PALO ALTO, Californië - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO), een biofarmaceutisch bedrijf gericht op genetische ziekten, heeft aangekondigd dat de inschrijving voor zijn Fase 3 FORTIFY-studie van BBP-418, gericht op de behandeling van Limb-girdle Musculaire Dystrofie Type 2I/R9 (LGMD2I/R9), is voltooid. De studie bereikte zijn inschrijvingsdoel op de 10e jaarlijkse LGMD Awareness Day, waarbij de eerste resultaten van de tussentijdse analyse naar verwachting in 2025 bekend zullen worden gemaakt.
LGMD2I/R9 wordt veroorzaakt door mutaties in het fukutine-gerelateerde eiwit (FKRP) gen, wat leidt tot progressieve spierafbraak en problemen met mobiliteit, ademhalingsfunctie en hartgezondheid. Momenteel bestaan er geen goedgekeurde behandelingen voor LGMD2I/R9, waardoor patiënten weinig opties hebben om hun aandoening te beheersen.
BBP-418, een experimentele orale therapie, heeft de status van Weesgeneesmiddel, Fast Track en Zeldzame Pediatrische Ziekte ontvangen van de FDA, evenals de status van Weesgeneesmiddel van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De FORTIFY-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie die een tussentijdse analyse van 12 maanden omvat, gericht op geglycosyleerd alfa-dystroglycaan (αDG) als surrogaat eindpunt, wat mogelijk een aanvraag voor versnelde goedkeuring in de VS zou kunnen ondersteunen.
Douglas Sproule, M.D., M.Sc., Chief Medical Officer van ML Bio Solutions, een BridgeBio-bedrijf, uitte optimisme over de gesprekken met de FDA over de mogelijkheid om versnelde goedkeuring na te streven. Kelly Brazzo, CEO van de CureLGMD2i Foundation, benadrukte dat de snelle inschrijving een teken is van de grote behoefte aan een therapeutische optie.
Als BBP-418 wordt goedgekeurd, zou het de eerste ziektemodificerende therapie voor LGMD2I/R9 in de VS kunnen worden. BridgeBio komt mogelijk ook in aanmerking voor een Priority Review Voucher op basis van de Zeldzame Pediatrische Aanwijzing van de FDA.
Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht en suggereert geen onderschrijving van de claims. Het succes van BBP-418 en het goedkeuringspotentieel zijn afhankelijk van de uitkomsten van lopende klinische onderzoeken en regelgevende beoordelingsprocessen.
In ander recent nieuws meldde BridgeBio Pharma opmerkelijke updates in zijn geneesmiddelenontwikkelingspijplijn. Het bedrijf ontving de Breakthrough Therapy Designation van de FDA voor infigratinib, een orale geneesmiddelkandidaat voor kinderen met achondroplasie, gebaseerd op de resultaten van de PROPEL 2 klinische studie. Tegelijkertijd kondigde het bedrijf de stopzetting aan van zijn BBP-631 gentherapieprogramma, een actie die naar verwachting meer dan €45,8 miljoen aan onderzoeks- en ontwikkelingskosten zal besparen.
Tegelijkertijd kreeg BridgeBio's gentherapie BBP-812, ontwikkeld voor de ziekte van Canavan, de Regenerative Medicine Advanced Therapy-aanduiding van de FDA, na positieve resultaten van de CANaspire Fase 1/2-studie. Bovendien vormde het bedrijf een joint venture genaamd GondolaBio, ondersteund door een investering van €274,7 miljoen van een consortium van investeerders, met als doel de ontwikkeling van nieuwe therapieën te versnellen.
Analistenbureaus, waaronder BMO Capital, H.C. Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho en TD Cowen, hebben positieve beoordelingen voor BridgeBio gehandhaafd. Deze onderschrijvingen volgen op recente ontwikkelingen in het experimentele geneesmiddel acoramidis van het bedrijf en de verwachte publicatie van fase 3-gegevens voor encaleret en infigratinib.
Het bedrijf streeft ook naar goedkeuring voor Acoramidis, een andere behandeling voor ATTR-CM, waarbij de FDA mogelijk een adviescomité bijeen zal roepen om over dit geneesmiddel te beraadslagen. Deze recente ontwikkelingen onderstrepen BridgeBio Pharma's actieve betrokkenheid bij geneesmiddelenontwikkeling en regelgevingsprocessen.
InvestingPro Inzichten
BridgeBio Pharma's (NASDAQ: BBIO) recente mijlpaal in zijn FORTIFY-studie voor LGMD2I/R9-behandeling sluit aan bij enkele interessante financiële inzichten van InvestingPro. De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt €4,29 miljard, wat het vertrouwen van beleggers in zijn potentieel weerspiegelt.
InvestingPro-gegevens tonen aan dat BridgeBio's omzet voor de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2023 €200,57 miljoen bedroeg, met een indrukwekkende omzetgroei van 3761,22% over dezelfde periode. Deze aanzienlijke groei zou kunnen worden toegeschreven aan de vooruitgang van het bedrijf in zijn geneesmiddelenontwikkelingspijplijn, waaronder BBP-418.
Het is echter belangrijk op te merken dat BridgeBio nog niet winstgevend is, met een operationeel inkomen van -€460,55 miljoen voor de laatste twaalf maanden. Dit is niet ongebruikelijk voor biofarmaceutische bedrijven in de ontwikkelingsfase, aangezien ze vaak aanzienlijke onderzoeks- en ontwikkelingskosten maken voordat ze producten op de markt brengen.
InvestingPro Tips benadrukken dat analisten een omzetgroei verwachten in het huidige jaar, wat aansluit bij de vooruitgang van het bedrijf in klinische onderzoeken. Bovendien overtreffen de liquide middelen van BridgeBio de kortlopende verplichtingen, wat financiële flexibiliteit biedt terwijl het bedrijf door kostbare klinische onderzoeken gaat.
Voor beleggers die een dieper inzicht willen krijgen in BridgeBio's financiële positie en groeimogelijkheden, biedt InvestingPro 5 aanvullende tips die waardevolle inzichten kunnen geven in het potentieel van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.