CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Engeland - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) is gestart met de KONFIDENT-KID klinische studie voor zijn ontwikkelingsgeneesmiddel sebetralstat, ontworpen voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij pediatrische patiënten. Het doel van de studie is om ongeveer 24 kinderen in de leeftijd van 2 tot 11 jaar uit verschillende regio's, waaronder Noord-Amerika, Europa en Azië, in te schrijven.
Sebetralstat is een orale plasma kallikreinremmer en de KONFIDENT-KID studie zal gebruik maken van een orale desintegreertablet (ODT) voor kinderen. Gedurende maximaal een jaar zal de studie gegevens verzamelen over de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van het geneesmiddel.
Ben Palleiko, CEO van KalVista, verklaarde dat de eerder dan verwachte start van de studie het enthousiasme onderstreept van de medische gemeenschap en patiëntenvoorstanders voor een mogelijke nieuwe behandelingsoptie voor HAE bij kinderen. Momenteel wordt de enige door de FDA goedgekeurde behandeling op aanvraag voor pediatrische HAE intraveneus toegediend.
Als sebetralstat wordt goedgekeurd, zou het de eerste orale behandeling op aanvraag zijn voor HAE bij kinderen binnen de gespecificeerde leeftijdsgroep en pas de tweede behandeling op aanvraag voor deze groep die door de FDA wordt goedgekeurd.
KalVista, een wereldwijd farmaceutisch bedrijf, heeft onlangs positieve fase 3-gegevens gedeeld voor sebetralstat in februari 2024 en heeft een New Drug Application (NDA) ingediend bij de FDA in juni 2024. Plannen om goedkeuringen aan te vragen in het Verenigd Koninkrijk, Europa en Japan staan gepland voor later dit jaar.
Het bedrijf is gespecialiseerd in de ontwikkeling van orale behandelingen voor ziekten met aanzienlijke onbeantwoorde medische behoeften. Zoals bij alle farmaceutische onderzoeken zijn de resultaten echter onderhevig aan verschillende risico's en onzekerheden.
In ander recent nieuws heeft KalVista Pharmaceuticals, Inc. aanzienlijke vooruitgang geboekt met zijn orale behandeling op aanvraag, sebetralstat, voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE). Het geneesmiddel toonde veelbelovende resultaten in de fase 3 KONFIDENT studie, waarbij de tijd tot symptoomverlichting aanzienlijk werd verkort in vergelijking met placebo. KalVista is van plan om in juni 2024 een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel voor sebetralstat in te dienen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), met daaropvolgende plannen voor goedkeuring in het Verenigd Koninkrijk, Europa en Japan.
Daarnaast heeft KalVista William C. Fairey benoemd tot lid van de Raad van Bestuur. Fairey's uitgebreide ervaring in de farmaceutische en biotechnologische sector, met name in de commercialisering van behandelingen voor zeldzame ziekten, zal naar verwachting een belangrijke aanwinst zijn voor het bedrijf.
Het koersdoel van het bedrijf is onlangs door H.C. Wainwright echter naar beneden bijgesteld van $24,00 naar $20,00, ondanks het handhaven van een Buy-rating. Deze aanpassing komt doordat de analist de verwachtingen bijstelt na het verwijderen van Factor XIIa uit hun financiële model in afwachting van de aanstaande indiening van sebetralstat.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) verder gaat met de KONFIDENT-KID studie voor sebetralstat, is de financiële gezondheid van het bedrijf een belangrijke overweging voor beleggers die het potentieel van het bedrijf om deze pediatrische HAE-behandeling op de markt te brengen, in de gaten houden. Met een marktkapitalisatie van ongeveer $477,15 miljoen heeft KalVista een aangepaste koers/winstverhouding van -4,37, wat de verwachting van beleggers weerspiegelt voor toekomstige groei ondanks de huidige onrendabiliteit.
Een belangrijke InvestingPro Tip om in overweging te nemen is dat KalVista meer contanten dan schulden op de balans heeft staan, wat een buffer zou kunnen vormen tijdens het kostbare proces van medicijnontwikkeling en klinische tests. Hoewel analisten hun winstverwachtingen naar beneden hebben bijgesteld en dit jaar geen winst verwachten, overtreffen de liquide middelen van het bedrijf de kortetermijnverplichtingen, wat wijst op een niveau van financiële veerkracht.
Beleggers moeten er ook rekening mee houden dat de brutowinstmarges van KalVista zwak zijn geweest, met een gerapporteerde brutowinst van -84,87 miljoen dollar over de laatste twaalf maanden vanaf het derde kwartaal van 2024. Dit, in combinatie met het feit dat het bedrijf snel door zijn contanten heen brandt, kan zorgen oproepen over de duurzaamheid van zijn activiteiten zonder de succesvolle commercialisering van zijn kandidaat-geneesmiddelen.
Voor degenen die een diepere duik in de financiële gegevens en toekomstperspectieven van KalVista overwegen, zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar die meer inzicht kunnen geven in de prestaties en het potentieel van het bedrijf. Abonnees kunnen deze tips vrijspelen en profiteren van een exclusief aanbod: gebruik couponcode PRONEWS24 om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.