ZUG, Zwitserland en BOSTON - CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), een leider in gentherapie met een marktkapitalisatie van $4,3 miljard, heeft belangrijke vooruitgang gemeld in hun lopende Fase 1/2 klinische studie van CTX112™ voor CD19-positieve B-celmaligniteiten. Volgens InvestingPro gegevens handhaaft het bedrijf een sterke financiële positie met meer contanten dan schulden op de balans. Het bedrijf maakte bekend dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) status heeft toegekend aan CTX112 voor de behandeling van recidiverend of refractair folliculair lymfoom en marginale zone lymfoom.
De studiegegevens, gepresenteerd op de 2024 American Society of Hematology Annual Meeting, toonden aan dat CTX112, een allogene CAR T-celtherapie, goed werd verdragen en effectief was in het produceren van complete remissies bij patiënten die meerdere eerdere behandelingen hebben ondergaan. De studie omvatte 12 proefpersonen, met doses variërend van 30 x 106 tot 600 x 106 CAR+ T-cellen. De resultaten toonden een objectief responspercentage van 67% en een compleet responspercentage van 50% over alle dosisniveaus.
Veiligheidsprofielen waren veelbelovend zonder gemelde gevallen van graad ≥3 infecties of graft-versus-host-ziekte (GvHD). Alle waargenomen gevallen van cytokine release syndroom (CRS) en immuun effectorcel-geassocieerd neurotoxiciteitssyndroom (ICANS) waren beheersbaar en van lage graad. InvestingPro analyse toont aan dat 12 analisten onlangs hun winstverwachtingen naar boven hebben bijgesteld, wat duidt op een groeiend vertrouwen in de klinische programma's van het bedrijf. Ontdek meer inzichten met het uitgebreide onderzoeksrapport van InvestingPro, beschikbaar voor meer dan 1.400 Amerikaanse aandelen.
De RMAT-aanwijzing door de FDA maakt deel uit van een programma om de ontwikkeling en beoordeling van regeneratieve geneeskundige therapieën te versnellen die potentieel hebben om onvervulde medische behoeften voor ernstige aandoeningen aan te pakken. Deze status maakt frequentere interacties met de FDA mogelijk en biedt potentieel voor versnelde goedkeuring.
CTX112 wordt ook geëvalueerd in een Fase 1 klinische studie voor systemische lupus erythematosus (SLE), met de mogelijkheid om in de toekomst uit te breiden naar aanvullende auto-immuunindicaties. Het bedrijf verwacht medio 2025 een uitgebreide update te geven over zijn oncologie- en auto-immuunprogramma's.
CRISPR Therapeutics heeft eerder een mijlpaal bereikt met de goedkeuring van de eerste op CRISPR gebaseerde therapie in 2023 en blijft genbewerking onderzoeken als middel om behandelingen te ontwikkelen voor verschillende ziekten. Het bedrijf rapporteerde een omzet van $202,8 miljoen in de laatste twaalf maanden, met een opmerkelijk sterke liquiditeitspositie weerspiegeld in een current ratio van 21,64. Gezien de bèta van het aandeel van 1,63 moeten beleggers rekening houden met de hogere volatiliteit in vergelijking met de bredere markt. Gebaseerd op de InvestingPro Fair Value analyse is het aandeel momenteel eerlijk gewaardeerd. De laatste bevindingen ondersteunen het potentieel van CTX112 als een off-the-shelf CAR T-therapie optie en benadrukken de toewijding van het bedrijf aan innovatieve behandelingen voor patiënten met significante medische behoeften.
De gerapporteerde informatie is gebaseerd op een persbericht van CRISPR Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft CRISPR Therapeutics verschillende belangrijke ontwikkelingen doorgemaakt. TD Cowen heeft zijn Sell-rating op het bedrijf gehandhaafd, gebaseerd op recente prestaties en klinische gegevens, terwijl Oppenheimer en Leerink Partners hun Outperform-ratings hebben herhaald, met koersdoelen van respectievelijk $95,00 en $67,00. De financiële resultaten van CRISPR Therapeutics over het derde kwartaal toonden operationele uitgaven van $110,1 miljoen en een kaspositie van $1,94 miljard.
Het bedrijf, in samenwerking met Vertex Pharmaceuticals, blijft vooruitgang boeken met de lancering van de gentherapie Casgevy, die een toename in patiëntenbetrokkenheid heeft gezien. Ondanks dit werd er geen omzet gegenereerd uit de infusie van Casgevy bij één patiënt tijdens het derde kwartaal. Needham herzag echter zijn verkoopprognoses voor Casgevy en voorspelde $17 miljoen voor het fiscale jaar 2024, een daling ten opzichte van de aanvankelijk verwachte $43 miljoen.
CRISPR Therapeutics maakt ook vorderingen met zijn in vivo, immuno-oncologie en auto-immuun pijplijnen, waarbij CTX131 en CTX112 Fase I-studies zijn ingegaan. Het ASH-abstract van het bedrijf voor CTX112 rapporteerde een algeheel responspercentage van 67% en een compleet responspercentage van 44% onder negen patiënten. De recente ontwikkelingen wijzen op een focus op het verhogen van patiëntenaantallen en het verder differentiëren van zijn klinische gegevens in het competitieve veld van gentherapieën.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.