LONDEN en NEW YORK - MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), een klinisch-fase genetisch geneesmiddelenbedrijf, heeft bemoedigende resultaten aangekondigd van zijn meest recente klinische studie, MGT-GAD-025, gericht op de behandeling van de ziekte van Parkinson. De studie heeft zijn primaire doel van veiligheid en verdraagbaarheid bereikt, terwijl ook significante verbeteringen werden aangetoond in belangrijke werkzaamheidseindpunten voor patiënten met idiopathische ziekte van Parkinson.
Het onderzoek, dat 26 weken duurde, was een gerandomiseerde, dubbelblinde, sham-gecontroleerde studie die de effecten van twee doseringsniveaus van AAV-GAD, een gentherapieproduct, vergeleek met een schijnprocedure. De deelnemers, die allen een geschiedenis van respons op levodopa-behandeling hadden, ontvingen de therapie via bilaterale infusie in de nucleus subthalamicus.
De groep met hoge dosis, bestaande uit vijf proefpersonen, toonde een gemiddelde verbetering van 18 punten in de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Deel 3 off-medicatie score, wat als een klinisch betekenisvolle verandering wordt beschouwd. Zowel de hoge als lage dosisgroepen vertoonden significante verbeteringen in de Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39) scores, een maat voor levenskwaliteit, met verbeteringen van respectievelijk 8 en 6 punten ten opzichte van de baseline.
Dr. Ali Rezai, de hoofdonderzoeker van de AAV-GAD-studie, uitte optimisme over de resultaten, waarbij hij de substantiële verbeteringen in motorische scores en levenskwaliteit bij patiënten die de hoge dosis behandeling ontvingen, benadrukte. Alexandria Forbes, Ph.D., president en CEO van MeiraGTx, beaamde dit sentiment en merkte op dat AAV-GAD veilig was bij alle doses en dat de therapie potentieel heeft om de circuitfunctie bij de ziekte van Parkinson te normaliseren.
De veelbelovende resultaten van deze kleine, sham-gecontroleerde studie hebben de weg vrijgemaakt voor verdere klinische ontwikkeling. Het bedrijf is van plan om in gesprek te gaan met regelgevende instanties in de VS, Europa en Japan met als doel een fase 3-studie te starten.
De ziekte van Parkinson treft bijna een miljoen mensen in de VS en meer dan 10 miljoen wereldwijd. Hoewel de meeste patiënten aanvankelijk reageren op dopamine-vervangingstherapie, kan de effectiviteit hiervan na verloop van tijd afnemen, waardoor alternatieve behandelingen zoals AAV-GAD een belangrijk aandachtspunt voor onderzoekers zijn.
MeiraGTx is gespecialiseerd in genetische geneesmiddelen en heeft een eigen productieplatform ontwikkeld voor zijn producten. De pijplijn van het bedrijf omvat klinische programma's in een laat stadium en end-to-end productiecapaciteiten.
Dit nieuwsartikel is gebaseerd op een persbericht van MeiraGTx Holdings plc.
In ander recent nieuws is MeiraGTx Holdings het onderwerp geweest van verschillende financiële analyses en ontwikkelingen. Piper Sandler handhaafde zijn Overweight-rating voor MeiraGTx-aandelen, waarbij potentiële katalysatoren op korte termijn en een verwachte mijlpaalbetaling van €261,39 miljoen uit een partnerschap met Johnson & Johnson werden benadrukt. Deze betaling is gekoppeld aan de eerste commerciële verkoop van AAV-RPGR, een gentherapieproduct, volgend jaar.
RBC Capital paste zijn koersdoel voor MeiraGTx aan naar €8,26, terwijl het een Outperform-rating handhaafde. Dit volgde op de tweedekwartaalresultaten van het bedrijf en een aandelenfinancieringsovereenkomst van €45,93 miljoen, geleid door een investering van €27,56 miljoen van Sanofi. Het bedrijf is ook in gesprek met de FDA over zijn behandeling voor xerostomie en verwacht later dit jaar cruciale onderzoeksresultaten voor zijn behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa.
MeiraGTx heeft ook een openbare aanbieding van 12,5 miljoen gewone aandelen aangekondigd tegen €3,67 per stuk, waarmee naar verwachting €45,93 miljoen aan bruto-opbrengsten zal worden gegenereerd. De opbrengsten zijn bedoeld voor algemene bedrijfsdoeleinden, waaronder onderzoeks- en ontwikkelingskosten en klinische onderzoekskosten.
Tegelijkertijd is Chardan Capital Markets begonnen met de dekking van MeiraGTx met een Koop-rating, waarbij vertrouwen werd uitgesproken in de gentherapie-pijplijn van het bedrijf. Het bedrijf benadrukte de veelbelovende fase 1-gegevens van de AQUAx-studie, recente overeenkomsten met Janssen Pharmaceuticals en de kracht van MeiraGTx's preklinische pijplijn.
Dit zijn recente ontwikkelingen die wijzen op de lopende financiële en onderzoeksactiviteiten van MeiraGTx.
InvestingPro Inzichten
Terwijl MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX) vorderingen maakt met zijn veelbelovende behandeling voor de ziekte van Parkinson, zouden beleggers enkele belangrijke financiële cijfers en expertinzichten moeten overwegen. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van het bedrijf €329,91 miljoen, wat zijn positie als een biotechbedrijf in de klinische fase met aanzienlijk potentieel weerspiegelt.
InvestingPro Tips benadrukken dat MGTX een significant rendement heeft gezien over de afgelopen week, met een 1-week prijstotaalrendement van 11,81%. Deze recente stijging zou kunnen worden toegeschreven aan de positieve klinische onderzoeksresultaten die zijn aangekondigd voor de Parkinson-therapie. Het is echter belangrijk op te merken dat het bedrijf momenteel niet winstgevend is over de laatste twaalf maanden, wat niet ongebruikelijk is voor biotechbedrijven in de klinische fase die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling.
Een andere InvestingPro Tip geeft aan dat MGTX snel door zijn contanten heen brandt, een factor die beleggers nauwlettend in de gaten moeten houden gezien het kapitaalintensieve karakter van klinische onderzoeken en geneesmiddelenontwikkeling. Positief is dat het bedrijf opereert met een gematigd schuldniveau en dat zijn liquide activa de kortetermijnverplichtingen overtreffen, wat enige financiële flexibiliteit biedt terwijl het vordert richting potentiële commercialisering van zijn therapieën.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro aanvullende tips en inzichten die waardevol kunnen zijn bij het beoordelen van het investeringspotentieel van MGTX. Er zijn 5 extra InvestingPro Tips beschikbaar voor MGTX, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.