BETHESDA, Md. – Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) heeft nieuwe gegevens gepresenteerd die erop wijzen dat hun geneesmiddelkandidaat GT-02287 mogelijk de progressie van de ziekte van Parkinson kan beïnvloeden. De bevindingen werden gedeeld op de Society for Neuroscience 2024 conferentie in Chicago, waar onderzoekers de aanhoudende effecten van de verbinding op motorische en cognitieve functies in diermodellen van zowel GBA1-gemuteerde als idiopathische ziekte van Parkinson bespraken, zelfs na het stoppen van de behandeling.
GT-02287 toonde ook verbeterde mitochondriale functie en neuroprotectieve effecten in GBA1-Parkinson-modellen. Opmerkelijk is dat de verbinding geassocieerd werd met verminderde Tau-ophoping in cellulaire modellen, wat een mogelijke toepassing voor de ziekte van Alzheimer en andere tauopathieën suggereert.
De presentaties benadrukten dat GT-02287, wanneer toegediend na het begin van de ziekte in diermodellen, leidde tot aanhoudende verbeteringen in neuromusculaire functie en motorische coördinatie, evenals het voorkomen van cognitieve tekorten. Deze voordelen hielden meer dan een week aan nadat het medicijn was gestopt, wat wijst op een ziekte-modificerend effect.
Naast deze bevindingen toonde GT-02287 positieve effecten op de mitochondriale gezondheid en lysosomale functie, die betrokken zijn bij de pathologie van de ziekte van Parkinson vanwege disfunctie van het lysosomale enzym glucocerebrosidase (GCase), het doelwit van GT-02287.
De belangrijkste geneesmiddelkandidaat van Gain Therapeutics bevindt zich momenteel in klinische ontwikkeling voor de behandeling van de ziekte van Parkinson, met of zonder een GBA1-mutatie. Het onderzoek van het bedrijf wordt ondersteund door subsidies van The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research, The Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA, en het Eurostars-2 gezamenlijke programma, medegefinancierd door het Europese Unie Horizon 2020 onderzoek en Innosuisse – Swiss Innovation Agency.
De preklinische gegevens versterken het potentieel van GT-02287 als een ziekte-modificerende therapie en kunnen toekomstige ontwikkelingsplannen beïnvloeden voor de behandeling van de ziekte van Parkinson en mogelijk andere neurodegeneratieve aandoeningen.
Deze bevindingen zijn gebaseerd op een persbericht van Gain Therapeutics, Inc., en meer details over het onderzoek zijn te vinden in de sectie Wetenschap en Technologie op de website van het bedrijf.
In ander recent nieuws heeft Gain Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn klinische onderzoeken. Het biotechnologiebedrijf behield een Koop-rating van H.C. Wainwright en BTIG na de presentatie van zijn belangrijkste geneesmiddelkandidaat, GT-02287, op het International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders. De presentaties detailleerden de veiligheid, verdraagbaarheid en het potentieel van het medicijn als een ziekte-modificerende therapie voor de ziekte van Parkinson.
Bovendien heeft het bedrijf een overeenkomst voor aandelendistributie van $50 miljoen gesloten met Oppenheimer & Co. Inc., waardoor de verkoop van gewone aandelen mogelijk wordt. Deze stap komt naast de voorbereiding van het bedrijf op een cruciale Fase 1b-studie, die in het vierde kwartaal van 2024 van start zal gaan en potentiële biomarkers van de effecten van de ziekte van Parkinson zal evalueren.
Ondanks de kennisgeving van Nasdaq dat het niet langer voldoet aan de minimale Market Value of Listed Securities vereist voor voortgezette notering, hebben analistenbureaus zoals H.C. Wainwright, BTIG en Oppenheimer positieve ratings behouden voor Gain Therapeutics, wat vertrouwen weerspiegelt in de voortgang en toekomstperspectieven van GT-02287. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen in de voortdurende inspanningen van Gain Therapeutics om zijn onderzoek en ontwikkeling van therapieën voor uitdagende ziekten te bevorderen.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Gain Therapeutics (NASDAQ: GANX) vorderingen maakt met zijn veelbelovende geneesmiddelkandidaat GT-02287 voor de ziekte van Parkinson, zouden beleggers enkele belangrijke financiële cijfers en inzichten van InvestingPro moeten overwegen.
Volgens InvestingPro-gegevens heeft Gain Therapeutics een marktkapitalisatie van €42,97 miljoen, wat zijn status als small-cap biotechbedrijf weerspiegelt. Deze waardering sluit aan bij de vroege fase van zijn geneesmiddelenontwikkelingspijplijn, waaronder GT-02287.
InvestingPro Tips benadrukken dat GANX meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat cruciaal is voor een biotechbedrijf in de kapitaalintensieve fase van geneesmiddelenontwikkeling. Deze financiële positie zou enige ruimte kunnen bieden voor voortgezet onderzoek en klinische proeven. Het bedrijf verbrandt echter snel zijn contanten, een kenmerk dat veel voorkomt bij biotechbedrijven zonder inkomsten die zwaar investeren in R&D.
Het aandeel heeft sterke rendementen laten zien over de afgelopen maand en drie maanden, met totale prijsrendementen van respectievelijk 73,33% en 51,67%. Deze recente positieve momentum kan het optimisme van beleggers weerspiegelen over de wetenschappelijke vooruitgang van het bedrijf, waaronder de nieuwste gegevens over GT-02287 die op de neurowetenschappelijke conferentie zijn gepresenteerd.
Het is vermeldenswaard dat analisten een omzetdaling verwachten in het huidige jaar en niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Dit is niet ongebruikelijk voor biotechbedrijven in een vroeg stadium die zich richten op geneesmiddelenontwikkeling in plaats van commercialisering.
Voor beleggers die GANX overwegen, biedt InvestingPro 11 aanvullende tips die verder inzicht kunnen geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf. Deze aanvullende tips kunnen waardevol zijn om een volledig beeld te krijgen van het investeringspotentieel van Gain Therapeutics terwijl het vorderingen maakt met zijn veelbelovende behandeling voor de ziekte van Parkinson.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.