PHILADELPHIA - Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), een bedrijf gespecialiseerd in genetische geneesmiddelen, presenteerde donderdag veelbelovende preklinische en tussentijdse klinische gegevens voor haar gentherapieproduct PBFT02 op het jaarlijkse congres van de European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT). De therapie is ontwikkeld voor de behandeling van frontotemporale dementie met GRN-mutaties (FTD-GRN).
De preklinische studies toonden aan dat de adeno-geassocieerde virus (AAV1) vector die in PBFT02 wordt gebruikt, hogere niveaus van humaan progranuline in de cerebrospinale vloeistof (CSF) bereikte in vergelijking met andere vectoren. In diermodellen verbeterde de therapie de lysosomale histopathologie en verminderde de neuro-inflammatie, belangrijke factoren in de pathologie van FTD. Bovendien wezen de gegevens erop dat PBFT02 een brede verspreiding door het zenuwstelsel had, inclusief kritieke hersengebieden die door FTD worden aangetast, wanneer het via intra-cisterna magna (ICM) werd toegediend.
Tussentijdse klinische gegevens uit de upliFT-D fase 1/2 studie suggereerden dat PBFT02 over het algemeen goed werd verdragen en leidde tot consistente, duurzame verhogingen van progranuline-niveaus in de CSF, die tot 12 maanden na toediening aanhielden.
Will Chou, M.D., CEO van Passage Bio, uitte zijn vertrouwen in het potentieel van PBFT02 als een best-in-class therapie voor het verhogen van progranuline-niveaus, waarbij hij verwees naar de invloed van de preklinische resultaten op hun klinische strategie. Het bedrijf wil de mogelijkheden van de therapie onderzoeken voor aanvullende neurodegeneratieve ziekten die baat zouden kunnen hebben bij verhoogde progranuline-niveaus.
De therapie maakt gebruik van een AAV1 virale vector voor ICM-toediening van een functioneel GRN-gen, waarvan wordt verwacht dat het de progranuline-niveaus verhoogt en het verloop van neurodegeneratieve ziekten beïnvloedt. De preklinische gegevens ter ondersteuning van de ontwikkeling van PBFT02 werden in detail besproken in de mondelinge presentatie op het ESGCT-congres.
Passage Bio blijft zich richten op de ontwikkeling van eenmalige therapieën die de onderliggende pathologie van neurodegeneratieve aandoeningen aanpakken. De aanpak en vooruitgang van het bedrijf weerspiegelen zijn toewijding aan het aanpakken van de onvervulde behoeften van patiënten met deze ziekten.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Passage Bio.
In ander recent nieuws onthulde Passage Bio, Inc. vooruitgang in gentherapie voor dementie, met veelbelovende preklinische en tussentijdse klinische gegevens voor hun belangrijkste productkandiaat, PBFT02. Het bedrijf rapporteerde ook een geschatte bijzondere waardevermindering tussen €3,23 miljoen en €5,07 miljoen, in lijn met zijn recente onderverhuurovereenkomst en bedrijfsherstructurering. In een strategische zet heeft Passage Bio behandelingen voor GM1 gangliosidose, ziekte van Krabbe en metachromatische leukodystrofie in licentie gegeven aan GEMMA Biotherapeutics, Inc. Deze deal omvat een vooruitbetaling van €9,22 miljoen en mogelijke aanvullende betalingen gekoppeld aan zakelijke mijlpalen.
Analisten bij Canaccord Genuity handhaafden een Koop-advies voor Passage Bio, gebaseerd op positieve tussentijdse gegevens uit de upliFT-D fase 1/2 studie. Het bedrijf evalueert momenteel echter opties om weer te voldoen aan de noteringsvereisten van de Nasdaq, na een potentiële denoteringsmelding vanwege een aandelenkoers die onder de minimale biedprijs vereiste is gedaald.
Passage Bio heeft Thomas Kassberg benoemd tot Class I-directeur en lid van het Audit Committee. Kassberg, met een uitgebreide achtergrond in biotechnologie, kreeg niet-incentive aandelenopties als onderdeel van zijn compensatiepakket. Tot slot heeft Passage Bio goedkeuring ontvangen van de U.S. Food and Drug Administration om zijn gentherapiebehandeling, PBFT02, te evalueren voor patiënten met frontotemporale dementie met C9orf72-genmutaties. Dit zijn de recente ontwikkelingen in de voortdurende inspanningen van Passage Bio.
InvestingPro Inzichten
Hoewel de preklinische en tussentijdse klinische gegevens van Passage Bio voor PBFT02 veelbelovend zijn, geeft de financiële gezondheid van het bedrijf een complexer beeld. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Passage Bio €32,97 miljoen, wat zijn huidige positie als small-cap biotechbedrijf weerspiegelt.
InvestingPro Tips benadrukken dat Passage Bio "snel door zijn geld heen brandt" en "lijdt onder zwakke bruto winstmarges". Deze factoren zijn niet ongewoon voor biotechbedrijven in een vroeg stadium die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling. Het bedrijfsresultaat van het bedrijf over de laatste twaalf maanden tot Q2 2024 was -€81,14 miljoen, wat de aanzienlijke kosten onderstreept die gepaard gaan met de ontwikkeling van nieuwe gentherapieën.
Ondanks deze uitdagingen is het vermeldenswaard dat Passage Bio "meer contant geld dan schulden op zijn balans heeft", wat enige financiële flexibiliteit zou kunnen bieden bij het verder ontwikkelen van zijn pijplijn. Bovendien wordt het aandeel "verhandeld nabij zijn 52-weken laagtepunt", wat interessant kan zijn voor beleggers die op zoek zijn naar potentiële instappunten in de biotechsector.
Voor degenen die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 10 aanvullende tips voor Passage Bio, die een dieper inzicht geven in de financiële positie en marktprestaties van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.