BOSTON - Astria Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ATXS), een biofarmaceutisch bedrijf, heeft vandaag aangekondigd dat zijn onderzoeksgeneesmiddel navenibart de status van weesgeneesmiddel heeft gekregen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van hereditair angio-oedeem (HAE). Deze zeldzame ziekte treft minder dan 200.000 mensen in de VS en wordt gekenmerkt door terugkerende episodes van ernstige zwelling.
Navenibart, ook bekend als STAR-0215, is een monoklonaal antilichaam dat plasma kallikreïne remt, een enzym dat betrokken is bij ontstekingen die kunnen leiden tot HAE-aanvallen. Het geneesmiddel is gericht op langdurige preventie van HAE-aanvallen met weinig frequente dosering. Volgens het persbericht van het bedrijf heeft de klinische fase 1b/2 ALPHA-STAR-studie veelbelovende resultaten laten zien, met een gunstig veiligheidsprofiel en een significante vermindering van het maandelijkse aantal HAE-aanvallen.
Jill C. Milne, Ph.D., Chief Executive Officer van Astria Therapeutics, uitte optimisme over het potentieel van navenibart, waarbij ze wees op de werkzaamheid en het gemak van het doseringsschema. Het bedrijf verwacht in het vierde kwartaal aanvullende gegevens van de ALPHA-STAR-studie vrij te geven en is van plan begin 2025 een fase 3-studie te starten.
De weesgeneesmiddelstatus is bedoeld om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te stimuleren door voordelen te bieden zoals belastingkredieten, FDA-ondersteuning en marktexclusiviteit bij goedkeuring. Navenibart heeft ook de Fast Track-status gekregen, wat de beoordeling kan versnellen van geneesmiddelen die ernstige aandoeningen behandelen en voorzien in een onvervulde medische behoefte.
Astria Therapeutics richt zich op het ontwikkelen van behandelingen voor allergische en immunologische ziekten. Naast navenibart werkt het bedrijf aan een tweede programma, STAR-0310, een OX40-antagonist monoklonaal antilichaam voor atopische dermatitis, dat momenteel in preklinische ontwikkeling is.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Astria Therapeutics en is niet onafhankelijk geverifieerd. De toekomstgerichte verklaringen in het persbericht brengen risico's en onzekerheden met zich mee, en de werkelijke resultaten kunnen afwijken van de geprojecteerde resultaten. Beleggers worden gewaarschuwd niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen, die alleen gelden op de datum van het persbericht.
In ander recent nieuws blijft Astria Therapeutics vooruitgang boeken in de biotechsector. Het navenibart van het bedrijf, een geneesmiddelkandidaat voor Hereditair Angio-oedeem (HAE) profylaxe, is door TD Cowen benadrukt vanwege zijn potentieel en concurrerende werkzaamheid. Het bedrijf merkte ook het doseringsschema van het geneesmiddel op, dat de toedieningslast voor patiënten aanzienlijk zou kunnen verminderen.
H.C. Wainwright handhaafde zijn koopadvies en koersdoel van $16 voor Astria, waarbij de nadruk lag op het potentieel van het OX40-programma. Het bedrijf wees op de validatie van het nieuwe OX40-werkingsmechanisme, wat het OX40-programma van Astria ten goede zou kunnen komen.
Oppenheimer verhoogde het koersdoel voor Astria Therapeutics van $25 naar $26, met handhaving van een Outperform-rating, ondanks het feit dat het bedrijf een hoger dan verwacht verlies in het tweede kwartaal rapporteerde. Deze beslissing volgt op belangrijke klinische vooruitgang, met name voor navenibart.
Astria Therapeutics is een partnerschap aangegaan met Ypsomed AG voor de ontwikkeling van een auto-injector voor navenibart, met als doel patiënten een gebruiksvriendelijke toedieningsmethode te bieden. Het bedrijf eindigde het kwartaal met ongeveer €355 miljoen aan kasreserves, naar verwachting voldoende om de activiteiten tot medio 2027 te ondersteunen. Deze ontwikkelingen onderstrepen de voortdurende vooruitgang en het potentieel van Astria Therapeutics in de biotechsector.
InvestingPro Inzichten
De recente FDA-weesgeneesmiddelstatus voor navenibart van Astria Therapeutics komt op een moment dat de financiële situatie van het bedrijf een gemengd beeld laat zien. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Astria een marktkapitalisatie van €628,58 miljoen, wat de interesse van beleggers in zijn potentiële baanbrekende behandelingen weerspiegelt.
Ondanks het positieve nieuws wijzen InvestingPro Tips op enkele financiële uitdagingen. Het bedrijf is niet winstgevend over de afgelopen twaalf maanden, met een aangepast bedrijfsresultaat van -€92,19 miljoen. Dit sluit aan bij de InvestingPro Tip die aangeeft dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn.
Het is echter vermeldenswaard dat Astria meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat financiële flexibiliteit kan bieden bij het voortzetten van zijn klinische onderzoeken. Dit is vooral belangrijk gezien het kapitaalintensieve karakter van geneesmiddelenontwikkeling in de biofarmaceutische industrie.
Het aandeel heeft de afgelopen drie maanden een sterke prestatie laten zien, met een totaalrendement van 22,42%. Deze recente momentum zou het optimisme van beleggers over het potentieel van navenibart en de voortgang van het bedrijf in klinische onderzoeken kunnen weerspiegelen.
Voor beleggers die Astria Therapeutics overwegen, is het belangrijk op te merken dat InvestingPro 8 aanvullende tips biedt die verder inzicht kunnen geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf. Deze aanvullende tips kunnen bijzonder waardevol zijn bij het beoordelen van het langetermijnpotentieel van Astria's geneesmiddelenpijplijn en het vermogen om de uitdagingen van het op de markt brengen van nieuwe behandelingen het hoofd te bieden.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.