CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) heeft vandaag resultaten gedeeld van haar DEVOTE-studie, die aangeven dat een hoger doseringsschema van nusinersen klinische voordelen kan bieden voor personen met spinale musculaire atrofie (SMA), inclusief patiënten die eerder met het geneesmiddel zijn behandeld en behandelingsnaïeve patiënten. De studie omvatte een onderzoeksdosering met een initiële snelle oplaadfase van twee doses van 50 mg met 14 dagen tussenpoze, gevolgd door een onderhoudsdosis van 28 mg elke vier maanden.
De resultaten, die zullen worden gepresenteerd op het World Muscle Society 2024 Congress, suggereren dat de verhoogde dosis nusinersen de neurofilamentniveaus, een marker voor neurodegeneratie, sneller zou kunnen verlagen in vergelijking met het momenteel goedgekeurde 12 mg schema van het geneesmiddel, dat op de markt is als SPINRAZA®. Deze bevinding is significant omdat het vertragen van neurodegeneratie cruciaal is voor mensen die leven met SMA.
In het cruciale deel B-cohort van de studie vertoonden behandelingsnaïeve zuigelingen aanzienlijke verbeteringen in motorische functie bij behandeling met het hogere doseringsschema. Deze zuigelingen zagen een vermindering van 94% in plasma neurofilament light chain van baseline tot dag 183, een sterk contrast met de 30% vermindering in de sham-controlegroep. Bovendien was er een relatieve vermindering van 67,8% in het risico op overlijden of permanente beademing vergeleken met de sham-groep en een vermindering van 29,9% vergeleken met het 12 mg schema.
De DEVOTE-studie omvatte ook deel C, waarbij deelnemers van 4-65 jaar overgingen naar het hogere doseringsschema na een mediane duur van 3,9 jaar op de goedgekeurde 12 mg dosis. Deze deelnemers ervoeren verbeteringen in motorische functie, met gemiddelde toenames op verschillende motorische functieschalen.
Over de hele studie werd het hogere doseringsschema over het algemeen goed verdragen, met een veiligheidsprofiel dat consistent was met het goedgekeurde 12 mg schema. Biogen is van plan wereldwijd regelgevende aanvragen in te dienen voor goedkeuring van het hogere doseringsschema van nusinersen.
De DEVOTE-studie is een fase 2/3-onderzoek ontworpen om de veiligheid en potentiële werkzaamheid van een hogere dosis nusinersen te evalueren in vergelijking met het momenteel goedgekeurde schema voor de behandeling van SMA. Aan de studie namen 145 deelnemers deel van verschillende leeftijden en SMA-types op ongeveer 42 locaties wereldwijd.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Biogen.
In ander recent nieuws heeft Biogen Inc. een reeks activiteiten gezien met verschillende ontwikkelingen. Het bedrijf rapporteerde een totale omzet van €2,3 miljard in zijn tweede kwartaalresultaten. BMO Capital, Baird, TD Cowen, RBC Capital Markets en Mizuho Securities hebben allemaal een Outperform-rating voor Biogen gehandhaafd, met verschillende koersdoelen.
Biogen rapporteerde, in samenwerking met UCB, succesvolle resultaten van een fase III-studie van hun geneesmiddel Dapirolizumab pegol (DZP) voor de behandeling van Systemische Lupus Erythematosus, en plannen voor een tweede studie in 2024 zijn in voorbereiding. Het bedrijf bereikte ook een belangrijke regelgevende mijlpaal met Samsung Bioepis, toen hun biosimilar, OPUVIZ™, werd aanbevolen voor handelsvergunning door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau.
Verder breidde Biogen zijn Raad van Bestuur uit met de benoeming van Lloyd B. Minor, M.D., en Sir Menelas (Mene) Pangalos, Ph.D. Deze recente ontwikkelingen onderstrepen Biogen's toewijding aan het verbeteren van behandelingsopties voor ziekten met onvervulde medische behoeften en het uitbreiden van zijn productaanbod in de biotechnologiesector.
InvestingPro Inzichten
Nu Biogen (NASDAQ:BIIB) veelbelovende resultaten van zijn DEVOTE-studie onthult, is het de moeite waard om de huidige financiële positie en marktprestaties van het bedrijf te onderzoeken. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Biogen een marktkapitalisatie van €24,46 miljard, wat zijn aanzienlijke aanwezigheid in de biotechnologiesector weerspiegelt.
Ondanks het positieve nieuws van de DEVOTE-studie heeft het aandeel van Biogen recentelijk uitdagingen ondervonden. InvestingPro Tips geven aan dat het aandeel dicht bij zijn 52-weken laagtepunt handelt en de RSI suggereert dat het mogelijk oververkocht is. Dit kan een kans bieden voor beleggers die potentieel zien in de pijplijn van het bedrijf, inclusief het hogere doseringsschema van nusinersen.
Financieel blijft Biogen solide met een K/W-verhouding van 15,26 (aangepast voor de laatste twaalf maanden tot Q2 2024), wat lager is dan de huidige K/W van 22,94. Dit suggereert dat het aandeel mogelijk ondergewaardeerd is ten opzichte van zijn winsten. De omzet van het bedrijf voor de laatste twaalf maanden bedraagt €8,85 miljard, met een hoge bruto winstmarge van 76,45%, wat duidt op een sterke prijszettingskracht voor zijn producten.
Een InvestingPro Tip benadrukt dat Biogen een prominente speler is in de Biotechnologie-industrie, wat aansluit bij de lopende onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen van het bedrijf, zoals de DEVOTE-studie. Bovendien overtreffen de liquide activa van het bedrijf de kortlopende verplichtingen, wat financiële flexibiliteit biedt om verdere klinische studies en potentiële commercialisering van nieuwe behandelingen na te streven.
Het is vermeldenswaard dat Biogen geen dividend uitkeert aan aandeelhouders, maar waarschijnlijk winsten herinvesteert in onderzoek en ontwikkeling, wat cruciaal is voor biotechnologiebedrijven om hun concurrentievoordeel te behouden.
Voor beleggers die een dieper inzicht willen krijgen in de vooruitzichten van Biogen, biedt InvestingPro 8 aanvullende tips die waardevolle inzichten kunnen verschaffen in het potentieel van het bedrijf. Deze tips, samen met realtime metrieken, kunnen beleggers helpen meer geïnformeerde beslissingen te nemen over het aandeel van Biogen in het licht van zijn recente klinische ontwikkelingen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.