CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) heeft bekendgemaakt dat zijn onderzoeksgeneesmiddel felzartamab de status van Breakthrough Therapy Designation (BTD) heeft gekregen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van een specifiek type afstoting bij niertransplantaties. De FDA kent BTD toe om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen die ernstige aandoeningen behandelen en veelbelovend zijn ten opzichte van bestaande therapieën te versnellen.
Felzartamab is een anti-CD38 monoklonaal antilichaam dat momenteel wordt onderzocht op zijn potentieel om late antilichaam-gemedieerde afstoting (AMR) te behandelen bij niertransplantatiepatiënten zonder T-cel gemedieerde afstoting. AMR is een belangrijke oorzaak van niertransplantaatfalen, en effectieve behandelingsmogelijkheden zijn momenteel beperkt.
De BTD werd ondersteund door gegevens uit Biogen's klinische ontwikkelingsprogramma, waaronder studies gepubliceerd in de New England Journal of Medicine en gepresenteerd op het 61e European Renal Association Congress in Stockholm in mei 2024. De aanwijzing zal Biogen in staat stellen effectiever met de FDA samen te werken en gebruik te maken van de kenmerken van de Fast Track-aanwijzing om de ontwikkeling van felzartamab te versnellen.
Travis Murdoch, hoofd van HI-Bio bij Biogen, verklaarde: "Antilichaam-gemedieerde afstoting is een belangrijke reden waarom niertransplantaties mislukken, en momenteel hebben patiënten die lijden aan AMR een enorme onvervulde medische behoefte. We richten ons op het aanpakken van deze belangrijke uitdaging, en de breakthrough therapy designation zal ons in staat stellen efficiënt samen te werken met de FDA om de ontwikkeling van felzartamab bij AMR te versnellen."
Eerder kreeg felzartamab BTD en Orphan Drug Designation (ODD) voor de behandeling van primaire membraneuze nefropathie (PMN) en ODD voor de behandeling van AMR bij niertransplantaatontvangers. Fase 2-studies in AMR, PMN en IgA-nefropathie (IgAN) zijn afgerond, en fase 3-studies staan gepland om in 2025 te beginnen.
Felzartamab, oorspronkelijk ontwikkeld voor multipel myeloom, richt zich op CD38, een eiwit op rijpe plasmacellen. Het vermogen om deze cellen selectief te verwijderen, opent de mogelijkheid voor het behandelen van een reeks ziekten veroorzaakt door pathogene antilichamen. Biogen, een pionier in biotechnologie sinds 1978, nam in juli 2024 Human Immunology Biosciences (HI-Bio) over en verwierf daarmee de exclusieve rechten om felzartamab buiten China te ontwikkelen en op de markt te brengen.
Aangezien felzartamab nog in onderzoek is, zijn de veiligheid en werkzaamheid ervan nog niet vastgesteld, en heeft het nog geen goedkeuring ontvangen van enige regelgevende instantie. Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht van Biogen Inc.
In ander recent nieuws meldde Biogen Inc. significante vooruitgang in zijn DEVOTE-studie, die potentiële klinische voordelen aangeeft van een hoger doseringsregime van nusinersen voor personen met spinale musculaire atrofie (SMA). De studieresultaten, die zullen worden gepresenteerd op het World Muscle Society 2024 Congress, suggereren een snellere vermindering van neurodegeneratiemarkers met de verhoogde dosis. Biogen is van plan wereldwijd aanvragen in te dienen voor goedkeuring van het hogere doseringsregime.
Daarnaast rapporteerde Biogen een totale omzet van €2,5 miljard in zijn tweede kwartaalresultaten. Analistenbureaus waaronder BMO Capital, Baird, TD Cowen, RBC Capital Markets en Mizuho Securities hebben een Outperform-rating voor het bedrijf gehandhaafd.
In samenwerking met UCB rapporteerde Biogen succesvolle resultaten van een fase III-studie van Dapirolizumab pegol (DZP) voor de behandeling van systemische lupus erythematosus, met plannen voor een tweede studie in 2024. Bovendien bereikten Biogen en Samsung Bioepis een belangrijke regelgevende mijlpaal, waarbij hun biosimilar OPUVIZ™ werd aanbevolen voor een handelsvergunning door het Committee for Medicinal Products for Human Use van het Europees Geneesmiddelenbureau.
Ten slotte breidde Biogen zijn Raad van Bestuur uit met de benoeming van Lloyd B. Minor, M.D., en Sir Menelas (Mene) Pangalos, Ph.D. Deze ontwikkelingen onderstrepen Biogen's toewijding aan het verbeteren van behandelingsmogelijkheden voor ziekten met onvervulde medische behoeften en het uitbreiden van zijn productaanbod in de biotechnologiesector.
InvestingPro Inzichten
Biogen's recente doorbraak in de behandeling van niertransplantaatafstoting sluit aan bij zijn positie als prominente speler in de biotechnologie-industrie, zoals benadrukt door InvestingPro Tips. De focus van het bedrijf op innovatieve therapieën zoals felzartamab toont zijn toewijding aan het aanpakken van onvervulde medische behoeften, wat zijn marktpositie potentieel kan versterken.
Ondanks het positieve nieuws laten InvestingPro-gegevens zien dat het aandeel van Biogen momenteel dicht bij zijn 52-weken dieptepunt handelt, met een marktkapitalisatie van €26,61 miljard. Dit vormt een interessant contrast met de lopende onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen van het bedrijf. De recente prestaties van het aandeel, met een totaalrendement van -31,0% over 1 jaar, suggereren dat beleggers het potentieel van Biogen's pijplijn, inclusief felzartamab, mogelijk nog niet volledig hebben ingeprijsd.
Een InvestingPro Tip geeft aan dat het aandeel van Biogen over het algemeen handelt met lage prijsvolatiliteit, wat aantrekkelijk kan zijn voor beleggers die op zoek zijn naar stabiliteit in de vaak volatiele biotechsector. Bovendien onderstreept de winstgevendheid van het bedrijf over de afgelopen twaalf maanden, zoals opgemerkt door een andere InvestingPro Tip, de financiële gezondheid ondanks de uitdagende aandelenprestaties.
Voor beleggers die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 8 aanvullende tips voor Biogen, die een uitgebreider beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.