LOS ANGELES - Immix Biopharma, Inc. (NASDAQ:IMMX), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase met een marktkapitalisatie van ongeveer $70 miljoen, heeft bijgewerkte klinische gegevens uit fase 1/2 bekendgemaakt voor zijn CAR-T-therapie NXC-201. Deze tonen een volledig responspercentage van 75% bij patiënten met recidiverende/refractaire AL Amyloïdose. Volgens gegevens van InvestingPro handhaaft het bedrijf een sterke liquiditeitspositie met een current ratio van 3,47, wat wijst op een robuuste financiële stabiliteit op korte termijn. De gegevens, gepresenteerd op de 66e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology, toonden een beste responsduur van 31,5 maanden bij een respondent, die nog steeds aanhield op 9 december 2024.
De studie omvatte 16 patiënten die een recidief hadden of refractair waren na een mediaan van vier eerdere behandelingslijnen. Deze patiënten ontvingen verschillende doses CAR+T-cellen, waarbij de meerderheid de hoogste dosis kreeg. Veiligheids- en werkzaamheidsgegevens toonden een algeheel responspercentage van 94%, met een volledig responspercentage van 75%. Hoewel de klinische resultaten veelbelovend zijn, laat de analyse van InvestingPro zien dat het bedrijf momenteel snel door zijn geldmiddelen heen brandt, hoewel het meer contanten dan schulden op de balans heeft staan. InvestingPro-abonnees hebben toegang tot 8 aanvullende belangrijke inzichten over de financiële gezondheid van IMMX. Bovendien werd bij evalueerbare patiënten een orgaanresponspercentage van 62% waargenomen. Opmerkelijk is dat er geen gevallen waren van immuun-effectorcel-geassocieerd neurotoxiciteitssyndroom (ICANS), en de mediane duur van het cytokine-vrijgavesyndroom (CRS) was twee dagen.
Ilya Rachman, M.D., Ph.D., CEO van Immix Biopharma, uitte zijn optimisme over het hoge percentage volledige responders en het verdraagbaarheidsprofiel van de therapie, waarbij hij de betekenis benadrukte voor patiënten met recidiverende/refractaire AL Amyloïdose, een aandoening waarvoor momenteel geen door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen bestaan.
Het bedrijf kijkt ernaar uit om deze therapie beschikbaar te maken voor Amerikaanse patiënten, zoals vermeld door CFO Gabriel Morris. De NXC-201-therapie heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen voor AL Amyloïdose van zowel de Amerikaanse FDA als het Europese EMA.
AL amyloïdose is een zeldzame ziekte veroorzaakt door verkeerd gevouwen amyloïde eiwitten die worden geproduceerd door abnormale plasmacellen, wat leidt tot orgaanschade en hoge sterftecijfers. De geschatte prevalentie van recidiverende/refractaire AL Amyloïdose in de VS groeit, met een markt die naar verwachting $6 miljard zal bereiken in 2025. Ondanks de aanzienlijke marktkans hebben IMMX-aandelen een rendement van -63% jaar-tot-datum gezien, hoewel analisten een koersdoel van $7 handhaven, wat potentiële opwaartse beweging suggereert vanaf de huidige koers van $2,33.
Dit rapport is gebaseerd op een persbericht van Immix Biopharma, Inc. De toekomstgerichte verklaringen van het bedrijf benadrukken de potentiële voordelen van NXC-201 en de geplande klinische onderzoeken. Deze verklaringen zijn echter geen garanties voor toekomstige prestaties en zijn onderhevig aan risico's en onzekerheden.
In ander recent nieuws heeft Immix Biopharma aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn klinische onderzoeken, met name het NEXICART-2-onderzoek. H.C. Wainwright heeft een koopadvies voor Immix gehandhaafd, waarbij de voortgang van het onderzoek en het potentieel van NXC-201, een CAR-T-celtherapie, worden benadrukt. Het NEXICART-2-onderzoek is overgegaan naar een nieuwe fase met dosering van 450M NXC-201 CAR+T-cellen, na de succesvolle afronding van het eerste cohort.
Tegelijkertijd heeft Immix Biopharma zijn Amerikaanse fase 1b/2-studie van CAR-T-therapie NXC-201 uitgebreid met drie nieuwe klinische onderzoekslocaties. De uitbreiding is een recente ontwikkeling, voortbouwend op de veelbelovende resultaten van de ex-US studie NEXICART-1.
Een andere belangrijke ontwikkeling is de toevoeging van Dr. Raymond Comenzo, een gerenommeerd AL Amyloïdose-expert, aan de wetenschappelijke adviesraad van zijn dochteronderneming Nexcella. Dit zal naar verwachting de ontwikkeling van geavanceerde behandelingen voor AL Amyloïdose door het bedrijf versterken.
Verder heeft Immix Biopharma Crowe LLP aangesteld als zijn nieuwe accountant, en heeft het een weesgeneesmiddelenstatus ontvangen van de Europese Commissie voor NXC-201. Het bedrijf boekt ook vooruitgang met zijn fase III onderzoeksproduct, RenovoGem™. Deze ontwikkelingen onderstrepen de voortdurende inspanningen van Immix Biopharma in de biofarmaceutische industrie.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.