ROCKVILLE, Md. - Theriva Biologics, Inc. (NYSE American: TOVX), een bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van behandelingen voor kanker en aanverwante ziekten, kondigde vandaag aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Rare Pediatric Drug Designation (RPDD) heeft toegekend aan haar belangrijkste productkandidaat, VCN-01, voor de behandeling van retinoblastoom, een zeldzame vorm van oogkanker bij kinderen.
Deze aanduiding volgt op de eerder toegekende status van weesgeneesmiddel voor VCN-01 en benadrukt de kritieke nood aan nieuwe therapieën voor pediatrische retinoblastoma-patiënten. Volgens de CEO van Theriva, Steven A. Shallcross, werkt het bedrijf samen met professionals uit de gezondheidszorg en regelgevende instanties om de klinische aanpak te verfijnen voor VCN-01 als een aanvullende therapie op chemotherapie voor kinderen met gevorderde stadia van de ziekte.
VCN-01 is een oncolytisch adenovirus dat kankercellen aanpakt en vernietigt terwijl het de stroma afbreekt, een barrière die een effectieve behandeling van kanker in de weg staat. Deze therapie is veelbelovend gebleken in een Fase 1 studie, die succesvol werd bevonden door de studie Monitoring Committee, die de veiligheid en activiteit van VCN-01 evalueerde bij pediatrische patiënten met refractair retinoblastoom.
De RPDD wordt toegekend aan geneesmiddelen voor ernstige, levensbedreigende aandoeningen die minder dan 200.000 personen treffen in de VS, voornamelijk personen jonger dan 18 jaar. Dankzij deze benaming kan Theriva in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher indien de FDA een Biologics License Application voor VCN-01 goedkeurt. Deze voucher kan het beoordelingsproces voor een latere marketingaanvraag versnellen of kan worden verkocht of overgedragen.
Retinoblastoom treft ongeveer 1 op 14.000 tot 18.000 levende pasgeborenen en vertegenwoordigt 15% van de tumoren bij kinderen jonger dan één jaar. De gemiddelde leeftijd waarop de diagnose wordt gesteld is twee jaar en het komt zelden voor bij kinderen ouder dan zes jaar. In de VS zijn er ongeveer 200 tot 300 nieuwe gevallen per jaar. Behandelingsdoelen zijn onder andere het behouden van het leven en het voorkomen van blindheid of het verlies van een oog, wat de levensduur en levenskwaliteit van de patiënt aanzienlijk kan beïnvloeden.
De beslissing van de FDA om RPDD toe te kennen aan VCN-01 weerspiegelt het voortdurende engagement om de onbeantwoorde medische noden in de pediatrische oncologie aan te pakken. Theriva Biologics blijft zijn klinische programma's verder ontwikkelen en streeft naar betere behandelingsresultaten voor patiënten met retinoblastoom. Deze ontwikkeling is gebaseerd op een persbericht van Theriva Biologics, Inc.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.