BEDFORD, Mass. - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK), een biotechnologiebedrijf met een sterke financiële basis gekenmerkt door een gezonde current ratio van 5,09 en minimale schulden, heeft de Breakthrough Therapy Designation ontvangen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor zijn onderzoeksmedicijn zorevunersen, bedoeld voor de behandeling van het syndroom van Dravet, een ernstige genetische vorm van epilepsie. Deze aanwijzing zou het ontwikkelings- en beoordelingsproces voor zorevunersen kunnen versnellen, dat wordt gezien als potentieel de eerste ziekte-modificerende behandeling voor het syndroom van Dravet.
Klinische onderzoeken, waaronder fase 1/2a en open-label extensiestudies, hebben aangetoond dat zorevunersen de aanvalsfrequentie aanzienlijk kan verminderen en cognitieve en gedragsmaatregelen bij patiënten kan verbeteren. Deze voordelen werden waargenomen naast de effecten van de best beschikbare anti-epileptica. De markt heeft positief gereageerd op deze ontwikkelingen, waarbij het aandeel van Stoke year-to-date een indrukwekkend rendement van 117,3% heeft opgeleverd. InvestingPro-abonnees hebben toegang tot aanvullende inzichten, waaronder 8 meer belangrijke tips over Stoke's financiële gezondheid en marktpositie. Met meer dan 600 doses toegediend aan patiënten, sommige gedurende meer dan drie jaar, is zorevunersen over het algemeen goed verdragen.
Het bedrijf is in gesprek met de FDA en wereldwijde regelgevende instanties om een wereldwijde fase 3 registratiestudie van zorevunersen te starten. Een update over de plannen voor de fase 3-studie wordt verwacht tegen het einde van het jaar.
Het syndroom van Dravet wordt gekenmerkt door frequente, langdurige en behandelingsresistente aanvallen, die beginnen in het eerste levensjaar. Het leidt vaak tot ontwikkelingsachterstanden, bewegings- en evenwichtsproblemen en een hoger risico op plotselinge onverwachte dood bij epilepsie (SUDEP). Er zijn momenteel geen ziekte-modificerende therapieën goedgekeurd voor het syndroom van Dravet, dat ongeveer 1 op de 16.000 geboortes treft.
Zorevunersen werkt door zich te richten op de onderliggende genetische oorzaak van het syndroom van Dravet. Het is ontworpen om de expressie van het NaV1.1-eiwit te verhogen door gebruik te maken van de niet-gemuteerde kopie van het SCN1A-gen, met als doel normale eiwitniveaus te herstellen en aanvallen en andere comorbiditeiten van de ziekte te verminderen. Het medicijn heeft ook de aanwijzing voor weesgeneesmiddel ontvangen van de FDA en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), evenals de aanwijzing voor zeldzame pediatrische ziekten van de FDA.
De Breakthrough Therapy-aanwijzing is gebaseerd op voorlopig klinisch bewijs dat suggereert dat het medicijn een aanzienlijke verbetering kan bieden ten opzichte van bestaande therapieën op een klinisch significant eindpunt. Deze status biedt zorevunersen kenmerken van de Fast Track-aanwijzing van de FDA, waaronder intensievere begeleiding bij een efficiënt geneesmiddelontwikkelingsprogramma en betrokkenheid van senior FDA-managers.
Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht van Stoke Therapeutics. Het bedrijf, momenteel gewaardeerd op €605 miljoen, zet zich in voor de ontwikkeling van op RNA gebaseerde geneesmiddelen om genetische aandoeningen aan te pakken, met een huidige focus op ziekten van het centrale zenuwstelsel en oogziekten. Met een omzetgroei van 81% en sterke analistensteun, zoals blijkt uit InvestingPro-gegevens, lijkt het bedrijf goed gepositioneerd om zijn innovatieve pijplijn vooruit te helpen. Ontgrendel uitgebreide analyse en realtime waarschuwingen door te abonneren op InvestingPro's geavanceerde financiële tools en expertinzichten.
In ander recent nieuws heeft Stoke Therapeutics zijn Buy-rating van TD Cowen behouden na de publicatie van veelbelovende klinische onderzoeksresultaten voor zijn belangrijkste productkandiaat, zorevunersen. De gegevens toonden cognitieve en gedragsverbeteringen aan bij patiënten die werden behandeld met zorevunersen, wat leidde tot plannen om het medicijn naar cruciale fase 3-onderzoeken te brengen. Het bedrijf heeft ook een geschil over directeursvergoedingen geschikt, waarbij het instemde met een mootness fee van $175.000 en toestemde om tot $415.000 aan advocaatkosten en onkosten te betalen. Deze schikking omvat de toezegging van het bedrijf om specifieke beleidswijzigingen voor directeursvergoedingen te handhaven. De vooruitgang van Stoke Therapeutics met zorevunersen wordt nauwlettend gevolgd door investeerders en brancheobservatoren, aangezien het een cruciale stap vertegenwoordigt voor het gebied van genetische geneesmiddelen gericht op aandoeningen van het centrale zenuwstelsel. De voortzetting van positieve resultaten in lopende studies zou mogelijk kunnen leiden tot een nieuwe therapie die de onderliggende oorzaak van het syndroom van Dravet aanpakt. Bovendien handhaafde een toonaangevend makelaarskantoor zijn Buy-rating voor Stoke Therapeutics met een koersdoel van $35 per aandeel. Dit zijn recente ontwikkelingen die het traject van Stoke Therapeutics hebben vormgegeven.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.