BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX), een biotechbedrijf dat zich bezighoudt met de ontwikkeling van allosterische therapieën met kleine moleculen, heeft de voltooiing aangekondigd van een Fase 1 klinische studie voor zijn belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, GT-02287, bedoeld voor de behandeling van de ziekte van Parkinson. De studieresultaten toonden aan dat het geneesmiddel goed werd verdragen en dat er geen ernstige bijwerkingen werden gerapporteerd onder de deelnemers.
De klinische studie, die zowel studies met een enkelvoudige oplopende dosis (SAD) als met een meervoudige oplopende dosis (MAD) omvatte, beoordeelde de veiligheid en verdraagbaarheid van GT-02287 bij gezonde volwassenen. Aan het MAD-gedeelte, dat onlangs werd afgesloten, namen 32 vrijwilligers deel die gedurende 14 dagen dagelijks een orale dosis innamen. Volgens het persbericht waren 90% van de bijwerkingen mild en werden er geen veiligheidssignalen gedetecteerd tot aan het hoogste geplande dosisniveau.
De uitvoerende voorzitter van Gain, Khalid Islam, Ph.D., sprak op basis van deze resultaten zijn vertrouwen uit in het potentieel van het geneesmiddel en verklaarde dat het bedrijf op schema ligt om in het vierde kwartaal van 2024 te beginnen met een klinische studie met patiënten die lijden aan de ziekte van Parkinson. Het SAD-gedeelte van de studie, voltooid in april, toonde ook positieve resultaten zonder ernstige bijwerkingen bij 40 gezonde deelnemers.
GT-02287 richt zich tegen het lysosomale enzym glucocerebrosidase (GCase), dat bij Parkinson aangetast is door mutaties in het GBA1-gen. Preklinische gegevens suggereren dat het geneesmiddel de GCase-functie kan herstellen, waardoor de progressie van de ziekte mogelijk wordt vertraagd. De volledige veiligheidsanalyse en plasmafarmacokinetiek van de Fase-1 studie zullen medio augustus worden gepresenteerd op een toekomstig congres.
Gain Therapeutics' benadering van het ontdekken van geneesmiddelen maakt gebruik van AI en eigen algoritmen om nieuwe allosterische bindingsplaatsen te identificeren op eiwitten die betrokken zijn bij ziekten. Het platform van het bedrijf kan enorme chemische ruimtes screenen op potentiële kleine moleculaire modulatoren, waardoor de ontwikkeling van behandelingen voor neurodegeneratieve ziekten, zeldzame genetische aandoeningen en oncologie wordt versneld.
Het is belangrijk op te merken dat dit artikel is gebaseerd op een persbericht.
In andere ontwikkelingen heeft H.C. Wainwright zijn koersdoel voor Gain Therapeutics bijgesteld naar $8,00, na een verschuiving in het leiderschap van het bedrijf. Gene Mack, de CFO van het bedrijf, heeft de rol van interim CEO op zich genomen, terwijl Khalid Islam, Ph.D., de oprichter en voorzitter van de raad van bestuur van Gain Therapeutics, extra ondersteuning zal bieden als uitvoerend voorzitter.
Het bedrijf kondigde ook zijn intentie aan om aandelen van zijn gewone aandelen aan te bieden en te verkopen in een openbaar aanbod, waarbij Titan Partners Group optreedt als enige bookrunner. De opbrengst van het aanbod is bestemd voor de klinische en niet-klinische ontwikkeling van GT-02287, naast andere bedrijfsdoeleinden.
Tot slot heeft Gain Therapeutics nieuwe toevoegingen aan zijn leiderschapsteam verwelkomd. Gene Mack heeft de rol van CFO en interim CEO op zich genomen, terwijl Jonas Hannestad, M.D., Ph.D., werd aangesteld als Chief Medical Officer. Beiden hebben uitgebreide ervaring in hun vakgebied.
InvesteringsPro Inzichten
Te midden van het nieuws van Gain Therapeutics, Inc.'s (NASDAQ: GANX) succesvolle voltooiing van een Fase 1 klinische studie voor GT-02287, kunnen beleggers de potentiële impact op de financiële gezondheid van het bedrijf en de aandelenprestaties afwegen. Met een marktkapitalisatie van $28,19 miljoen bevindt het bedrijf zich momenteel in een uitdagend financieel landschap. Volgens de laatste InvestingPro Data heeft GANX een Price / Book ratio van 3,26 voor de laatste twaalf maanden eindigend op Q1 2024, wat inzicht geeft in hoe de markt het bedrijf waardeert ten opzichte van de boekwaarde.
Een van de Tips van InvestingPro benadrukt dat analisten voor het lopende jaar een omzetgroei verwachten, wat een positief teken zou kunnen zijn voor de toekomstige inkomstenstromen van het bedrijf. Er wordt echter ook opgemerkt dat het bedrijf dit jaar naar verwachting niet winstgevend zal zijn en dat het snel geld heeft opgebruikt. Deze situatie onderstreept het belang van de onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen van het bedrijf om mogelijk nieuwe producten op de markt te brengen die het financiële traject zouden kunnen veranderen.
Voor beleggers die op zoek zijn naar aanvullende inzichten en tips biedt InvestingPro een uitgebreidere analyse van Gain Therapeutics, inclusief 13 aanvullende InvestingPro Tips die te vinden zijn op: https://www.investing.com/pro/GANX. Om toegang te krijgen tot deze waardevolle inzichten, kunnen gebruikers profiteren van de speciale aanbieding door de couponcode PRONEWS24 te gebruiken om tot 10% korting te krijgen op een jaarlijks Pro en een jaarlijks of tweejaarlijks Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.