GAITHERSBURG, Md. - Cartesian Therapeutics, een biotechnologiebedrijf dat genoteerd staat op NASDAQ: RNAC, is gestart met een Fase 2 klinische studie voor zijn mRNA CAR-T celtherapie, Descartes-08, gericht op systemische lupus erythematosus (SLE). Het bedrijf kondigde vandaag aan dat de eerste patiënt is gedoseerd in het onderzoek, waarin de veiligheid en werkzaamheid van de therapie wordt onderzocht bij volwassenen met matige tot ernstige SLE die refractair zijn voor standaardbehandelingen.
Descartes-08 is een autologe therapie, wat betekent dat het is afgeleid van de eigen cellen van de patiënt, en is ontworpen om het B-cel maturatie antigeen (BCMA) aan te pakken. In tegenstelling tot traditionele CAR-T-therapieën op basis van DNA die chemotherapie vereisen, wordt Descartes-08 zonder chemotherapie toegediend en is het de bedoeling om het risico op genomische integratie en mogelijke kankertransformatie te vermijden.
Het lopende onderzoek, waaraan naar verwachting tot 30 patiënten zullen deelnemen, heeft als doel een nieuwe poliklinische behandelingsoptie te bieden voor SLE, een chronische auto-immuunziekte waaraan ongeveer 1,5 miljoen mensen in de Verenigde Staten lijden. De symptomen van SLE kunnen ernstig en levensbedreigend zijn en meerdere orgaansystemen aantasten.
De Fase 2 studie volgt op eerdere studies naar Descartes-08 bij de behandeling van myasthenia gravis (MG), waar het een gunstig veiligheidsprofiel liet zien geschikt voor ambulante toediening. Dr. Carsten Brunn, President en CEO van Cartesian, toonde zich optimistisch over het potentieel van de therapie om de beperkingen van bestaande CAR-T celtherapieën voor auto-immuunziekten aan te pakken.
Susan Manzi, M.D., M.P.H., voorzitter van het Medicine Institute van Allegheny Health Network en medisch directeur van de Lupus Foundation of America, benadrukte het belang van deze mijlpaal voor de lupusgemeenschap, gezien de beperkte effectiviteit van de huidige behandelingen.
Cartesian Therapeutics is gespecialiseerd in mRNA celtherapieën voor auto-immuunziekten en heeft een pijplijn die Descartes-15, een andere mRNA CAR-T therapie, omvat.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Cartesian Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft biotechbedrijf Cartesian Therapeutics een privé-investering binnengehaald in een publieke aandelendeal (PIPE), die naar verwachting ongeveer 130 miljoen dollar zal opleveren. De financieringsronde, waaraan nieuwe en bestaande investeerders zoals HBM Healthcare Investments en Invus deelnemen, zal de pijplijnprogramma's van het bedrijf vooruithelpen.
In een andere ontwikkeling meldde Cartesian Therapeutics positieve resultaten van haar Fase 2b-studie met Descartes-08, een behandeling voor myasthenia gravis. De studie toonde een klinisch significante verbetering aan bij 71% van de patiënten die met Descartes-08 werden behandeld. Het bedrijf is van plan om eind 2024 een einde-fase 2-gesprek met de FDA te houden.
Mizuho Securities heeft de dekking van de aandelen van Cartesian Therapeutics hervat, met een Buy rating en met nadruk op het potentieel van de op mRNA gebaseerde CAR-T-technologie voor de behandeling van auto-immuunziekten. Mizuho benadrukt de brede toepasbaarheid van Cartesians RNA celtherapieplatform, dat zich zou kunnen uitstrekken tot een reeks auto-immuunziekten.
Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen voor Cartesian Therapeutics.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Cartesian Therapeutics zijn klinische tests voor Descartes-08 voortzet, bieden de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf, dat wordt verhandeld onder NASDAQ: RNAC, cruciale inzichten voor beleggers. Volgens recente gegevens van InvestingPro heeft Cartesian een marktkapitalisatie van $431,91 miljoen, wat de omvang en marktwaarde binnen de biotechnologiesector aangeeft. De financiële gegevens van het bedrijf weerspiegelen uitdagingen, met een negatieve koers-winstverhouding van -0,45, wat suggereert dat beleggers momenteel te maken hebben met verliezen ten opzichte van de inkomsten van het bedrijf.
InvestingPro Tips voor Cartesian laten gemengde vooruitzichten zien. Aan de positieve kant heeft het bedrijf meer contanten dan schulden, wat een buffer biedt voor operationele flexibiliteit. Bovendien zijn de liquide middelen groter dan de kortetermijnverplichtingen, wat cruciaal kan zijn voor de financiering van lopend onderzoek en tests zonder onmiddellijke liquiditeitsproblemen. Analisten verwachten echter een omzetdaling in het lopende jaar en verwachten niet dat het bedrijf binnen dit tijdsbestek winstgevend zal zijn. Bovendien heeft Cartesian te kampen met zwakke brutowinstmarges, wat een impact kan hebben op het vermogen om toekomstige projecten te financieren of de pijplijn effectief uit te breiden.
Beleggers die de prestaties van Cartesian volgen, zullen opmerken dat het aandeel het de afgelopen maand slecht heeft gedaan met een rendement van -30,1%, maar dat het de afgelopen drie maanden een sterk rendement van 52,61% heeft laten zien. Deze volatiliteit zou de reacties van de markt op ontwikkelingen binnen het bedrijf en de biotechindustrie in het algemeen kunnen weerspiegelen. Het is ook opmerkelijk dat Cartesian geen dividenden uitkeert, wat van invloed zou kunnen zijn op beleggingsbeslissingen voor degenen die op zoek zijn naar regelmatige inkomstenstromen uit hun aandelenbezit.
Voor een diepere duik in de financiële gezondheid en toekomstverwachtingen van Cartesian, hebben beleggers toegang tot aanvullende InvestingPro Tips door InvestingPro te bezoeken. Er zijn op dit moment 9 aanvullende tips beschikbaar die verdere begeleiding kunnen bieden bij beleggingsbeslissingen. Om uw beleggingsstrategie te verbeteren met deze inzichten, gebruikt u de couponcode PRONEWS24 om tot 10% korting te krijgen op een jaarlijks Pro en een jaarlijks of tweejaarlijks Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.