ENCINITAS, Californië - Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX), een biotechbedrijf in een klinische fase, heeft van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de status van weesgeneesmiddel gekregen voor zijn onderzoeksbehandeling KIO-301, gericht op een subset van erfelijke netvliesaandoeningen (IRD's), waaronder retinitis pigmentosa (RP). Deze aanwijzing, die vandaag werd aangekondigd, positioneert Kiora voor aanzienlijke regelgevende en marktvoordelen in de Europese Unie.
De aanwijzing als weesgeneesmiddel wordt toegekend om de ontwikkeling te stimuleren van behandelingen voor zeldzame, levensbedreigende ziekten waaraan minder dan 5 op de 10.000 mensen in de EU lijden. KIO-301 is een kleine moleculaire fotoswitch die ontworpen is om het gezichtsvermogen te herstellen door lichtsensorcapaciteiten toe te kennen aan retinale ganglioncellen na fotoreceptordegeneratie bij IRD.
Chief Development Officer van Kiora Pharmaceuticals, Eric Daniels, M.D., verklaarde dat de benoeming ten minste tien jaar marktexclusiviteit in Europa verzekert, bovenop de Orphan Drug Designation die al verzekerd is in de VS. Deze voordelen, samen met een gecentraliseerd EU-marktgoedkeuringsproces, mogelijke kortingen op vergoedingen voor regelgevende activiteiten en EMA-protocolassistentie, verbeteren de vooruitzichten voor KIO-301.
De komende Fase 2 studie, ABACUS-2 genaamd, zal een dubbel gemaskeerde, gerandomiseerde, gecontroleerde studie zijn. Het vertegenwoordigt een nieuwe benadering voor de behandeling van gezichtsverlies bij IRD die onafhankelijk is van genmutatie, en verschilt van gen- of celtherapieën.
In januari 2024 sloot Kiora een exclusieve overeenkomst voor gezamenlijke ontwikkeling en commercialisering met Théa Open Innovation, exclusief Azië, voor KIO-301 voor de behandeling van netvliesaandoeningen. Kiora ontwikkelt ook KIO-104 voor niet-infectieuze uveïtis posterior.
Het bedrijf waarschuwt dat bepaalde verklaringen in deze aankondiging toekomstgericht zijn en onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat werkelijke resultaten afwijken. Deze omvatten het vermogen om de ontwikkelings- en commercialiseringsinspanningen uit te voeren en om op tijd reglementaire goedkeuringen te verkrijgen, als ze al worden verkregen.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht en de voortgang van Kiora kan gevolgd worden via hun website en social media accounts. Investeerders en geïnteresseerden worden aangemoedigd om de website van Kiora te bezoeken of zich te abonneren op e-mailalerts voor meer informatie.
In ander recent nieuws kondigde Kiora Pharmaceuticals belangrijke bevindingen aan van de ABACUS-1 klinische studie met betrekking tot hun onderzoeksgeneesmiddel KIO-301. Dit geneesmiddel heeft aangetoond de hersenactiviteit te verhogen bij patiënten met retinitis pigmentosa, een erfelijke aandoening die wereldwijd ongeveer 1 op de 4.000 mensen treft. De resultaten, gepresenteerd door professor Robert James Casson, wijzen op een statistisch significante toename in activiteit binnen de visuele cortex zoals gemeten door functionele MRI.
Het onderzoek evalueerde de effecten van KIO-301 op patiënten met verschillende niveaus van gezichtsvermogen. Op alle tijdstippen was de toename in activiteit in de visuele cortex statistisch significant, wat correleert met eerder gerapporteerde verbeteringen in gezichtsscherpte en functioneel zicht. KIO-301 is een kleine moleculaire fotoswitch die ontworpen is om de lichtgevoeligheid van netvliescellen te herstellen, waardoor ze de hersenen kunnen waarschuwen en als een door licht getriggerde schakelaar kunnen werken.
Na deze veelbelovende resultaten is Kiora, in samenwerking met Théa Open Innovation, van plan om een Fase II klinische studie uit te voeren, ABACUS-2 genaamd. Deze studie heeft tot doel de doeltreffendheid van KIO-301 verder te onderzoeken en de potentiële goedkeuring ervan voor de behandeling van retinitis pigmentosa te ondersteunen. Deze ontwikkelingen betekenen een stap voorwaarts in de ontwikkeling van behandelingen voor netvliesaandoeningen waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapieën bestaan.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) zich een weg baant door het regelgevende landschap voor hun innovatieve behandeling KIO-301, zijn de financiële gezondheid van het bedrijf en de marktprestaties wellicht bijzonder interessant voor beleggers. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Kiora een marktkapitalisatie van 13,37 miljoen USD, wat de huidige waardering van het bedrijf in de markt weerspiegelt. De gegevens tonen ook een opvallend lage koers-winstverhouding van 2,41, wat suggereert dat de aandelen van KPRX ondergewaardeerd zouden kunnen zijn ten opzichte van de winst - een punt dat de aandacht van waardebeleggers zou kunnen trekken.
De financiële robuustheid van het bedrijf wordt verder benadrukt door een sterke brutowinstmarge van 68,23% voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, wat wijst op efficiënt management en een potentieel duurzaam concurrentievoordeel. Kiora's operationele winstmarge staat op 38,92%, wat aantoont dat het bedrijf in staat is om omzet effectief om te zetten in winst.
InvestingPro Tips onthullen ook dat Kiora niet alleen meer kasmiddelen dan schulden op de balans heeft staan, maar ook liquide middelen heeft die de kortetermijnverplichtingen overtreffen, wat een buffer vormt voor operationele behoeften of onvoorziene uitgaven. Bovendien voorspellen analisten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat in lijn is met de recente positieve ontwikkelingen van het bedrijf en vertrouwen zou kunnen wekken bij potentiële investeerders.
Voor degenen die dieper willen ingaan op de prestaties en toekomstverwachtingen van Kiora, biedt InvestingPro aanvullende inzichten. Er zijn nog 8 andere InvestingPro Tips beschikbaar die een uitgebreider inzicht kunnen geven in het beleggingspotentieel van KPRX. Geïnteresseerde lezers hebben toegang tot deze tips door InvestingPro te bezoeken en kunnen profiteren van een speciale aanbieding door de couponcode PRONEWS24 te gebruiken om tot 10% korting te krijgen op een jaarlijks Pro en een jaarlijks of tweejaarlijks Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.