciaal, aangezien het besluit van de EC de beschikbaarheid van het geneesmiddel in Europa zal beïnvloeden. Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van PTC Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft PTC Therapeutics vooruitgang geboekt in de farmaceutische industrie. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de New Drug Application van het bedrijf voor sepiapterine, een potentiële behandeling voor fenylketonurie (PKU), geaccepteerd en de beoordelingsdatum vastgesteld op 29.07.2025. Dit volgt de standaard beoordelingsprocedure, waardoor de tijdlijn met vier maanden wordt verlengd. De Marketing Authorization Application voor sepiapterine wordt momenteel beoordeeld in Europa, en het bedrijf is van plan om binnen het jaar marketingaanvragen in te dienen in andere regio's, waaronder Japan en Brazilië.
Analistenbureaus houden PTC Therapeutics nauwlettend in de gaten, waarbij Raymond James een Market Perform-rating heeft afgegeven, Baird een Outperform-rating heeft herbevestigd, Goldman Sachs een Sell-rating handhaaft en TD Cowen vasthoudt aan een Hold-rating. Deze beoordelingen komen te midden van het recente winstrapport van PTC Therapeutics, waarin het bedrijf een omzet van €173,33 miljoen voor Q2 2024 aankondigde en zijn omzetverwachting voor het volledige jaar bijstelde naar een bereik van €649,07 miljoen tot €695,40 miljoen.
Naast deze ontwikkelingen heeft PTC Therapeutics de verkoop van zijn gentherapie productiebedrijf afgerond, waarbij het een vooruitbetaling van €25,49 miljoen ontving. De FDA heeft ook Fast Track Designation verleend aan de geneesmiddelkandidaat PTC518 van het bedrijf, ontwikkeld voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen rond PTC Therapeutics.
InvestingPro Inzichten
Terwijl PTC Therapeutics te maken krijgt met regelgevende uitdagingen voor Translarna in Europa, bieden InvestingPro-gegevens aanvullende context voor de financiële situatie van het bedrijf. Ondanks de tegenslag heeft PTC een sterke marktprestatie laten zien met een totaal rendement van 80,54% over het afgelopen jaar en een aanzienlijke stijging van 49,9% in de laatste zes maanden. Dit suggereert dat beleggers optimistisch zijn geweest over de vooruitzichten van het bedrijf, mogelijk gedreven door de focus op behandelingen voor zeldzame ziekten.
De financiële gezondheid van het bedrijf laat echter een gemengd beeld zien. Hoewel de omzet van PTC over de laatste twaalf maanden tot Q2 2023 €834,76 miljoen bedroeg, met een groei van 9,98%, is het belangrijk op te merken dat het bedrijf momenteel niet winstgevend is. Dit sluit aan bij een InvestingPro Tip die aangeeft dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn.
Een andere InvestingPro Tip benadrukt dat de liquide activa van PTC de kortlopende verplichtingen overtreffen, wat enige financiële flexibiliteit zou kunnen bieden terwijl het bedrijf navigeert door het regelgevingslandschap voor Translarna. Dit kan cruciaal zijn terwijl PTC wacht op de definitieve beslissing van de Europese Commissie en mogelijk alternatieve strategieën onderzoekt voor de goedkeuring en commercialisering van het geneesmiddel.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 8 aanvullende tips voor PTC Therapeutics, die diepere inzichten verschaffen in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.