PITTSBURGH - Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS), een biotechnologiebedrijf in de commerciële fase met een marktkapitalisatie van $5,3 miljard en indrukwekkende bruto winstmarges van 92,5%, heeft vandaag een update gegeven over het regelgevingsproces voor zijn gentherapieproduct, beremagene geperpavec-svdt (B-VEC), bedoeld voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa (DEB). Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft de mondelinge toelichting die voor afgelopen donderdag gepland stond geannuleerd en in plaats daarvan het bedrijf gevraagd schriftelijk te reageren op openstaande kwesties.
Volgens Krystal Biotech zijn er geen grote bezwaren van de EMA tegen de volledige goedkeuring van B-VEC. Het bedrijf blijft vertrouwen hebben in zijn vermogen om de resterende post-marketing kwesties aan te pakken en gelooft dat deze aanvullende uitwisseling met de EMA ten goede zal komen aan patiënten die lijden aan DEB. Het CHMP-oordeel wordt nu verwacht in het eerste kwartaal van 2025, waarbij de lanceringsplanning van het bedrijf voor Duitsland nog steeds op schema ligt voor het tweede kwartaal van 2025.
DEB is een zeldzame en ernstige genetische aandoening die leidt tot extreem kwetsbare huid die kan blaren en scheuren door minimale wrijving of trauma. B-VEC is een niet-invasieve, herdoseerbare gentherapie ontworpen om kopieën van het COL7A1-gen af te leveren om DEB op moleculair niveau te behandelen. De therapie werd in mei 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en wordt in de Verenigde Staten verkocht onder de naam VYJUVEK®.
Krystal Biotech richt zich op de ontwikkeling en commercialisering van genetische geneesmiddelen voor ziekten met grote onvervulde medische behoeften. Het eerste commerciële product van het bedrijf, VYJUVEK®, is de eerste herdoseerbare gentherapie en de eerste door de FDA goedgekeurde behandeling voor DEB. Volgens gegevens van InvestingPro handhaaft het bedrijf een sterke financiële gezondheid met een current ratio van 7,97 en heeft het een opmerkelijke omzetgroei van meer dan 2.700% gerealiseerd in de afgelopen twaalf maanden.
Deze update is gebaseerd op een persbericht van Krystal Biotech, Inc. De toekomstgerichte verklaringen van het bedrijf over de beoordelingstijdlijn van de EMA en de commerciële lancering in de Europese Unie zijn onderhevig aan verschillende factoren, waaronder regelgevende beoordeling en marketinggoedkeuringen. InvestingPro analyse toont aan dat het aandeel een sterk jaar-tot-datum rendement van 49,3% heeft opgeleverd, met aanvullende inzichten beschikbaar in het uitgebreide Pro Research Report, dat een diepgaande analyse biedt van dit en 1.400+ andere Amerikaanse aandelen.
In ander recent nieuws rapporteerde Krystal Biotech, een gentherapiebedrijf, robuuste resultaten voor Q3 2024. Het bedrijf zag een significante stijging in de winst per aandeel, van $0,54 in Q2 naar $0,95, en een aanzienlijke omzetgroei van zijn belangrijkste product, VYJUVEK, dat netto-inkomsten van $83,8 miljoen genereerde in Q3. Deze recente ontwikkelingen zijn te danken aan succesvolle commerciële strategieën, waaronder een sterke focus op de ervaring van patiënten en artsen.
Krystal Biotech gaf ook updates over zijn uitbreidingsplannen in Europa en Japan, en vooruitgang in zijn klinische pijplijn. Het bedrijf bereidt zich voor op een CHMP-oordeel in Europa en een lancering in Japan in 2025, met plannen om B-VEC in beide regio's commercieel te lanceren in 2025. Bovendien verwacht het bedrijf tegen eind 2024 tussentijdse data-uitlezingen van meerdere producten in zijn klinische pijplijn.
Wat betreft financiën rapporteerde het bedrijf een sterke positie, met $374 miljoen aan contanten en investeringen aan het einde van Q3 2024. Het is echter belangrijk op te merken dat de onderzoeks- en ontwikkelingskosten zijn gestegen tot $13,5 miljoen vanwege verhoogde klinische en productiekosten. Ondanks dit verwacht het bedrijf begin 2025 een mijlpaalbetaling van $300 miljoen te bereiken gerelateerd aan de PeriphaGen-schikking.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.