BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar New Drug Application (NDA) voor de onderzoekstherapie van vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor drievoudige combinatietherapie, bekend als vanza triple, heeft geaccepteerd voor taaislijmziektepatiënten van zes jaar en ouder met bepaalde genetische mutaties.
De therapie is bedoeld voor patiënten met ten minste één F508del-mutatie of een andere mutatie die gevoelig is voor de behandeling. De FDA heeft de PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) actiedatum vastgesteld op 2 januari 2025.
De drievoudige vanza-therapie is gericht op het verbeteren van de functie van het defecte CFTR-eiwit dat wordt veroorzaakt door genetische mutaties die verband houden met cystische fibrose. Volgens Vertex kan deze behandeling mogelijk de zweetchloridewaarden verlagen tot onder de diagnostische drempel voor taaislijmziekte en zelfs tot niveaus die worden waargenomen bij personen zonder de aandoening.
Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft ook Vertex's aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van de vanza-trial in de Europese Unie gevalideerd voor dezelfde patiëntengroep. Er zijn aanvragen ingediend in andere landen, waaronder Canada, Australië, Zwitserland en het Verenigd Koninkrijk.
Cystic fibrosis is een zeldzame, levensverkortende genetische ziekte die wereldwijd meer dan 92.000 mensen treft. Het wordt gekenmerkt door de ophoping van dik slijm in de longen en andere organen als gevolg van defecte of ontbrekende CFTR-eiwitten, wat leidt tot ernstige ademhalings- en spijsverteringsproblemen. De huidige behandelingen voor taaislijmziekte richten zich op het beheersen van de symptomen en het vertragen van de progressie van de ziekte.
Vertex heeft een lange geschiedenis in het ontwikkelen van behandelingen voor taaislijmziekte en behandelt momenteel meer dan 65.000 mensen in 60 landen. De klinische en onderzoeksprogramma's van het bedrijf gaan door met het onderzoeken van therapieën voor taaislijmziekte en andere ernstige ziekten.
De vanza drievoudige therapie heeft van de FDA de Fast Track en Orphan Drug Designations gekregen voor de behandeling van taaislijmziekte. Vertex verwacht dat de royaltyverplichting voor vanza triple aanzienlijk lager zal zijn dan die voor de bestaande cystische fibrose-portefeuille.
Deze informatie is gebaseerd op een persbericht van Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
In ander recent nieuws meldde Vertex Pharmaceuticals Incorporated een aanzienlijke uitgave van $4,4 miljard voor verworven onderzoek en ontwikkeling na de overname van Alpine Immune Sciences. Het bedrijf verwacht ook een bijkomende transactiegerelateerde compensatie-uitgave van ongeveer $200 miljoen. Ondanks deze aanzienlijke kosten verwacht Vertex nog steeds de niet-GAAP-kosten voor onderzoek en ontwikkeling en de verkoop-, algemene en administratieve kosten van Alpine te kunnen absorberen binnen het opgegeven richtbereik voor de bedrijfskosten.
Daarnaast rapporteerde Vertex een robuuste omzetgroei van 13% j-o-j in het eerste kwartaal van 2024, tot $ 2,7 miljard. Deze groei werd gestimuleerd door de succesvolle lancering van CASGEVY bij sikkelcelziekte en bèta thalassemie in meerdere regio's. Bovendien presenteerde Vertex veelbelovende resultaten van een klinische studie van VX-880, een van stamcellen afgeleide isletceltherapie voor type 1-diabetes.
De beoordelingen van analisten waren gemengd: RBC Capital handhaafde een Sector Perform rating, maar paste zijn koersdoel voor Vertex aan van $424 naar $421, terwijl BMO Capital Markets zijn koersdoel voor Vertex-aandelen verhoogde naar $500, met behoud van een Outperform rating. Tot slot meldde Vertex tijdens de 47e Europese Cystic Fibrosis Conferentie belangrijke resultaten van twee studies naar zijn cystische fibrosemedicijn TRIKAFTA®.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) zich opmaakt voor een belangrijke mijlpaal met zijn drievoudige vanza-therapie, bieden de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf een achtergrond voor potentiële beleggers. Met een marktkapitalisatie van $ 121,61 miljard toont Vertex zijn status in de biotechnologiesector. De koers-winstverhouding van het bedrijf staat op 30,24, wat aangeeft dat het aandeel wordt verhandeld tegen een hoge winstmultiple ten opzichte van de winstgroei op de korte termijn. Dit wordt weerspiegeld door de aangepaste koers-winstverhouding voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, die 28,9 bedraagt.
InvestingPro Tips suggereren dat Vertex een prominente speler is in de biotechnologiesector en werkt met een gematigd schuldniveau, wat een geruststellend teken is voor belanghebbenden. Bovendien handelt het bedrijf in de buurt van zijn 52-weeks hoogtepunt, met de koers op 96,88% van deze piek, wat een sterk beleggersvertrouwen weerspiegelt.
Financieel gezien heeft Vertex solide fundamentals laten zien met een omzetgroei van 10,61% in de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024. Bovendien staat de brutowinstmarge van het bedrijf op een indrukwekkende 55,35%, wat wijst op een efficiënt beheer en een sterke marktpositie. De robuuste operationele winstmarge van 43,2% onderstreept nog eens de winstgevendheid en operationele uitmuntendheid van Vertex.
Voor degenen die een belegging in Vertex overwegen, is het vermeldenswaard dat het aandeel de afgelopen drie maanden een sterk rendement heeft behaald, met een koers-totaalrendement van 15,1%. Deze prestatie is indicatief voor het groeitraject van het bedrijf en het marktsentiment.
Voor meer inzichten en tips, waaronder 15 aanvullende InvestingPro Tips voor Vertex Pharmaceuticals, kunnen geïnteresseerde lezers de speciale pagina op https://www.investing.com/pro/VRTX bekijken. En voor degenen die dieper in de financiële analyses willen duiken, gebruik de couponcode PRONEWS24 om tot 10% korting te krijgen op een jaarabonnement op Pro en een jaar- of halfjaarabonnement op Pro+.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.