CAMBRIDGE, Massachusetts. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) kondigde vandaag succesvolle resultaten aan van de HELIOS-B Fase 3 studie voor vutrisiran, een therapeutisch onderzoek tegen ATTR amyloïdose met cardiomyopathie. De studie voldeed aan het primaire eindpunt en toonde een significante vermindering in sterfte en terugkerende cardiovasculaire voorvallen bij patiënten.
Het onderzoek, waaraan 654 deelnemers deelnamen, toonde een reductie van 28% in de combinatie van sterfte door alle oorzaken en terugkerende cardiovasculaire incidenten in de totale populatie, en een reductie van 33% in de monotherapiegroep. Daarnaast werd een afname van 36% in sterfte door alle oorzaken waargenomen in de totale populatie, met een vergelijkbare afname van 35% in de monotherapiegroep, tot maand 42.
Secundaire eindpunten lieten ook veelbelovende resultaten zien, met verbeteringen in de 6-minuten wandeltest, de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire en de New York Heart Association Class - belangrijke maatstaven voor ziekteprogressie. Deze bevindingen suggereren potentiële voordelen voor de overleving, functie en levenskwaliteit van patiënten.
Pushkal Garg, Chief Medical Officer van Alnylam, verklaarde optimistisch te zijn over de gegevens en wees op de intentie van het bedrijf om een officiële goedkeuring aan te vragen om vutrisiran wereldwijd beschikbaar te maken voor patiënten. Het veiligheidsprofiel van vutrisiran was consistent met eerdere studies en vertoonde geen significante toename van bijwerkingen in vergelijking met placebo.
Het bedrijf is van plan om gedetailleerde resultaten van de HELIOS-B studie voor te leggen aan de European Society of Cardiology en om later dit jaar een aanvullende New Drug Application in te dienen bij de U.S. Food and Drug Administration met behulp van een Priority Review Voucher.
ATTR amyloïdose is een dodelijke aandoening die wordt veroorzaakt door verkeerd gevouwen transthyretine eiwitten die zich ophopen in het lichaam. Vutrisiran, ontwikkeld om de onderliggende oorzaak van de ziekte aan te pakken, is al in meer dan 15 landen goedgekeurd voor erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose polyneuropathie bij volwassenen.
Deze bevindingen zijn gebaseerd op een persbericht.
InvesteringsPro Inzichten
Terwijl Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) vooruitgang boekt in de ontwikkeling van behandelingen voor ATTR amyloïdose, bieden de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf extra context voor beleggers. Volgens gegevens van InvestingPro heeft Alnylam een marktkapitalisatie van 20,96 miljard USD, wat de substantiële aanwezigheid in de biofarmaceutische industrie weerspiegelt. Ondanks het feit dat het bedrijf de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend was, heeft het in dezelfde periode een robuuste omzetgroei van 75,2% laten zien, wat het potentieel voor toekomstige winstgevendheid benadrukt.
Beleggers zouden ook nota kunnen nemen van de solide brutowinstmarge van 83,95% van het bedrijf, wat suggereert dat Alnylam effectief is in het beheersen van de kosten van verkochte goederen in verhouding tot de omzet. Dit is een belangrijke maatstaf om de operationele efficiëntie van het bedrijf te beoordelen. Bovendien overtreffen de liquide middelen van het bedrijf de kortetermijnverplichtingen, volgens InvestingPro Tips, wat duidt op een sterke liquiditeitspositie die de lopende onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen kan ondersteunen.
Hoewel analisten niet verwachten dat Alnylam dit jaar winstgevend zal zijn, hebben de aandelen van het bedrijf de afgelopen vijf jaar een sterk rendement laten zien, wat aantrekkelijk zou kunnen zijn voor langetermijnbeleggers. Bovendien werkt Alnylam met een gematigd schuldniveau, wat enige geruststelling kan bieden met betrekking tot de financiële hefboom van het bedrijf en het vermogen om zijn financiële verplichtingen te beheren.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een diepgaandere analyse, zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar die licht kunnen werpen op de prestaties en vooruitzichten van Alnylam. Om deze verder te onderzoeken, bezoek InvestingPro en overweeg de couponcode PRONEWS24 te gebruiken om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.