WALTHAM, Mass. - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:APLS) heeft aangekondigd dat het abstract van zijn fase 3 VALIANT-studie is geaccepteerd voor een mondelinge presentatie op de American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week. De studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van pegcetacoplan bij de behandeling van C3-glomerulopathie (C3G) en primaire immuuncomplex membranoproliferatieve glomerulonefritis (IC-MPGN). De presentatie staat gepland voor zaterdag 26 oktober tijdens de conferentie in San Diego, CA.
De VALIANT-studie is een belangrijke gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie die zowel adolescente als volwassen patiënten met eigen en getransplanteerde nieren omvat. Het is de grootste enkelvoudige studie die ooit is uitgevoerd voor deze patiëntenpopulaties, met 124 deelnemers die gedurende 26 weken tweemaal per week pegcetacoplan of een placebo kregen toegediend. Het primaire eindpunt was de verandering in de urine eiwit-creatinine ratio (uPCR) in week 26 vergeleken met de baseline.
C3G en IC-MPGN zijn zeldzame nieraandoeningen die worden gekenmerkt door overmatige C3c-afzettingen, wat leidt tot ontsteking, schade en mogelijk nierfalen. Er zijn momenteel geen behandelingen die zich richten op de onderliggende oorzaak van deze ziekten. De aandoeningen treffen naar schatting 5.000 mensen in de Verenigde Staten en tot 8.000 in Europa.
Naast de mondelinge presentatie staan er voor dezelfde dag ook twee posterpresentaties gepland, die inzicht geven in de langetermijnveiligheid en -werkzaamheid van pegcetacoplan, evenals het gebruik ervan bij recidiverende C3G of IC-MPGN na transplantatie.
Apellis Pharmaceuticals richt zich op het ontwikkelen van therapieën voor uitdagende ziekten, met bijzondere aandacht voor complement-gemedieerde aandoeningen. Het bedrijf heeft al succes geboekt met twee goedgekeurde C3-gerichte medicijnen, waaronder een behandeling voor geografische atrofie, een belangrijke oorzaak van blindheid.
Na de presentatie op de ASN Kidney Week zal Apellis een webinar organiseren waarin de resultaten van de VALIANT-studie worden toegelicht. Het webinar, met belangrijke onderzoekers van de studie, vindt plaats op zaterdag 26 oktober om 12:30 uur PT. Toegang tot de live audio webcast en herhaling zal beschikbaar zijn via de website van het bedrijf.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Apellis Pharmaceuticals.
In ander recent nieuws rapporteerde Apellis Pharmaceuticals een robuuste groei in Q2 2024, waarbij de producten SYFOVRE en EMPAVELI aanzienlijke inkomsten genereerden. SYFOVRE behaalde sinds de lancering meer dan $0,5 miljard aan verkopen en $155 miljoen aan netto productinkomsten in alleen al Q2 2024, terwijl EMPAVELI aanzienlijk bijdroeg met $24,5 miljoen aan verkopen. Het bedrijf kreeg echter een tegenslag nadat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau een definitief negatief advies uitbracht over de mogelijke Europese regelgevende goedkeuring voor SYFOVRE. Dit leidde ertoe dat Mizuho Securities zijn koersdoel voor Apellis verlaagde naar $39, terwijl het een Neutral-rating handhaafde. Daarentegen paste Baird zijn koersdoel voor Apellis aan naar $92, met behoud van een Outperform-rating, ondanks de EU-tegenslag. Ondertussen handhaafde Stifel zijn Buy-rating en koersdoel van $84,00 voor Apellis, verwijzend naar sterke prestaties en vraag in de Amerikaanse markt. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen met betrekking tot Apellis Pharmaceuticals.
InvestingPro Inzichten
Nu Apellis Pharmaceuticals (NASDAQ:APLS) zich voorbereidt op de presentatie van de resultaten van zijn fase 3 VALIANT-studie op de komende ASN Kidney Week, zijn beleggers wellicht geïnteresseerd in de financiële positie en marktprestaties van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Apellis een indrukwekkende omzetgroei laten zien, met een stijging van 240,74% in de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024. Deze sterke groei sluit aan bij de focus van het bedrijf op het ontwikkelen van innovatieve therapieën voor uitdagende ziekten, waaronder de recente successen bij complement-gemedieerde aandoeningen.
Het is echter belangrijk op te merken dat Apellis ondanks de omzetgroei momenteel niet winstgevend is. Een InvestingPro Tip geeft aan dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Dit is niet ongebruikelijk voor biofarmaceutische bedrijven die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling, vooral die met veelbelovende pijplijnen zoals Apellis.
De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt €3,1 miljard, wat de verwachtingen van beleggers voor toekomstige groei weerspiegelt. Een andere InvestingPro Tip suggereert dat analisten een omzetgroei verwachten in het huidige jaar, wat zou kunnen worden gedreven door het potentiële succes van behandelingen zoals pegcetacoplan, dat momenteel wordt onderzocht voor C3G en IC-MPGN.
Voor beleggers die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 10 aanvullende tips voor Apellis Pharmaceuticals, die een uitgebreider beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.