DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) heeft op donderdag preklinische gegevens gepresenteerd op het European Society of Gene & Cell Therapy Congress in Rome, die de hoge efficiëntie van gen-editing met hun ARCUS-platform aantonen. De gegevens laten zien dat ARCUS geavanceerde gen-edits, zoals inserties en vervangingen, met opmerkelijke efficiëntie kan uitvoeren.
Het potentieel van het ARCUS-platform reikt verder dan huidige gen-editingmethoden, vooral voor ziekten die functioneel herstel vereisen. Jeff Smith, PhD, medeoprichter en Chief Research Officer, benadrukte dat ARCUS diverse gen-editingresultaten bereikt via homologie-gerichte reparatie (HDR), wat minder gebruikelijk is bij gen-editingenzymen. De preklinische studie toonde een efficiëntie van meer dan 85% in T-cellen en 39% in primaire menselijke hepatocyten.
In tegenstelling tot andere gen-editingtools die beperkt zijn tot specifieke baseveranderingen of genwijzigingen, kan ARCUS alle twaalf mogelijke baseveranderingen produceren en hele geninserties of -vervangingen mogelijk maken. De unieke enzymologie van ARCUS-nucleasen, waaronder een kenmerkende 4-basenpaar overhang knip, stimuleert de hoge HDR-percentages, wat benut zou kunnen worden voor precieze therapeutische gen-editing.
Precision BioSciences streeft ernaar ARCUS te gebruiken voor in vivo gen-editingtherapieën, gericht op een breed scala aan genetische en infectieziekten waar huidige behandelingen tekortschieten. De aanpak van het bedrijf verschilt in de manier waarop ARCUS-nucleasen DNA knippen, hun grootte en eenvoud, wat kan leiden tot meer gedefinieerde therapeutische resultaten.
Het persbericht bevat ook toekomstgerichte verklaringen over de verwachte veiligheid, werkzaamheid en klinische ontwikkeling van de productkandiaten van Precision BioSciences, waarbij de toewijding van het bedrijf aan het bevorderen van zijn ARCUS-technologie in het gen-editingveld wordt benadrukt. Zoals bij alle toekomstgerichte verklaringen zijn deze onderhevig aan risico's, onzekerheden en aannames die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de geprojecteerde resultaten.
Deze informatie is gebaseerd op een persbericht van Precision BioSciences, Inc.
In ander recent nieuws is Precision BioSciences begonnen met een fase 1 klinische studie voor PBGENE-HBV, een potentiële genezing voor chronische hepatitis B, waarbij de studie goedkeuring heeft gekregen in Moldavië en aanvragen in andere regio's in behandeling zijn. Het bedrijf heeft ook zijn klinische leiderschapsteam geherstructureerd met de benoeming van Dr. Murray Abramson als Senior Vice President, Head of Clinical Development, en John Fry als Strategic Clinical Advisor. Deze veranderingen zijn gericht op het bevorderen van de gen-editingtherapieën van het bedrijf. Daarnaast heeft Precision BioSciences een converteerbare obligatiebetaling van €11,92 miljoen ontvangen van Imugene Limited, wat de financiële middelen versterkt.
Op het gebied van partnerschappen heeft de samenwerkingspartner van het bedrijf, iECURE, FDA Fast Track-aanwijzing ontvangen voor zijn gentherapiekandidaat ECUR-506. Precision BioSciences heeft ook aanvullende Clinical Trial Applications ingediend als onderdeel van zijn wereldwijde strategie voor PBGENE-HBV en is van plan in november veiligheidsgegevens en details over de fase 1-studie te delen. Het is belangrijk op te merken dat deze recente ontwikkelingen deel uitmaken van de voortdurende inspanningen van het bedrijf om gen-editingtherapieën te bevorderen.
InvestingPro Inzichten
Het innovatieve ARCUS-platform van Precision BioSciences en het potentieel ervan in gen-editing worden weerspiegeld in enkele financiële metrieken van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Precision BioSciences een indrukwekkende omzetgroei laten zien, met een stijging van 152,15% in kwartaalomzet vanaf Q2 2024. Deze substantiële groei sluit aan bij de vooruitgang van het bedrijf in gen-editingtechnologie en de potentiële toepassingen in verschillende therapeutische gebieden.
Ondanks de veelbelovende technologie moeten beleggers opmerken dat het bedrijf momenteel met verlies draait, met een aangepast bedrijfsresultaat van -€6,68 miljoen in de laatste twaalf maanden. Dit is niet ongebruikelijk voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase, aangezien zij vaak prioriteit geven aan onderzoek en ontwikkeling boven onmiddellijke winstgevendheid.
InvestingPro Tips benadrukken dat Precision BioSciences meer contanten dan schulden op de balans heeft, wat cruciaal is voor een bedrijf dat zwaar investeert in geavanceerde technologie. Deze financiële buffer kan het bedrijf de nodige middelen bieden om zijn onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen voort te zetten.
Een andere relevante InvestingPro Tip geeft aan dat het aandeel dicht bij het 52-weken dieptepunt handelt. Dit kan een kans bieden voor beleggers die geloven in het langetermijnpotentieel van het ARCUS-platform van Precision BioSciences en de toepassingen ervan in gen-editingtherapieën.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 8 aanvullende tips voor Precision BioSciences, die een uitgebreider beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.