CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) heeft positieve topline resultaten aangekondigd van haar Fase 2 HELIOS-onderzoek naar AMX0035 bij volwassenen met het Wolfram-syndroom, een zeldzame en progressieve aandoening. Het onderzoek toonde een verbetering aan in de pancreasfunctie, een belangrijke maatstaf voor ziekteprogressie, gedurende een behandelperiode van 24 weken.
Het HELIOS-onderzoek evalueerde 12 volwassenen met het Wolfram-syndroom, een aandoening die ongeveer 3.000 mensen in de VS treft en wordt gekenmerkt door diabetes, atrofie van de oogzenuw en neurodegeneratie. Het primaire effectiviteitseindpunt, de C-peptide respons, toonde een toename ten opzichte van de baseline na 24 weken, wat duidt op een verbetering van de pancreasfunctie, in tegenstelling tot de typische verwachting van achteruitgang door de progressie van de ziekte.
Secundaire eindpunten, waaronder glycemische controle en gezichtsvermogen, vertoonden ook verbeteringen of stabilisatie. Zowel de door patiënten als door artsen gerapporteerde algemene indrukken van verandering wezen op ziektestabiliteit of verbetering bij alle deelnemers.
Langetermijngegevens van deelnemers die de beoordelingen van week 36 en week 48 voltooiden, toonden aanhoudende verbeteringen in de loop van de tijd. Het veiligheidsprofiel van het onderzoek was consistent met eerdere gegevens, waarbij AMX0035 goed werd verdragen en de meeste bijwerkingen mild of matig waren.
Op basis van deze resultaten is Amylyx van plan om een Fase 3-programma te bespreken met de FDA en in 2025 een update te geven. Het bedrijf heeft de Orphan Drug Designation gekregen voor AMX0035 bij de behandeling van het Wolfram-syndroom door de FDA en de Europese Commissie.
De topline gegevens van HELIOS zullen vandaag om 13:30 uur ET tijdens een live webcast worden gepresenteerd. Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht.
In ander recent nieuws heeft Amylyx Pharmaceuticals positieve resultaten aangekondigd van haar Fase 2 HELIOS-onderzoek naar AMX0035 voor de behandeling van het Wolfram-syndroom, waarbij verbeteringen in pancreasfunctie en andere gezondheidsmarkers bij deelnemers werden aangetoond. Het bedrijf rapporteerde ook zijn financiële resultaten voor het tweede kwartaal van 2024, met een nettoverlies van €65,4 miljoen en een aanzienlijke kaspositie van €278,8 miljoen, waarmee naar verwachting de activiteiten tot 2026 kunnen worden voortgezet. Amylyx heeft ook belangrijke vooruitgang geboekt in haar portfolio met de overname van Avexitide, een behandeling voor hyperinsulinemische hypoglykemie die de FDA breakthrough therapy designation heeft ontvangen. Het bedrijf is van plan om in het komende jaar te beginnen met de Fase 3-ontwikkeling voor Avexitide.
Verder gaf Amylyx updates over andere belangrijke programma's, waaronder behandelingen voor de ziekte van Alzheimer, axonale degeneratie en verschillende andere aandoeningen. Het bedrijf blijft zich richten op de huidige activa, maar staat open voor mogelijke uitbreidingen van de pijplijn. Deze recente ontwikkelingen bieden een kijkje in de lopende inspanningen en vooruitgang bij Amylyx Pharmaceuticals.
Tijdens de conference call over de resultaten van het tweede kwartaal van 2024 bespraken de leiders van het bedrijf deze financiële resultaten en updates over hun klinische programma's. De sterke kaspositie van het bedrijf en de overname van Avexitide werden benadrukt, evenals de verwachte start van de Fase 3-ontwikkeling voor Avexitide in het komende jaar. Dit zijn de recente hoogtepunten van Amylyx Pharmaceuticals.
InvestingPro Inzichten
De positieve onderzoeksresultaten van Amylyx Pharmaceuticals voor AMX0035 bij het Wolfram-syndroom komen op een cruciaal moment voor het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Amylyx een indrukwekkende omzetgroei van 55,71% laten zien over de laatste twaalf maanden tot en met het tweede kwartaal van 2023, waarbij een omzet van €268,88 miljoen werd bereikt. Deze groeicurve sluit goed aan bij de voortdurende ontwikkeling van veelbelovende behandelingen zoals AMX0035 door het bedrijf.
Het is echter belangrijk op te merken dat Amylyx momenteel met verlies draait, met een aangepast bedrijfsresultaat van -€160,0 miljoen over dezelfde periode. Dit is niet ongebruikelijk voor biofarmaceutische bedrijven die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling, vooral die zich richten op zeldzame ziekten zoals het Wolfram-syndroom.
Een InvestingPro Tip suggereert dat de aandelenkoers van Amylyx het afgelopen jaar aanzienlijk slechter heeft gepresteerd dan de markt, met een totaalrendement van -77,19% over één jaar. Dit zou kunnen aangeven dat de markt het potentieel van AMX0035 en andere pijplijnproducten nog niet volledig heeft ingeprijsd. Een andere InvestingPro Tip merkt op dat analisten hun winstverwachtingen naar boven hebben bijgesteld, wat kan wijzen op een groeiend vertrouwen in de vooruitzichten van het bedrijf na positieve onderzoeksresultaten zoals die van de HELIOS-studie.
Voor beleggers die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 12 aanvullende tips voor Amylyx Pharmaceuticals, die een uitgebreider beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.