SAN DIEGO - Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT), een biotechnologiebedrijf gespecialiseerd in op mRNA-gebaseerde behandelingen, heeft aanzienlijke vooruitgang aangekondigd in zijn klinische programma's voor ARCT-810 en ARCT-032, respectievelijk gericht op de zeldzame ziekten ornithine transcarbamylase (OTC) deficiëntie en cystische fibrose (CF).
De Fase 2-studie van ARCT-810, een mRNA-therapeuticum voor OTC-deficiëntie, heeft de inclusie in Europa en het VK afgerond, met acht proefpersonen die het dosisniveau van 0,3 mg/kg kregen. De studie loopt nog, met een 3:1 randomisatie van ARCT-810 ten opzichte van placebo, en veiligheids- en biomarkergegevens worden later dit jaar verwacht. Daarnaast is het bedrijf in de VS begonnen met het screenen van patiënten met ernstigere OTC-deficiëntie om het klinische programma uit te breiden.
OTC-deficiëntie, een genetische aandoening die resulteert in hoge ammoniakspiegels en potentiële neurotoxiciteit, heeft momenteel geen andere remedie dan levertransplantatie. ARCT-810 is gericht op het herstellen van de normale functie van het OTC-enzym in de lever, waardoor mogelijk metabole crises worden voorkomen. De behandeling is aangewezen als weesgeneesmiddel door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en als weesgeneesmiddel door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).
Voor taaislijmziekte is Arcturus van plan om binnen de komende 60 dagen een Investigational New Drug (IND) aanvraag in te dienen voor een Fase 2 studie van ARCT-032, een geïnhaleerd mRNA therapeuticum dat ontworpen is om functioneel CFTR eiwit tot expressie te brengen in de longen. De aankomende studie volgt op bemoedigende resultaten van fase 1 studies, waaronder een CF-deelnemer met klasse I-mutaties die een verbeterde longfunctie vertoonde na twee toedieningen. ARCT-032 is ook aangewezen als weesgeneesmiddel door de EMA en FDA.
Cystic fibrosis, gekenmerkt door disfunctioneel CFTR eiwit dat leidt tot ernstige ademhalingscomplicaties, treft bijna 40.000 mensen in de VS en meer dan 105.000 wereldwijd. Ongeveer 15% van de CF-patiënten heeft geen baat bij de huidige CFTR-modulatormedicijnen.
Arcturus' toewijding aan het aanpakken van onbeantwoorde medische behoeften in lever- en respiratoire zeldzame ziekten wordt onderstreept door haar eigen technologieën, waaronder het LUNAR® lipide-gemedieerde toedieningsplatform. Het bedrijf, opgericht in 2013, staat bekend om de ontwikkeling van het eerste zelfversterkende mRNA COVID-vaccin dat wereldwijd is goedgekeurd.
Deze update is gebaseerd op een persbericht van Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
In ander recent nieuws heeft Arcturus Therapeutics Holdings Inc. aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn activiteiten. Het biotechnologiebedrijf heeft een nettoverlies van $26,8 miljoen gerapporteerd voor het eerste kwartaal van 2024, terwijl veelbelovende tussentijdse resultaten bekend zijn gemaakt van hun Fase 1b-studie met ARCT-032, een geïnhaleerde mRNA-therapeuticum voor taaislijmziekte. De studie toonde een gemiddelde absolute toename van +4,0% in het geforceerde expiratoire volume op dag 8.
Investeringsfirma's Piper Sandler en Citi hebben hun positieve ratings voor Arcturus gehandhaafd, met koersdoelen van respectievelijk $ 140,00 en $ 48,00. Deze ratings werden beïnvloed door de veelbelovende studie van Arcturus. Deze ratings werden beïnvloed door de veelbelovende fase 1b-studieresultaten en de verwachting van belangrijke ontwikkelingen in de vier hoofdprogramma's van het bedrijf in de tweede helft van 2024.
ARK ETF's, beheerd door Cathie Wood, toonde ook een bullish houding ten opzichte van Arcturus en verwierf 58.363 aandelen via zijn ARKG ETF, goed voor een investering van $ 1.857.110. Deze stap wijst op een versterkte positie in de portefeuille van het bedrijf.
Daarnaast kondigde Arcturus Therapeutics de benoeming aan van Dr. Moncef Slaoui in zijn Raad van Bestuur. Dr. Slaoui, erkend voor zijn leiderschap in Operation Warp Speed en zijn ambtstermijn bij GlaxoSmithKline, brengt uitgebreide ervaring in farmaceutische innovatie en de ontwikkeling van vaccins naar het bedrijf.
InvesteringsPro Inzichten
Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) staat in de schijnwerpers vanwege zijn innovatieve, op mRNA-gebaseerde therapieën, met opmerkelijke vooruitgang in hun klinische programma's. Als beleggers het potentieel van de pijplijn van Arcturus in overweging nemen, is het noodzakelijk om de financiële gezondheid van het bedrijf en de marktprestaties te onderzoeken om het volledige plaatje te begrijpen.
InvestingPro-gegevens geven aan dat Arcturus een marktkapitalisatie heeft van $639,09 miljoen, met een negatieve koers-winstverhouding (P/E) van -5,92, wat uitdagingen in winstgevendheid weerspiegelt. De inkomsten van het bedrijf zijn de afgelopen twaalf maanden vanaf Q1 2024 aanzienlijk gedaald, met een daling van 55,69%. Bovendien staat de brutowinstmarge op een zorgwekkende -55,1%, wat aangeeft dat het bedrijf meer uitgeeft aan de kosten van verkochte goederen dan het aan inkomsten verdient.
Ondanks deze financiële tegenwind onthult een InvestingPro Tip een lichtpuntje: Arcturus heeft meer contanten dan schulden op zijn balans, wat voor enige financiële flexibiliteit kan zorgen terwijl het blijft investeren in zijn klinische programma's. Bovendien overtreffen de liquide middelen van het bedrijf de kortetermijnverplichtingen, wat wijst op een stabiele positie om aan de onmiddellijke financiële verplichtingen te voldoen.
Beleggers moeten zich echter bewust zijn van de recente prestaties van het aandeel, die nogal volatiel waren. Volgens een andere InvestingPro Tip heeft het aandeel de afgelopen week een flinke klap gekregen en heeft het de afgelopen maand slecht gepresteerd. Deze volatiliteit kan een factor zijn die risicomijdende beleggers in overweging moeten nemen.
Voor degenen die dieper willen duiken in de financiële gegevens en de aandelenprestaties van Arcturus, biedt InvestingPro aanvullende inzichten. Er zijn nog 11 andere InvestingPro Tips beschikbaar, die beleggers kunnen helpen een beter geïnformeerde beslissing te nemen. Om toegang te krijgen tot deze waardevolle tips, gebruikt u de couponcode PRONEWS24 om tot 10% korting te krijgen op een jaarabonnement op Pro en een jaar- of halfjaarabonnement op Pro+.
De vooruitgang die Arcturus boekt bij de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten zoals OTC-deficiëntie en taaislijmziekte is prijzenswaardig, en het gepatenteerde LUNAR® toedieningsplatform zou een game-changer kunnen zijn. Terwijl het biotechbedrijf zijn reis voortzet, zal het voor belanghebbenden van cruciaal belang zijn om de financiële gegevens en marktprestaties in de gaten te houden.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.