REDWOOD CITY, Californië - Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), een biofarmaceutisch bedrijf gericht op het ontwikkelen van behandelingen voor zeldzame ziekten, heeft een regulatoire update ontvangen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) betreffende zijn New Drug Application (NDA) voor DCCR (diazoxide choline) tabletten met verlengde afgifte. De beoordelingsafdeling van de FDA gaf aan dat een adviescommissievergadering in dit stadium mogelijk niet nodig is voor de evaluatie van het gebruik van DCCR bij de behandeling van Prader-Willi syndroom (PWS).
Deze ontwikkeling volgt op het eerdere besluit van de FDA om de DCCR NDA Priority Review-status te verlenen, met een streefdatum voor actie op 27.12.2024. De beoordelingsafdeling van de FDA, hoewel momenteel niet van plan een adviescommissievergadering te houden, zal nog steeds overwegen of een dergelijke vergadering nodig zal zijn naarmate de beoordeling vordert.
Prader-Willi syndroom is een zeldzame genetische aandoening die voorkomt bij één op de 15.000 levendgeborenen. Het wordt gekenmerkt door chronische honger, bekend als hyperfagie, wat leidt tot overmatig eten en levensbedreigende obesitas-gerelateerde complicaties. Momenteel zijn er geen goedgekeurde behandelingen die de hyperfagie en gerelateerde metabole, cognitieve en gedragsaspecten van PWS aanpakken.
DCCR, een eenmaal daagse orale tablet, vertegenwoordigt een nieuwe therapeutische benadering voor PWS. Het heeft veelbelovende resultaten laten zien in fase 3 klinische onderzoeken door mogelijk hyperfagie en andere symptomen aan te pakken, waaronder agressief gedrag en lichaamsvetsamenstelling. Ondanks het langdurige gebruik bij andere zeldzame ziekten, is diazoxide, het moedermolecuul van DCCR, niet goedgekeurd voor de behandeling van PWS.
Soleno Therapeutics heeft diazoxide choline en DCCR gepatenteerd voor gebruik bij PWS en heeft verschillende fase 1 en 2 klinische studies afgerond, waaronder onderzoeken met personen met PWS.
De toekomstgerichte verklaringen van het bedrijf met betrekking tot het FDA-beoordelingsproces en de mogelijke goedkeuring van DCCR voor de behandeling van PWS zijn gebaseerd op huidige verwachtingen en brengen risico's en onzekerheden met zich mee. Deze verklaringen weerspiegelen informatie die vandaag beschikbaar is en kunnen veranderen op basis van toekomstige ontwikkelingen.
Dit nieuwsartikel is gebaseerd op een persbericht van Soleno Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft Soleno Therapeutics belangrijke ontwikkelingen doorgemaakt. De U.S. Food and Drug Administration (FDA) heeft Soleno's New Drug Application (NDA) voor zijn diazoxide choline controlled-release (DCCR) behandeling, een potentiële oplossing voor Prader-Willi Syndroom, geaccepteerd. De aanvraag heeft Priority Review-status gekregen, met een streefdatum voor een beslissing op 27.12.2024. Stifel, die een koopadvies op het aandeel handhaaft, heeft het koersdoel voor Soleno Therapeutics verhoogd naar $74, verwijzend naar de potentiële goedkeuring van DCCR en de kracht van zijn marktexclusiviteit.
Piper Sandler herhaalde zijn Overweight-rating voor Soleno Therapeutics, met handhaving van een koersdoel van $93,00, gebaseerd op de verwachte gunstige uitkomst voor DCCR. Het bedrijf sprak vertrouwen uit in het duidelijke veiligheidsprofiel van het medicijn en de grote onvervulde medische behoefte binnen de patiëntenpopulatie. Ook H.C. Wainwright begon de dekking met een koopadvies, anticiperend op een ondersteunende uitkomst voor DCCR-goedkeuring en inkomstengenering vanaf 2025.
Andere noemenswaardige ontwikkelingen zijn veranderingen in de Raad van Bestuur van Soleno Therapeutics, waarbij Matthew Pauls de nieuwe Lead Independent Director is geworden en Dawn Carter Bir zich bij de raad heeft aangesloten. Het bedrijf is ook een overeenkomst aangegaan met Jefferies LLC om potentieel tot $150 miljoen van zijn gewone aandelen te verkopen. Daarnaast heeft Soleno Therapeutics prestatiegebonden restricted stock units toegekend aan zijn werknemers, waarbij hun belangen worden afgestemd op de prestaties van het bedrijf.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Soleno Therapeutics (NASDAQ: SLNO) vordert met zijn New Drug Application voor DCCR, houden beleggers de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Soleno $1,85 miljard, wat een aanzienlijke interesse van beleggers weerspiegelt in de potentiële doorbraak van het bedrijf in de behandeling van Prader-Willi syndroom.
Ondanks dat het bedrijf de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend was, met een operationeel inkomen van -$68,5 miljoen, suggereren InvestingPro Tips dat de nettowinst van Soleno dit jaar naar verwachting zal groeien. Deze projectie sluit aan bij de voortgang van het bedrijf in het FDA-beoordelingsproces voor DCCR, wat mogelijk tot commercialisatie kan leiden als het wordt goedgekeurd.
Interessant genoeg heeft het aandeel van Soleno opmerkelijke prestaties laten zien, met een totaalrendement van 104,6% over één jaar volgens de meest recente gegevens. Dit sterke marktsentiment wordt verder ondersteund door een InvestingPro Tip die aangeeft dat het bedrijf meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat financiële flexibiliteit kan bieden bij het navigeren van het regelgevende traject.
Voor beleggers die een dieper inzicht willen in de vooruitzichten van Soleno, biedt InvestingPro 7 aanvullende tips die waardevolle inzichten kunnen verschaffen in de financiële positie en marktdynamiek van het bedrijf. Deze tips, samen met realtime metrics, kunnen helpen bij het nemen van meer geïnformeerde investeringsbeslissingen terwijl Soleno zijn cruciale FDA-streefdatum in december 2024 nadert.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.