PALO ALTO, Californië - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO), een biofarmaceutisch bedrijf gericht op genetische ziekten, heeft bemoedigende voorlopige gegevens gerapporteerd van een klinische studie met hun gentherapie-kandidaat BBP-812 voor de behandeling van de ziekte van Canavan. De bevindingen, gepresenteerd op het 31e jaarlijkse congres van de European Society of Gene and Cell Therapy in Rome, Italië, suggereren dat BBP-812 mogelijk de eerste therapeutische optie zou kunnen zijn voor deze dodelijke neurologische ontwikkelingsstoornis.
De fase 1/2 open-label studie, bekend als CANaspire, evalueerde de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamische activiteit van BBP-812 bij pediatrische patiënten. Dr. Florian Eichler, directeur van de leukodystrofie-afdeling van het Massachusetts General Hospital en hoofdonderzoeker van CANaspire, benadrukte significante verbeteringen in motorische functie en het bereiken van motorische mijlpalen bij de deelnemers.
Volgens de studie vertoonden kinderen die behandeld werden met BBP-812 snelle en aanhoudende verminderingen van N-acetylaspartaat (NAA) niveaus - een marker van de ziekte - in urine, hersenvocht en hersenen. Deze verminderingen suggereren een verbetering in het biochemische profiel van de ziekte. Bovendien werd bij de meerderheid van de deelnemers een verbeterde myelinisatie waargenomen, wat cruciaal is voor een goede neuronale functie.
De resultaten van de studie geven ook aan dat de therapie over het algemeen goed wordt verdragen, met een veiligheidsprofiel dat consistent is met andere AAV9-gentherapieën. BBP-812 heeft verschillende designaties ontvangen van de FDA, waaronder Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Orphan Drug, Rare Pediatric Disease (RPDD) en Fast Track Designations, wat het regelgevende goedkeuringsproces zou kunnen versnellen.
De ziekte van Canavan treft ongeveer 1.000 kinderen in de VS en de Europese Unie. De aandoening wordt gekenmerkt door het onvermogen om ontwikkelingsmijlpalen te bereiken en een doorgaans korte levensverwachting. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het ASPA-gen, wat leidt tot de ophoping van NAA en beschadiging van myeline.
De aanpak van BridgeBio vertegenwoordigt een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van de ziekte van Canavan, aangezien de huidige zorg beperkt is tot ondersteunende therapie. De toewijding van het bedrijf aan de ontwikkeling van genetische geneesmiddelen wordt onderstreept door hun uitgebreide pijplijn van programma's, variërend van vroege wetenschap tot geavanceerde klinische studies.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht en weerspiegelt de voortdurende inspanningen om levensvatbare behandelingen te vinden voor zeldzame genetische ziekten. Meer informatie over de CANaspire-studie is te vinden op TreatCanavan.com of ClinicalTrials.gov.
In ander recent nieuws heeft BridgeBio Pharma belangrijke mijlpalen bereikt in zijn geneesmiddelenontwikkeling. Het bedrijf heeft de werving voltooid voor zijn fase 3 FORTIFY-studie van BBP-418, een potentiële behandeling voor Limb-girdle Musculaire Dystrofie Type 2I/R9. De tussentijdse analyse van deze studie wordt verwacht in 2025. Het experimentele geneesmiddel acoramidis van BridgeBio heeft ook veelbelovende resultaten laten zien in de fase 3 ATTRibute-CM-studie, zoals blijkt uit een post-hoc analyse.
Analistenbureaus H.C. Wainwright, BMO Capital en Piper Sandler hebben hun respectievelijke Buy, Market Perform en Overweight ratings voor BridgeBio gehandhaafd, wat de gestage vooruitgang en het potentieel van het bedrijf weerspiegelt. BridgeBio heeft ook zijn BBP-631 gentherapie programma stopgezet, een stap die naar verwachting meer dan €45,75 miljoen aan onderzoeks- en ontwikkelingskosten zal besparen.
De FDA heeft Breakthrough Therapy Designation verleend aan BridgeBio's orale geneesmiddelkandidaat infigratinib, gericht op de behandeling van kinderen met achondroplasie. Bovendien heeft BridgeBio een joint venture genaamd GondolaBio opgericht, ondersteund door een investering van €274,5 miljoen van een consortium van investeerders, met als doel de ontwikkeling van nieuwe therapieën te versnellen. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen die BridgeBio's actieve betrokkenheid bij geneesmiddelenontwikkeling en regelgevende processen onderstrepen.
InvestingPro Inzichten
De veelbelovende klinische studieresultaten van BridgeBio Pharma voor hun gentherapie-kandidaat voor de ziekte van Canavan sluiten aan bij de sterke focus van het bedrijf op genetische ziekten. Deze ontwikkeling zou mogelijk kunnen leiden tot een aanzienlijke omzetgroei, zoals gesuggereerd wordt door InvestingPro-gegevens die een opmerkelijke omzetgroei van 3.761,22% laten zien in de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2023.
InvestingPro Tips geven aan dat analisten een omzetgroei verwachten in het huidige jaar, wat zou kunnen worden gedreven door vooruitgang in BridgeBio's pijplijn, waaronder BBP-812. Bovendien bieden de liquide activa van het bedrijf, die de kortetermijnverplichtingen overtreffen, financiële flexibiliteit om lopende onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen te ondersteunen.
Het is echter belangrijk op te merken dat BridgeBio momenteel niet winstgevend is, met een aangepast bedrijfsresultaat van -€460,24 miljoen in de laatste twaalf maanden. Dit is in overeenstemming met de InvestingPro Tip die stelt dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Deze financiële situatie is niet ongebruikelijk voor biofarmaceutische bedrijven in de ontwikkelingsfase, aangezien zij vaak prioriteit geven aan onderzoek en klinische studies boven onmiddellijke winstgevendheid.
Voor investeerders die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 7 aanvullende tips voor BridgeBio Pharma, die een uitgebreider beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.