GAITHERSBURG, Md. - Cartesian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAC), een biotechnologiebedrijf dat zich richt op mRNA-celtherapie voor auto-immuunziekten, kondigde positieve resultaten aan van de Fase 2b-studie met Descartes-08, een behandeling voor myasthenia gravis (MG). Het bedrijf onthulde dat 71% van de patiënten die werden behandeld met Descartes-08 een klinisch significante verbetering vertoonden op maand 3, vergeleken met 25% voor placebo.
Aan het onderzoek, waarvoor geen chemotherapie nodig was, namen 36 patiënten deel met MG, een chronische auto-immuunziekte die spierzwakte veroorzaakt. Het primaire werkzaamheidseindpunt was een vermindering van vijf punten of meer in de MG Composite (MGC) score, die met statistische significantie werd behaald.
Secundaire eindpunten waren veiligheid en verdraagbaarheid, waarbij Descartes-08 een gunstig profiel liet zien en ambulante toediening ondersteunde. Er werden geen gevallen van cytokine-afgiftesyndroom of immuuneffectorcel-geassocieerd neurotoxiciteitssyndroom gerapporteerd.
De studie stelde ook duurzame responsen vast, met verbeteringen in MG ernstschalen die zes maanden aanhielden of verbeterd werden. Cartesian is van plan om eind 2024 een einde-fase 2-vergadering te houden met de FDA.
Naast de resultaten van de Fase 2b MG studie, kondigde Cartesian de dosering aan van de eerste patiënt in een Fase 2 studie met Descartes-08 voor systemische lupus erythematosus (SLE) en de benoeming van Dr. Kemal Malik in de Raad van Bestuur.
De informatie is gebaseerd op een persbericht van Cartesian Therapeutics.
Ander recent nieuws is dat Cartesian Therapeutics een belangrijke PIPE-deal (Private Investment in Public Equity) van 130 miljoen dollar heeft binnengehaald, waarbij een mix van investeerders zoals HBM Healthcare Investments, Invus en Schooner Capital werd aangetrokken. De deal omvat de uitgifte van meer dan 3,5 miljoen gewone aandelen en bijna 3 miljoen aandelen Series B Non-Voting Convertible Preferred Stock, beide geprijsd tegen $20,00 per aandeel.
De opbrengst is bedoeld voor het bevorderen van de pijplijnprogramma's van het bedrijf, waaronder de mRNA CAR-T-therapie Descartes-08, momenteel in Fase 2b van klinisch onderzoek voor gegeneraliseerde myasthenia gravis en Fase 2 voor systemische lupus erythematosus.
Tegelijkertijd is Cartesian Therapeutics gestart met een Fase 2 klinische studie voor de Descartes-08-therapie voor systemische lupus erythematosus. Deze therapie is ontworpen om het B-cel maturatie antigeen aan te pakken en het doel van de studie is om tot 30 patiënten aan te trekken.
Als aanvulling op de vooruitgang van het bedrijf heeft Mizuho Securities de dekking van de aandelen van Cartesian Therapeutics hervat met een buy rating en een koersdoel van $40,00. Mizuho is optimistisch over de op mRNA-gebaseerde CAR-T-technologie van Cartesian, met name over het potentieel voor de behandeling van auto-immuunziekten.
Verder heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het predicaat Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) toegekend aan Descartes-08, de belangrijkste productkandidaat van Cartesian, voor de behandeling van myasthenia gravis. Deze aanwijzing vergemakkelijkt nauwere samenwerking met de FDA om de ontwikkeling van Descartes-08 te versnellen.
Inzichten van InvestingPro
Cartesian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAC) heeft onlangs veelbelovende resultaten bekendgemaakt van hun Fase 2b-studie, wat een belangrijke mijlpaal is voor het bedrijf. Beleggers die RNAC overwegen, moeten zich echter bewust zijn van verschillende financiële statistieken en analistenverwachtingen die hun beleggingsbeslissing kunnen beïnvloeden.
Het bedrijf heeft een marktkapitalisatie van $431,91 miljoen, wat een weerspiegeling is van zijn gepercipieerde waarde in de markt. Ondanks het recente klinische succes worstelt Cartesian Therapeutics momenteel met aanzienlijke financiële uitdagingen. De brutowinstmarge van het bedrijf voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024 staat op een verontrustende -118,3%, wat aangeeft dat de kosten van de verkochte goederen aanzienlijk hoger liggen dan de inkomsten uit de verkoop. Dit wordt verder onderstreept door de operationele winstmarge van het bedrijf voor dezelfde periode, die -266,67% bedraagt, wat wijst op hoge operationele kosten in verhouding tot de inkomsten.
Beleggers moeten ook opmerken dat het aandeel Cartesian de afgelopen maand een aanzienlijke dip heeft doorgemaakt, met een rendement van -30,1%, wat in contrast staat met een sterk rendement van 52,61% over de afgelopen drie maanden. Analisten verwachten niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat overeenstemt met de gerapporteerde negatieve gewone en verwaterde winst per aandeel (EPS) van respectievelijk -55,74 USD en -55,78 USD.
Positief is dat Cartesian Therapeutics meer cash heeft dan schulden op zijn balans, wat een geruststellend teken is van financiële stabiliteit. Bovendien overtreffen de liquide middelen van het bedrijf de kortetermijnverplichtingen, wat wijst op een gezonde liquiditeitspositie om aan de onmiddellijke financiële verplichtingen te voldoen.
InvestingPro Tips voor RNAC suggereren dat het bedrijf weliswaar een robuuste kaspositie heeft, maar lijdt onder zwakke brutowinstmarges en analisten verwachten een omzetdaling in het lopende jaar. Bovendien keert het bedrijf geen dividend uit aan aandeelhouders, wat een overweging zou kunnen zijn voor inkomstengerichte beleggers.
Voor degenen die dieper willen ingaan op de financiële gezondheid en toekomstverwachtingen van Cartesian Therapeutics biedt InvestingPro een uitgebreide set aanvullende tips. Er zijn momenteel 9 aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar op https://www.investing.com/pro/RNAC, die waardevolle inzichten kunnen bieden voor een beter geïnformeerde beleggingsbeslissing. Gebruik couponcode PRONEWS24 om tot 10% korting te krijgen op een jaarlijks Pro en een jaarlijks of tweejaarlijks Pro+ abonnement voor toegang tot deze exclusieve inzichten.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.