CARLSBAD, Californië - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) heeft bevestiging ontvangen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) dat haar New Drug Application (NDA) voor donidalorsen in behandeling is genomen. Donidalorsen is een experimenteel RNA-gericht geneesmiddel bedoeld voor de profylaxe van erfelijk angio-oedeem (HAE) aanvallen bij patiënten van 12 jaar en ouder.
De FDA heeft 21 augustus 2025 vastgesteld als actiedatum volgens de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Bij goedkeuring zou donidalorsen de tweede onafhankelijke commerciële lancering voor Ionis zijn, na positieve resultaten uit fase 3- en fase 2-studies. Het geneesmiddel is gericht op het verminderen van de productie van prekallikreïne (PKK), een belangrijke factor in het proces dat leidt tot HAE-aanvallen, die worden gekenmerkt door ernstige zwellingen in verschillende lichaamsdelen en levensbedreigend kunnen zijn.
De NDA voor donidalorsen bevat gegevens uit de cruciale fase 3 OASIS-HAE en OASISplus studies, evenals lopende fase 2 open-label extensie (OLE) studies. Deze onderzoeken hebben naar verluidt aanzienlijke en aanhoudende verminderingen in HAE-aanvalsfrequenties aangetoond, met een gemiddelde reductie van 96% die tot drie jaar werd gehandhaafd in de fase 2 OLE-studie.
Donidalorsen werd over het algemeen goed verdragen in de studies, zonder ernstige behandelingsgerelateerde bijwerkingen die verband hielden met het geneesmiddel. De meest voorkomende bijwerking was reacties op de injectieplaats, die meestal mild of matig waren.
HAE treft meer dan 20.000 patiënten in de VS en Europa, en huidige behandelingen omvatten vaak profylactische benaderingen om aanvallen te voorkomen of de ernst ervan te verminderen. Ionis CEO Brett Monia uitte vertrouwen in het potentieel van donidalorsen om het profylactische behandelingslandschap voor HAE-patiënten te verbeteren.
De FDA heeft eerder in 2023 de Orphan Drug Designation toegekend aan donidalorsen. Daarnaast heeft Otsuka exclusieve rechten om het geneesmiddel in Europa en de regio Azië-Pacific te commercialiseren en bereidt zich voor om dit jaar een Marketing Authorization Application in te dienen bij het European Medicines Agency (EMA).
Dit rapport is gebaseerd op een persbericht van Ionis Pharmaceuticals, Inc. en bevat geen speculatieve of promotionele inhoud. De verstrekte informatie is feitelijk en wordt gepresenteerd om lezers te informeren over de huidige status van het regelgevende beoordelingsproces van donidalorsen.
In ander recent nieuws heeft Ionis Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in haar productontwikkeling en positieve analistenbeoordelingen ontvangen. Het bedrijf heeft positieve resultaten gezien van een studie met een hogere dosis nusinersen, een behandeling voor spinale musculaire atrofie (SMA), die door Laidlaw is onderschreven met een Koop-advies en een koersdoel van $68,00. TD Cowen bevestigde ook een Koop-advies en een koersdoel van $59,00 voor Ionis, gebaseerd op recente gegevens over Spinraza, een andere SMA-behandeling van het bedrijf.
Ionis heeft ook vooruitgang gemeld in de ontwikkeling van haar experimentele geneesmiddel, donidalorsen, voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem. Daarnaast heeft de FDA Fast Track-status verleend aan zilganersen, een potentiële behandeling voor de ultrazeldzame neurologische aandoening, Alexander-ziekte.
Het bedrijf heeft een voorgestelde openbare aanbieding van haar gewone aandelen aangekondigd, naar verwachting ter waarde van $500 miljoen, om commerciële lanceringen, klinische programma's, onderzoek en ontwikkeling te ondersteunen. Financieel heeft Ionis stabiele resultaten gerapporteerd in lijn met de jaarlijkse richtlijnen en twee nieuwe behandelingen gelanceerd, WAINUA voor erfelijke ATTR-polyneuropathie en QALSODY voor ALS.
RBC Capital handhaafde zijn Outperform-rating en koersdoel van $70,00 voor Ionis Pharmaceuticals, waarbij de nadruk werd gelegd op het potentieel van het bedrijf in verschillende therapeutische gebieden. Dit zijn allemaal recente ontwikkelingen in de activiteiten van Ionis Pharmaceuticals.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) wacht op de FDA-beslissing over donidalorsen, moeten beleggers enkele belangrijke financiële cijfers en expertinzichten van InvestingPro overwegen. De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt $6,03 miljard, wat de verwachtingen van beleggers voor de pijplijn, inclusief donidalorsen, weerspiegelt.
InvestingPro-gegevens tonen aan dat Ionis een sterke omzetgroei heeft laten zien, met een stijging van 29% in de laatste twaalf maanden tot Q2 2024. Deze groeitrend sluit aan bij de potentiële commerciële lancering van donidalorsen, wat de omzet van het bedrijf verder zou kunnen stimuleren indien goedgekeurd.
Een InvestingPro Tip waarschuwt echter dat analisten een omzetdaling verwachten in het huidige jaar. Deze projectie onderstreept het belang van de goedkeuring van donidalorsen voor de toekomstige inkomstenstromen van Ionis. Een andere InvestingPro Tip merkt op dat het bedrijf niet winstgevend is over de laatste twaalf maanden, met een negatieve bruto winstmarge van -12,86%. Deze financiële situatie benadrukt het belang van succesvolle geneesmiddelenlanceringen om de winstgevendheid te verbeteren.
Voor beleggers die een dieper inzicht willen in de financiële gezondheid en groeimogelijkheden van Ionis, biedt InvestingPro 5 aanvullende tips, die een uitgebreidere analyse geven van de positie van het bedrijf in de farmaceutische industrie.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.