H.C. Wainwright handhaafde vrijdag het koopadvies en het koersdoel van $37,00 voor Pharming Group (NASDAQ:PHAR), na de aankondiging van het bedrijf over een nieuwe klinische studie. Pharming Group is gestart met een fase 2 proof-of-concept studie om leniolisib (Joenja) te beoordelen bij patiënten met primaire immuundeficiënties (PID's) gerelateerd aan immuundysregulatie door veranderde PI3Kδ-signalering.
De studie is een eenarmige, open-label, dosisbepalende studie die naar verwachting ongeveer 12 patiënten zal omvatten. Het zal zich richten op het evalueren van veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en klinische werkzaamheid. De resultaten van deze fase 2-studie zullen naar verwachting de opzet van een mogelijke fase 3-studie bepalen.
Volgens het bedrijf zou de pivotale studie een placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde studie kunnen zijn met een grotere patiëntenpopulatie dan het vorige APDS-programma, dat ongeveer 30 patiënten omvatte. Bovendien verwacht het bedrijf dat ten minste één jaar aan blootstellingsgegevens waarschijnlijk nodig zal zijn om de aanvullende nieuwe geneesmiddelenaanvraag (sNDA) te ondersteunen.
De aandoeningen die in de studie worden onderzocht, zijn onder andere ALPS-FAS, CTLA4-haploinsufficiëntie, NFKB1-haploinsufficiëntie en PTEN-deficiëntie. Deze PID's zijn vaak ernstig en levensbedreigend, en momenteel zijn er geen goedgekeurde therapieën die de onderliggende immuundisfunctie aanpakken.
Pharmings stap om leniolisib naar fase 2-studies te brengen en klinische werkzaamheid bij PID's aan te tonen, zou een belangrijke vooruitgang voor het bedrijf kunnen betekenen. Het zou niet alleen de klinische portfolio uitbreiden, maar ook extra waarde creëren. De analist van het bedrijf heeft het koopadvies en koersdoel herhaald op basis van deze ontwikkelingen.
In ander recent nieuws heeft Pharming Group een sterke groei laten zien in zijn financiële resultaten en patiëntenwerving voor zijn belangrijkste producten, RUCONEST en Joenja. Het bedrijf rapporteerde een stijging van 23% in de Q2-verkoop voor RUCONEST en een aanzienlijke verkoopstijging voor Joenja.
Daarnaast heeft Pharming Group de werving voltooid voor de eerste leniolisib-studie en start het een fase 2-studie. De omzetprognose voor het hele jaar blijft tussen de $280 miljoen en $295 miljoen, met een omzetgroei van 35% in Q2 en een stabiele brutowinst van 89%.
Bovendien heeft het geneesmiddel Joenja van Pharming Group goedkeuring gekregen van de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in het Verenigd Koninkrijk voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS), wat de eerste specifieke goedkeuring voor APDS-behandeling in het land markeert. Deze ontwikkeling volgt op de succesvolle goedkeuring van het geneesmiddel in de Verenigde Staten en Israël, waardoor de wereldwijde aanwezigheid wordt uitgebreid.
H.C. Wainwright handhaafde zijn koopadvies voor Pharming Group, wat vertrouwen in de vooruitzichten van het bedrijf aangeeft. Het bedrijf benadrukte het potentieel voor verdere uitbreiding van Joenja's marktbereik, gezien de lopende regelgevende beoordelingen in andere landen. Dit zijn recente ontwikkelingen in de reis van het bedrijf, die zijn vooruitgang in de biofarmaceutische industrie laten zien.
InvestingPro Inzichten
De recente start van een fase 2 proof-of-concept studie voor leniolisib door Pharming Group sluit aan bij zijn sterke financiële prestaties en marktpositie. Volgens InvestingPro-gegevens heeft het bedrijf een indrukwekkende omzetgroei van 34,54% laten zien over de laatste twaalf maanden tot Q2 2023, waarbij een omzet van €277,56 miljoen werd bereikt. Deze groeitrend ondersteunt Pharmings vermogen om te investeren in nieuwe klinische studies en zijn productpijplijn uit te breiden.
InvestingPro Tips benadrukken Pharmings indrukwekkende brutowinst marges, die 88,55% bedragen voor dezelfde periode. Deze financiële kracht biedt het bedrijf middelen om onderzoeks- en ontwikkelingsinitiatieven te financieren, zoals de nieuw aangekondigde klinische studie.
Hoewel het bedrijf momenteel niet winstgevend is, met een K/W-verhouding van -42,82, zou de start van nieuwe klinische studies zoals de leniolisib-studie voor PID's mogelijk kunnen leiden tot toekomstige inkomstenstromen en winstgevendheid. Beleggers moeten opmerken dat Pharming opereert met een gematigd schuldniveau, wat flexibiliteit kan bieden voor zijn onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen.
Voor lezers die geïnteresseerd zijn in een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 8 aanvullende tips voor Pharming Group, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.