Op woensdag gaf William Blair een Outperform rating aan aandelen van Applied Therapeutics (NASDAQ:APLT). Het bedrijf benadrukte de focus van het bedrijf op de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten en het potentieel voor aanzienlijke waardestijgingen in het komende jaar. Applied Therapeutics' nieuwe geneesmiddelenaanvraag voor govorestat (AT-007), een behandeling voor galactosemie, wordt momenteel beoordeeld door de FDA.
Galactosemie is een zeldzame genetische aandoening die ongeveer 3.000 mensen treft in de Verenigde Staten en ongeveer 7.000 wereldwijd. Het wordt veroorzaakt door mutaties die resulteren in enzymtekorten, wat leidt tot een onvermogen om de suiker galactose te metaboliseren.
Dit kan leiden tot een reeks neurologische problemen, waaronder problemen met de motoriek, cognitie, tremoren en spraak. De ziekte tast meerdere weefsels aan, waardoor een behandelingsaanpak nodig is die verschillende delen van het lichaam kan bereiken.
De analist van William Blair sprak zijn vertrouwen uit in de gegevens die govorestat ondersteunen en suggereerde dat de werkzaamheid bij de behandeling van galactosemie zou kunnen leiden tot goedkeuring door de FDA. De beslissing van de FDA wordt verwacht voor de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) datum van 28 november.
Als het wordt goedgekeurd, zou govorestat de eerste therapie zijn die beschikbaar is voor galactosemiepatiënten en het zou een belangrijke katalysator kunnen zijn voor het aandeel Applied Therapeutics.
De aanpak van het bedrijf bestaat uit een therapie met kleine moleculen die in meerdere weefsels kan doordringen, wat voor deze ziekte mogelijk effectiever is dan gentherapieën of biologische geneesmiddelen. Deze methode sluit aan bij de behoefte aan een behandeling die de wijdverspreide effecten van galactosemie kan aanpakken.
De anticipatie op de beslissing van de FDA over govorestat is een kritieke periode voor Applied Therapeutics, omdat een goedkeuring het behandelingslandschap voor galactosemie kan veranderen en mogelijk de aandeelhouderswaarde kan verhogen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.