FOSTER CITY, Californië - In een belangrijke ontwikkeling voor patiënten met primaire biliaire cholangitis (PBC) heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Breakthrough Therapy Designation toegekend aan volixibat van Mirum Pharmaceuticals. Deze aankondiging volgt op een positieve tussentijdse analyse van de fase 2b VANTAGE-studie, die een statistisch significante verbetering aantoonde in cholestatische jeuk, een symptoom van PBC, in vergelijking met placebo.
De aanwijzing is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen voor ernstige of levensbedreigende aandoeningen te versnellen wanneer voorlopig klinisch bewijs een aanzienlijke verbetering ten opzichte van bestaande therapieën suggereert. Volixibat, een oraal medicijn dat selectief de ileale galzuurtransporter (IBAT) remt, is ontworpen om systemische galzuren te verminderen door hun recirculatie te voorkomen. Dit zou een nieuwe behandelingsaanpak kunnen betekenen voor cholestatische ziekten bij volwassenen.
De tussentijdse resultaten van de VANTAGE-studie, vrijgegeven in juni, toonden niet alleen een verbetering in jeuk, maar ook betekenisvolle verminderingen in serum galzuren en verbeteringen in vermoeidheid bij patiënten die met het medicijn werden behandeld. De studie rapporteerde geen nieuwe veiligheidsproblemen, waarbij diarree de meest voorkomende bijwerking was, beschreven als mild tot matig in ernst.
Mirum Pharmaceuticals, een biofarmaceutisch bedrijf gericht op zeldzame ziekten, heeft drie goedgekeurde medicijnen op zijn naam staan, waaronder LIVMARLI voor de behandeling van cholestatische jeuk bij patiënten met Alagille-syndroom en PFIC, CHOLBAM voor bepaalde galzuursynthesestoornissen en peroxisomale stoornissen, en CHENODAL voor cerebrotendineuze xanthomatose.
De pijplijn van het bedrijf omvat volixibat, dat ook wordt geëvalueerd voor primaire scleroserende cholangitis in de fase 2 VISTAS-studie. Daarnaast is Mirum betrokken bij een fase 3-studie, EXPAND, om het potentieel van LIVMARLI in aanvullende cholestatische jeuksettings verder te onderzoeken.
De volledige resultaten van de VANTAGE-studie worden verwacht beschikbaar te zijn na voltooiing van de werving in 2026. Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht van Mirum Pharmaceuticals.
In ander recent nieuws heeft Mirum Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn productaanbod. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een uitbreiding van de indicatie goedgekeurd voor het geneesmiddel LIVMARLI® (maralixibat) orale oplossing van het bedrijf. Deze labeluitbreiding maakt de behandeling mogelijk van cholestatische jeuk bij patiënten met progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC) van 12 maanden en ouder, na de veelbelovende resultaten van de MARCH fase 3-studie.
Bovendien rapporteerde Mirum Pharmaceuticals sterke financiële prestaties met een totale netto productomzet van €69 miljoen in het eerste kwartaal van 2024, waarbij LIVMARLI €43 miljoen bijdroeg. De omzetprognose van het bedrijf voor 2024 wordt geschat tussen €310 miljoen en €320 miljoen. Analistenbureaus JMP Securities, Stifel en H.C. Wainwright hebben vertrouwen getoond in de prestaties van het bedrijf, waarbij JMP Securities een omzet van €316 miljoen schat.
In recentere ontwikkelingen ontving Mirum Pharmaceuticals Europese Unie-goedkeuring voor LIVMARLI voor PFIC-patiënten van drie maanden en ouder, wat naar verwachting het Amerikaanse label van het geneesmiddel zal verbreden. Daarnaast heeft het bedrijf een aanvullende New Drug Application ingediend voor een hogere concentratieformulering van LIVMARLI, gericht op het gebruik ervan voor jongere patiënten. Deze ontwikkelingen onderstrepen de toewijding van Mirum Pharmaceuticals aan het bevorderen van behandelingen voor zeldzame ziekten.
InvestingPro Inzichten
De recente FDA Breakthrough Therapy Designation voor volixibat van Mirum Pharmaceuticals sluit aan bij het sterke omzetgroeitraject van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens groeide de omzet van Mirum met een indrukwekkende 128,34% over de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2023, met een kwartaalomzetgroei van 107,68% in Q2 2023. Deze robuuste groei weerspiegelt het succes van het bedrijf in het op de markt brengen van innovatieve behandelingen voor zeldzame ziekten.
Ondanks het positieve nieuws en de sterke omzetgroei, benadrukken InvestingPro Tips dat Mirum momenteel niet winstgevend is, met een negatief bedrijfsresultaat van €108,43 miljoen over de laatste twaalf maanden. Dit is niet ongebruikelijk voor biofarmaceutische bedrijven die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling. De liquide activa van het bedrijf overtreffen echter de kortlopende verplichtingen, wat wijst op een stabiele financiële positie om lopende klinische onderzoeken en potentiële commercialisering van volixibat te ondersteunen.
De markt lijkt het potentieel van Mirum te erkennen, zoals blijkt uit de prijsstijging van 47,68% over de afgelopen zes maanden. Dit sluit aan bij de voortgang van de pijplijn van het bedrijf en recente regelgevende mijlpalen. Voor investeerders die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 8 aanvullende tips voor Mirum Pharmaceuticals, die diepere inzichten verschaffen in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.