CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar Investigational New Drug (IND) aanvraag heeft goedgekeurd voor SGT-212, een gentherapiekandidaat voor de behandeling van Friedreich's ataxie (FA). Deze progressieve ziekte wordt gekenmerkt door onvoldoende productie van het eiwit frataxine door het lichaam, wat leidt tot schade aan het zenuwstelsel en hartdisfunctie.
SGT-212 is een nieuwe therapie die gebruik maakt van Adeno-Associated Virus (AAV) om volledige frataxine rechtstreeks aan de kleine hersenen en het hart af te leveren. Deze duale toedieningsbenadering is ontworpen om de neurologische en cardiale symptomen geassocieerd met FA aan te pakken, waardoor mogelijk de ziekteprogressie wordt gestopt. Volgens gegevens van InvestingPro handhaaft het bedrijf een sterke liquiditeitspositie met een current ratio van 7,85, hoewel analisten opmerken dat het snel door zijn kasreserves heen brandt. De President en CEO van Solid Biosciences, Bo Cumbo, benadrukte de gerichte afgifte van de therapie aan de nucleus dentatus en het hartweefsel, wat veelbelovende preklinische resultaten heeft opgeleverd, waaronder veilige transductie, frataxine-expressie en significante functieherstel bij muizen.
Jennifer Farmer, CEO van de Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), erkende deze mijlpaal en benadrukte de onvervulde medische behoeften binnen de FA-gemeenschap. De samenwerking van FARA met Solid Biosciences is gericht op het in klinische trials brengen van SGT-212 later dit jaar, in de hoop de slopende neurologische symptomen en levensverkortende hartziekte aan te pakken waarmee FA-patiënten worden geconfronteerd.
Solid Biosciences is van plan om in de tweede helft van 2025 een fase 1b klinische studie te starten om de veiligheid en verdraagbaarheid van SGT-212 te beoordelen bij zowel niet-ambulante als ambulante volwassen FA-patiënten. De deelnemers zullen tot vijf jaar na de behandeling worden gevolgd.
Het bedrijf zal de IND-goedkeuring en andere bedrijfsupdates bespreken in een conference call die voor morgen om 8:30 uur ET is gepland. De oproep zal beschikbaar zijn via een webcast op de website van Solid Biosciences en telefonisch toegankelijk zijn.
Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht van Solid Biosciences Inc.
In ander recent nieuws is Solid Biosciences, een gentherapiebedrijf, onderwerp geweest van positieve berichtgeving door JMP Securities en is het een belangrijke samenwerking aangegaan met Mayo Clinic. JMP Securities startte de dekking van Solid Biosciences met een Market Outperform-rating, waarbij het potentieel van het bedrijf in gentherapie en zijn waardevolle capsideconstructiemogelijkheden werden opgemerkt. De waardering van het bedrijf door de firma wordt gerechtvaardigd door verschillende factoren, waaronder een sterke liquiditeitspositie en een veelbelovend klinisch-stadium DMD-actief.
Daarnaast heeft Solid Biosciences een exclusieve samenwerking met Mayo Clinic veiliggesteld om gentherapieën te ontwikkelen gericht op genetische hartaandoeningen. De overeenkomst verleent Solid Biosciences exclusieve wereldwijde licenties voor Mayo Clinic's Suppression-Replacement gentherapieplatform en verschillende cardiale gentherapieprogramma's. Deze samenwerking heeft tot doel Solid's geavanceerde AAV-capsiden en productiecapaciteiten te benutten in combinatie met Mayo Clinic's platform om levensbedreigende genetische hartziekten aan te pakken.
Dit zijn recente ontwikkelingen die de voortdurende inspanningen van Solid Biosciences benadrukken om zijn gentherapietechnologieën te ontwikkelen en mogelijk te commercialiseren. Naarmate het bedrijf blijft vorderen op deze gebieden, suggereren analisten een gunstige toekomst voor Solid Biosciences, vooral in het licht van de samenwerking met Mayo Clinic en het potentieel in cardiale precisie genetische geneeskunde.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.