CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), een leider in RNAi-therapeutica, heeft een aanvullende New Drug Application (sNDA) ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor vutrisiran, gericht op de behandeling van ATTR-amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). Het bedrijf maakte dit nieuws vandaag bekend en maakt gebruik van een Priority Review Voucher voor een versneld FDA-beoordelingsproces.
De sNDA-indiening is gebaseerd op positieve resultaten van de HELIOS-B Fase 3-studie, die aantoonde dat vutrisiran de mortaliteit door alle oorzaken en cardiovasculaire gebeurtenissen verminderde bij patiënten met ATTR-CM. De studie toonde ook verbeteringen aan in functionele capaciteit en kwaliteit van leven voor deze patiënten. Het veiligheidsprofiel van vutrisiran was consistent met eerdere bevindingen, waarbij de bijwerkingen vergelijkbaar waren met placebo.
ATTR-amyloïdose is een fatale aandoening die wordt gekenmerkt door opeenhoping van verkeerd gevouwen transthyretine-eiwitten in het lichaam, wat leidt tot schade aan zenuwen, hart en maag-darmkanaal. Vutrisiran, dat al is goedgekeurd voor de behandeling van polyneuropathie bij volwassenen met erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose, zoekt nu goedkeuring voor de bredere indicatie van ATTR-CM, die zowel erfelijke als wild-type vormen van de ziekte omvat.
Alnylam organiseert vandaag een TTR Investor Day-evenement in New York City, waar het management van het bedrijf de potentiële marktleiderspositie van vutrisiran in de behandeling van ATTR-CM zal bespreken. Het evenement zal via een webcast beschikbaar zijn op de website van Alnylam, en kort na afloop zal een herhaling worden aangeboden.
De HELIOS-B-studie was een wereldwijd, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met 655 volwassen patiënten met ATTR-CM. Deelnemers ontvingen elke drie maanden gedurende maximaal 36 maanden vutrisiran of placebo, gevolgd door een open-label verlengingsperiode.
Alnylam, opgericht in 2002, loopt voorop in de ontwikkeling van RNAi-therapeutica, een technologie die in 2006 werd erkend met de Nobelprijs voor Fysiologie of Geneeskunde. Het bedrijf blijft werken aan een uitgebreide pijplijn van onderzoeksgeneesmiddelen, waaronder meerdere kandidaten in een laat ontwikkelingsstadium.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Alnylam Pharmaceuticals.
In ander recent nieuws heeft Alnylam Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt na positieve Fase 3 HELIOS-B-onderzoeksgegevens voor zijn ATTR-CM-behandeling. Het Q2-winstrapport van het bedrijf overtrof de verwachtingen qua omzet en winst, voornamelijk dankzij de groei van zijn TTR-franchise en een mijlpaalbetaling uit een licentieovereenkomst met Regeneron. Als gevolg hiervan heeft Alnylam zijn omzetprognose voor 2024 bijgesteld en verwacht nu productinkomsten tussen €1,575 miljard en €1,65 miljard.
Analisten van Goldman Sachs, TD Cowen, BofA Securities, Piper Sandler en Canaccord Genuity hebben allemaal hun positieve beoordelingen voor Alnylam gehandhaafd. Het bedrijf is van plan om in de tweede helft van 2024 een aanvullende New Drug Application in te dienen in de Verenigde Staten, met lanceringen gepland voor medio 2025, onder voorbehoud van goedkeuring door de regelgevende instanties.
Alnylam onthulde nieuwe bevindingen uit hun onderzoek, waaronder verbeteringen in cardiale structuur en functie, gemeten door echocardiografie na toediening van hun geneesmiddel vutrisiran. Daarnaast rapporteerden ze vroege positieve veranderingen in NT-proBNP- en troponine I-niveaus, al vanaf zes maanden na toediening.
BridgeBio Pharma presenteerde, in samenwerking met Alnylam, een nieuwe post-hoc analyse van terugkerende mortaliteit door alle oorzaken en cardiovasculair gerelateerde ziekenhuisopnames. Tot slot plant Alnylam een aanzienlijke uitbreiding van zijn verkoopteam om zich te richten op naar schatting 5.000 cardiologen die momenteel Vyndamax voorschrijven. Deze recente ontwikkelingen onderstrepen Alnylam's toewijding aan het aanpakken van onvervulde medische behoeften in de behandeling van ATTR-CM.
InvestingPro Inzichten
De recente sNDA-indiening van Alnylam Pharmaceuticals voor vutrisiran sluit aan bij de sterke financiële prestaties en marktpositie van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens is de omzetgroei van Alnylam indrukwekkend, met een stijging van 107% in de kwartaalomzet vanaf Q2 2024. Deze groeitrend ondersteunt het agressieve streven van het bedrijf naar nieuwe goedkeuringen voor geneesmiddelen en marktuitbreidingen.
De bruto winstmarge van het bedrijf van 87% in de laatste twaalf maanden eindigend in Q2 2024 onderstreept de operationele efficiëntie, die cruciaal is voor het ondersteunen van de onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen. Dit sluit aan bij een InvestingPro Tip die de indrukwekkende bruto winstmarges van Alnylam benadrukt.
Ondanks dat het bedrijf de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend was, weerspiegelt de marktkapitalisatie van Alnylam van €34,82 miljard het vertrouwen van investeerders in het langetermijnpotentieel. Dit wordt verder ondersteund door een andere InvestingPro Tip die aangeeft dat 10 analisten hun winstverwachtingen voor de komende periode naar boven hebben bijgesteld, wat optimisme over de toekomstige prestaties van het bedrijf suggereert.
Voor investeerders die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 13 aanvullende tips voor Alnylam Pharmaceuticals, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.