BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), een biotechnologiebedrijf in de klinische fase met een waardering van $393,69 miljoen, heeft vandaag eerste positieve gegevens bekendgemaakt uit een studie naar nomlabofusp, een potentiële behandeling voor de ziekte van Friedreich (FA). De lopende open-label extensie (OLE) studie toonde aan dat dagelijkse subcutane injecties van 25 mg nomlabofusp over het algemeen goed werden verdragen tot 260 dagen.
Deelnemers aan de studie vertoonden een gemiddelde verandering ten opzichte van de baseline in weefsel frataxine (FXN) niveaus, met waargenomen stijgingen in zowel wang- als huidcellen op Dag 90. FXN-niveaus zijn cruciaal, aangezien FA wordt gekenmerkt door frataxine-deficiëntie. De studie noteerde vroege trends richting verbetering in klinische uitkomsten, wat wijst op een breed potentieel voordeel voor patiënten met FA.
De farmacokinetische gegevens suggereren dat de plasmaspiegels van nomlabofusp een steady state bereikten op Dag 30, zonder verdere accumulatie na langdurige dagelijkse toediening. Het bedrijf is begonnen met dosisverhoging naar 50 mg dagelijks bij zes deelnemers en is van plan adolescenten uit een pediatrische farmacokinetische studie over te zetten naar de OLE-studie na beoordeling van de veiligheids- en farmacokinetische gegevens.
Larimar meldde ook een sterke financiële positie met $203,7 miljoen in contanten en investeringen per 30 september 2024, waardoor de verwachte financiële ruimte wordt verlengd tot het tweede kwartaal van 2026. Volgens InvestingPro gegevens handhaaft het bedrijf een robuuste current ratio van 13,1, met meer contanten dan schulden op de balans. Op basis van de Fair Value analyse van InvestingPro lijkt het LRMR-aandeel momenteel eerlijk gewaardeerd. Beleggers die diepere inzichten zoeken, kunnen toegang krijgen tot uitgebreide financiële analyses en 8 aanvullende ProTips via de gedetailleerde onderzoeksrapporten van InvestingPro.
De wereldwijde bevestigende/registratiestudie voor nomlabofusp staat gepland om medio 2025 te beginnen, met een indiening van een Biologics License Application (BLA) gepland voor de tweede helft van 2025 ter ondersteuning van potentiële versnelde goedkeuring.
Dr. Carole Ben-Maimon, President en CEO van Larimar, uitte optimisme over het therapeutische potentieel van nomlabofusp op basis van de totaliteit van de verzamelde gegevens. Dr. Rusty Clayton, Chief Medical Officer, benadrukte de algemene verdraagbaarheid van de behandeling en het plan om de dosis te verhogen naar 50 mg voor alle huidige en nieuw ingeschreven deelnemers.
Ondanks twee ernstige bijwerkingen die werden gemeld tijdens de OLE-studie, die binnen 24 uur waren opgelost, verloopt de studie volgens plan. Het bedrijf benadrukte ook zijn voortdurende voorbereiding op een wereldwijde bevestigende studie en de voortgaande productieve gesprekken met de FDA. Met het aandeel dat handelt op $6,17 en analistendoelen variërend van $12,36 tot $36, kunnen InvestingPro abonnees toegang krijgen tot gedetailleerde waarderingsmetrieken en expertanalyses om het potentieel van het bedrijf beter te evalueren. De volgende winstbekendmaking staat gepland voor 12 maart 2025.
Dit rapport is gebaseerd op een persbericht van Larimar Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft Larimar Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt met zijn belangrijkste productkandiaat, nomlabofusp, gericht op de behandeling van de ziekte van Friedreich (FA). De therapie, die zich richt op frataxine-deficiëntie, de hoofdoorzaak van FA, heeft positieve resultaten laten zien in fase 1- en fase 2-studies. H.C. Wainwright bevestigde zijn koopadvies voor Larimar, met een voorspelling van $356 miljoen aan verkopen tegen 2030. Citi en Leerink Partners handhaafden ook hun respectievelijke koop- en outperform-ratings, terwijl Wedbush een outperform-rating toekende en voorspelde dat nomlabofusp $1,5 miljard aan inkomsten zou kunnen genereren tegen 2031. Jones Trading en Baird begonnen hun dekking van Larimar met koop- en outperform-ratings, waarbij ze respectievelijk een piek in niet-aangepaste verkopen van $1,3 miljard tegen 2031 en een kans van 60% op goedkeuring van nomlabofusp tegen 2026 voorspelden. Deze ontwikkelingen hebben Larimar in een positief daglicht geplaatst bij zowel investeerders als analisten.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.