CARLSBAD, Californië - Tyra Biosciences, Inc. (NASDAQ:TYRA), een biotechbedrijf gespecialiseerd in precisiegeneesmiddelen voor aandoeningen gerelateerd aan Fibroblast Growth Factor Receptor (FGFR), heeft bekendgemaakt dat de FDA haar Investigational New Drug (IND) aanvraag voor TYRA-300 heeft goedgekeurd. Deze goedkeuring maakt de weg vrij voor een fase 2 klinische studie gericht op achondroplasie bij kinderen, een veelvoorkomende vorm van dwerggroei.
TYRA-300, een orale FGFR3-selectieve remmer, beoogt de beperkingen van huidige behandelingen aan te pakken, waaronder dagelijkse injecties die slechts bescheiden verbeteringen bieden. Het medicijn is ontworpen om toxiciteit gelinkt aan de remming van andere FGFR's te vermijden en wordt ook geëvalueerd voor gemetastaseerde urotheelkanker.
De aankomende BEACH301-studie zal kinderen van 3 tot 10 jaar met open groeischijven betrekken en zal worden uitgevoerd op meerdere locaties wereldwijd. De studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en impact op de groeisnelheid beoordelen om de optimale dosering te bepalen. Ook zullen veranderingen in lengte, lichaamsproporties en farmacokinetiek worden onderzocht, met aanvullende beoordelingen van functionele uitkomsten en levenskwaliteit.
Todd Harris, CEO van Tyra Biosciences, benadrukte het belang van de IND-goedkeuring voor de achondroplasie-gemeenschap en uitte optimisme over het potentieel van TYRA-300 om de groeisnelheid te verbeteren en betekenisvolle klinische voordelen te behalen. Het bedrijf bereidt zich voor om de BEACH301-studie te starten en in het eerste kwartaal van 2025 met de dosering te beginnen.
Eerder kende de FDA TYRA-300 de Orphan Drug Designation toe in juli 2023 en de Rare Pediatric Designation in januari 2024 voor de behandeling van achondroplasie. Tyra Biosciences blijft in gesprek met de achondroplasie-gemeenschap terwijl het zijn klinische ontwikkelingsprogramma voortzet.
Achondroplasie treft naar schatting 1 op de 15.000 tot 40.000 geboren kinderen wereldwijd, met ongeveer 250.000 getroffen individuen wereldwijd. De FGFR3 G380R-mutatie is verantwoordelijk voor bijna alle gevallen van de aandoening. De selectieve remming van FGFR3 door TYRA-300 biedt hoop voor het aanpakken van de onderliggende genetische oorzaak van achondroplasie.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Tyra Biosciences.
In ander recent nieuws heeft Tyra Biosciences, een farmaceutisch bedrijf, aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn klinische onderzoeken en financiële vooruitzichten. Het bedrijf kreeg goedkeuring van de FDA om door te gaan met een fase 2-studie van zijn onderzoeksmedicijn TYRA-300 voor de behandeling van achondroplasie. De studie beoogt tot 10 deelnemers per dosisniveau in twee cohorten op te nemen en zal de veiligheid van het medicijn en de impact op de jaarlijkse groeisnelheid beoordelen.
Tyra Biosciences heeft ook positieve resultaten gerapporteerd van zijn SURF-301 fase 1/2-studie van TYRA-300 bij gemetastaseerde urotheelcarcinoom, wat ertoe leidde dat H.C. Wainwright het koersdoel verhoogde naar $32. Voorlopige resultaten toonden een objectief responspercentage van 55% voor TYRA-300, wat het verwachte percentage van 36% overtrof en TD Cowen's koopadvies voor de aandelen van het bedrijf bevestigde.
Op financieel gebied is Tyra Biosciences een overeenkomst aangegaan met Boxer Capital, LLC en RA Capital Healthcare Fund, L.P. om bestaande aandelen om te wisselen voor warrants. Volgens schattingen van Piper Sandler zal de omzet van het bedrijf tegen 2035 groeien tot ongeveer $2,5 miljard.
Tyra Biosciences heeft ook upgrades ontvangen van BofA Securities, Piper Sandler, H.C. Wainwright en Oppenheimer, met koersdoelen variërend van $30 tot $33. Ten slotte heeft het bedrijf belangrijke benoemingen gedaan, waaronder Doug Warner als nieuwe Chief Medical Officer en de toevoeging van Susan Moran, M.D., M.S.C.E., en S. Michael Rothenberg, M.D., Ph.D., aan de raad van bestuur als onafhankelijke directeuren. Dit zijn onderdeel van de recente ontwikkelingen bij Tyra Biosciences.
InvestingPro Inzichten
Nu Tyra Biosciences (NASDAQ:TYRA) vordert met zijn TYRA-300 medicijn voor de behandeling van achondroplasie, kunnen beleggers aanvullende context uit InvestingPro gegevens en tips waardevol vinden.
De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt €1,07 miljard, wat het optimisme van beleggers over zijn potentieel in de precisiegeneeskunde weerspiegelt. Dit optimisme wordt verder ondersteund door de indrukwekkende prestaties van het aandeel, met een totaal rendement van 98,82% over het afgelopen jaar en een rendement van 39,95% over de laatste zes maanden.
Het is echter belangrijk op te merken dat Tyra Biosciences nog niet winstgevend is, met een aangepast bedrijfsresultaat van -€88,08 miljoen over de laatste twaalf maanden. Dit is consistent met veel vroege-fase biotechbedrijven die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling. Een InvestingPro Tip benadrukt dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat typisch is voor bedrijven in de klinische onderzoeksfase.
Een positief punt is dat een andere InvestingPro Tip onthult dat Tyra meer cash dan schulden op zijn balans heeft, wat financiële flexibiliteit biedt terwijl het door klinische onderzoeken gaat. Deze sterke liquiditeitspositie is cruciaal voor biotechbedrijven die navigeren door het langdurige en kostbare geneesmiddelenontwikkelingsproces.
Beleggers moeten zich ervan bewust zijn dat het aandeel volatiliteit heeft ervaren, met een daling van 22,7% over de afgelopen week. Deze fluctuatie onderstreept het belang van op de hoogte blijven van de voortgang van klinische onderzoeken en regelgevende beslissingen, die een aanzienlijke impact kunnen hebben op de koersen van biotechaandelen.
Voor degenen die een dieper inzicht zoeken in de financiële gezondheid en marktpositie van Tyra Biosciences, biedt InvestingPro 10 aanvullende tips, die een uitgebreid beeld geven van de vooruitzichten van het bedrijf terwijl het verdergaat met zijn veelbelovende TYRA-300 medicijnkandidaat.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.