CAMBRIDGE, Mass. - Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), een biofarmaceutisch bedrijf, heeft vandaag positieve resultaten bekendgemaakt van zijn Fase 3 SAPPHIRE klinische studie, waarin apitegromab werd geëvalueerd bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA). De studie heeft zijn primaire eindpunt bereikt en toonde een statistisch significante verbetering in motorische functie bij patiënten die behandeld werden met apitegromab in vergelijking met degenen die een placebo ontvingen.
De studie, die patiënten in de leeftijd van 2-12 jaar omvatte, toonde een verbetering van 30,4% in motorische functie, gemeten met de Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) bij degenen die behandeld werden met apitegromab, tegenover 12,5% in de placebogroep. Dit voordeel in motorische functie werd al na 8 weken waargenomen en hield aan gedurende 52 weken. De studie omvatte ook een verkennende groep patiënten van 13-21 jaar, waarbij de resultaten in het voordeel van apitegromab waren ten opzichte van placebo.
Apitegromab werd over het algemeen goed verdragen, met een veiligheidsprofiel dat consistent was met eerdere studies. Er waren geen significante verschillen in bijwerkingen tussen de doses van 10 mg/kg en 20 mg/kg, en er werden geen ernstige bijwerkingen toegeschreven aan de behandeling. Na de studie kozen de meeste patiënten ervoor om door te gaan in de ONYX open-label extensiestudie.
Op basis van deze bevindingen is Scholar Rock van plan om in het eerste kwartaal van 2025 een Biologics License Application in de VS en een aanvraag voor handelsvergunning in de Europese Unie in te dienen. Het geneesmiddel heeft al Fast Track, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease aanwijzingen ontvangen van de FDA, en Priority Medicines (PRIME) en Orphan Medicinal Product aanwijzingen van de EMA.
De volledige gegevens van de SAPPHIRE-studie zullen worden gepresenteerd op een aankomend medisch congres begin 2025, waarbij voorlopige baselinekenmerken zullen worden gedeeld op het 29e jaarlijkse congres van de World Muscle Society op 11 oktober 2024 in Praag.
Apitegromab is een monoklonaal antilichaam ontworpen om myostatine-activatie te remmen, gericht op spiergroei om mogelijk de motorische functie bij patiënten met SMA te verbeteren. Hoewel het nog niet is goedgekeurd voor gebruik, suggereren deze studieresultaten dat apitegromab een belangrijke behandelingsoptie zou kunnen worden voor SMA, een ziekte die wordt gekenmerkt door progressieve spierzwakte en verlies van motorische neuronen.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Scholar Rock.
In ander recent nieuws heeft Scholar Rock aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn geneesmiddelontwikkelingsprogramma's. Het biofarmaceutische bedrijf heeft de benoeming aangekondigd van Beth Shafer, Ph.D., als Chief Business Officer, een rol waarin zij de langetermijnstrategie voor bedrijfs- en zakelijke ontwikkeling zal sturen. Deze strategische zet komt op het moment dat het bedrijf zijn pijplijn van therapieën op gebieden zoals cardiometabole aandoeningen verder ontwikkelt.
De Fase 2 TOPAZ-extensiestudie van Scholar Rock met niet-ambulante patiënten met Spinale Musculaire Atrofie (SMA) rapporteerde bemoedigende 48-maanden gegevens. Na deze ontwikkelingen heeft BMO Capital Markets meer vertrouwen geuit in de aankomende SAPPHIRE-studieresultaten. Het bedrijf heeft ook vooruitgang geboekt met zijn apitegromab EMBRAZE-studie naar obesitas, waarbij de eerste gegevens nu worden verwacht in het tweede kwartaal van 2025, eerder dan de vorige richtlijn van medio 2025, omdat de studie sneller dan verwacht deelnemers heeft geworven.
Tijdens hun recente earnings call benadrukte Scholar Rock hun op schema liggende mijlpalen, met name bij de ontwikkeling van apitegromab en SRK-439. Deze vooruitgang, samen met de aanhoudende voordelen gerapporteerd uit de TOPAZ-studie en veelbelovende resultaten van het SRK-439-programma, hebben het vertrouwen van het bedrijf in hun strategische pijplijn versterkt. Dit zijn de recente ontwikkelingen in de voortdurende inspanningen van Scholar Rock om nieuwe behandelingen op de markt te brengen.
InvestingPro Inzichten
Nu Scholar Rock (NASDAQ: SRRK) positieve resultaten aankondigt van zijn Fase 3 SAPPHIRE klinische studie voor apitegromab, zijn beleggers mogelijk geïnteresseerd in aanvullende financiële inzichten. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Scholar Rock een marktkapitalisatie van €543,87 miljoen, wat zijn positie weerspiegelt als een relatief klein biofarmaceutisch bedrijf met aanzienlijk groeipotentieel.
InvestingPro Tips onthullen dat Scholar Rock meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat cruciaal kan zijn voor het financieren van verder onderzoek en ontwikkeling van apitegromab en andere pijplijncandidaten. Deze financiële stabiliteit is vooral belangrijk nu het bedrijf zich voorbereidt op mogelijke regelgevende indieningen in 2025.
Het is echter vermeldenswaardig dat Scholar Rock momenteel niet winstgevend is, met een negatieve brutowinst van €138,09 miljoen over de laatste twaalf maanden tot Q2 2024. Dit is niet ongebruikelijk voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase, maar het onderstreept het belang van de positieve SAPPHIRE-studieresultaten voor de toekomstige vooruitzichten van het bedrijf.
Het aandeel heeft een aanzienlijke daling ervaren, met een prijsrendement van -48,44% over de afgelopen zes maanden. Deze volatiliteit kan de hoog-risico, hoog-rendement aard van biotech-investeringen weerspiegelen, vooral wanneer bedrijven belangrijke mijlpalen naderen zoals de recente studieresultaten.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 9 aanvullende tips voor Scholar Rock, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.