LEIDEN, Nederland & CAMBRIDGE, Massachusetts - ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR), een biofarmaceutisch bedrijf gericht op RNA-therapieën, heeft een uitbreiding van de samenwerking met de Rett Syndrome Research Trust (RSRT) aangekondigd om een potentiële behandeling voor het Rett-syndroom naar klinische studies te brengen. De samenwerking, die in januari 2024 aanvankelijk werd ondersteund met een subsidie van €1 miljoen, is nu versterkt met een extra €8,1 miljoen van RSRT, waardoor de totale financiering op €9,1 miljoen komt. Dit financieringsnieuws komt terwijl het aandeel van ProQR een opmerkelijke stijging laat zien, waarbij InvestingPro een indrukwekkend rendement van 80,87% over de afgelopen zes maanden rapporteert. Krijg toegang tot 10+ aanvullende ProTips en uitgebreide financiële analyse met InvestingPro.
Het Rett-syndroom is een ernstige neurologische ontwikkelingsstoornis die voornamelijk meisjes treft, met naar schatting 350.000 gevallen wereldwijd. Momenteel zijn er geen genezingen en beperkte behandelingsmogelijkheden voor deze aandoening, die wordt veroorzaakt door mutaties in het MECP2-gen. De therapie van ProQR, AX-2402, richt zich op de R270X-mutatie in het MECP2-gen met behulp van het eigen Axiomer RNA-bewerkingsplatform van het bedrijf.
Het Axiomer-platform maakt het mogelijk om RNA-moleculen op een zeer specifieke manier te bewerken, waardoor ziekteveroorzakende mutaties mogelijk kunnen worden gecorrigeerd of de eiwitexpressie kan worden gemoduleerd. De technologie maakt gebruik van het eigen bewerkingsmechanisme van de cel, ADAR, om precieze nucleotideveranderingen in RNA aan te brengen.
Gerard Platenburg, Chief Scientific Officer van ProQR, uitte zijn dankbaarheid voor het partnerschap met RSRT en benadrukte het potentieel van de Axiomer-technologie om complexe genetische aandoeningen van het centrale zenuwstelsel aan te pakken. Monica Coenraads, oprichter en CEO van RSRT, benadrukte ook de ambitie van het partnerschap en de vooruitgang die is geboekt in de richting van het uitroeien van het Rett-syndroom.
De aanvullende financiering van RSRT zal ProQR in staat stellen de ontwikkeling van RNA-bewerkingstherapieën voor genetische mutaties geassocieerd met het Rett-syndroom te versnellen. De focus van de samenwerking zal liggen op het optimaliseren van therapeutische kandidaten gericht op de MECP2-transcriptiefactor en deze naar klinische ontwikkeling te brengen.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van ProQR Therapeutics. Vooruitkijkend verwachten InvestingPro analisten een aanzienlijke omzetgroei voor het huidige jaar, hoewel niet wordt verwacht dat het bedrijf winstgevend zal zijn. Ontdek de volledige analyse van de financiële gezondheid en krijg toegang tot het gedetailleerde Pro Research Report, beschikbaar voor ProQR en meer dan 1.400 andere Amerikaanse aandelen op InvestingPro.
In ander recent nieuws heeft ProQR Therapeutics N.V. een openbare aanbieding van zijn gewone aandelen aangekondigd. Deze stap is gericht op het financieren van de onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen van het bedrijf, specifiek om productkandiaten te bevorderen en R&D-programma's uit te breiden. De resterende fondsen zullen worden toegewezen om het werkkapitaal en andere bedrijfskosten te ondersteunen. Evercore ISI, Cantor, Raymond James en Oppenheimer & Co. treden op als gezamenlijke lead bookrunning managers voor de aanbieding. Het Axiomer® RNA-bewerkingsplatform van het bedrijf, dat centraal staat in zijn inspanningen om nieuwe behandelingen te ontwikkelen voor ziekten met onvervulde behoeften, zou potentieel een nieuwe klasse van geneesmiddelen kunnen bieden voor zowel zeldzame als veelvoorkomende ziekten. Hoewel het bedrijf toekomstgerichte projecties heeft gegeven over de aanbieding en het beoogde gebruik van de opbrengsten, heeft het opgemerkt dat deze onderhevig zijn aan marktomstandigheden, gebruikelijke sluitingsvoorwaarden en andere risico's. Deze recente ontwikkelingen benadrukken ProQR's voortdurende toewijding aan het bevorderen van zijn RNA-therapie onderzoek.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.