CHICAGO en FORT WORTH, Texas - Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU), een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase, heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Orphan Drug Designation (ODD) heeft toegekend aan elraglusib, het onderzoeksgeneesmiddel van het bedrijf voor de behandeling van weke delen sarcoom (STS). De aanwijzing is een belangrijke mijlpaal voor elraglusib, een nieuwe remmer van glycogeensynthase kinase-3 beta (GSK-3β), een molecule die betrokken is bij de groei en geneesmiddelenresistentie van tumoren.
De American Cancer Society voorspelt dat in 2024 ongeveer 13.590 nieuwe gevallen van STS zullen worden gediagnosticeerd in de Verenigde Staten, met naar schatting 5.200 sterfgevallen ten gevolge van de ziekte. STS vertegenwoordigt een groep van meer dan 70 verschillende histologische subtypes van tumoren, wat de behandeling bemoeilijkt. Terwijl chirurgie effectief is voor gelokaliseerde kanker, heeft uitgezaaide STS een slechte prognose met een mediane totale overleving van minder dan 6-12 maanden.
Volgens Dr. Steven D. Reich, Senior VP of Clinical Development en waarnemend Chief Medical Officer bij Actuate, is de huidige eerstelijns systemische behandeling voor uitgezaaide STS doxorubicine, een geneesmiddel dat bijna een halve eeuw geleden werd goedgekeurd met beperkte antitumoractiviteit. Elraglusib heeft veelbelovende resultaten laten zien in preklinische studies, waarbij het significante apoptose van STS-cellen induceerde en de effecten van chemotherapie versterkte.
De door de FDA verleende ODD-status zal Actuate helpen bij de ontwikkeling van elraglusib door voordelen te bieden zoals ontwikkelingshulp, belastingkredieten, vrijstelling van FDA-vergoedingen en zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring.
Elraglusib is ontwikkeld om moleculaire routes in kanker te remmen, waaronder DDR-routes, en antitumorimmuniteit te bemiddelen door NF-kB te remmen. Het reguleert ook meerdere immuuncheckpoints en immuuncelfuncties. Actuate richt zich op de ontwikkeling van therapieën voor moeilijk te behandelen kankers met een hoge impact.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Actuate Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft Actuate Therapeutics veelbelovende voorlopige resultaten gerapporteerd van zijn Fase 1/2 studie met elraglusib voor patiënten met recidief/refractair Ewing Sarcoom, met twee lopende complete responsen en een ziektecontrole van ongeveer 62%. Het bedrijf is van plan om in totaal 12 patiënten met Ewing Sarcoma in deze studie op te nemen, met als doel het ontwikkelingstraject voor elraglusib naar commerciële registratie te versnellen. Elraglusib, een nieuwe remmer van glycogeensynthase kinase-3 beta, wordt getest in combinatie met chemotherapie.
In andere veranderingen heeft Actuate Therapeutics een belangrijke verschuiving aangekondigd in zijn onafhankelijk geregistreerd accountantskantoor. KMJ Corbin & Company LLP heeft ontslag genomen en zal met onmiddellijke ingang worden vervangen door Crowe LLP. Deze beslissing werd genomen door het Auditcomité van Actuate voor het boekjaar dat eindigt op 31 december 2024.
Ondanks de verandering heeft Actuate Therapeutics bevestigd dat er geen meningsverschillen waren met KMJ over enige kwestie van boekhoudkundige principes of praktijken, openbaarmaking van financiële verklaringen of reikwijdte of procedure van de accountantscontrole. Dit zijn de recente ontwikkelingen in de financiële operaties en klinische studies van het bedrijf.
Inzichten van InvestingPro
Nu Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) de Orphan Drug Designation voor elraglusib heeft veiliggesteld, houden beleggers en belanghebbenden de financiële gezondheid en de aandelenprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. Volgens gegevens van InvestingPro bedraagt de marktkapitalisatie van Actuate ongeveer $156,72 miljoen. Ondanks het potentieel van elraglusib wijzen de financiële cijfers van het bedrijf op een aantal uitdagingen, met een negatieve koers-winstverhouding (P/E) van -0,49 voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, die verder daalde tot -5,73 wanneer aangepast. Dit suggereert dat het bedrijf het afgelopen jaar niet winstgevend is geweest.
Daarnaast heeft het aandeel een daling van het totale koersrendement laten zien over verschillende tijdsbestekken, met een rendement van -4,76% over de afgelopen maand, drie maanden, zes maanden en year-to-date vanaf eind 2024. Dit zou een weerspiegeling kunnen zijn van de risico's die gepaard gaan met biofarmaceutische investeringen in klinische stadia, waar vaak veel kapitaal nodig is zonder garantie op een succesvolle productontwikkeling of goedkeuring door de regelgevende instanties.
InvestingPro Tips voor Actuate Therapeutics benadrukken dat het aandeel zich momenteel in het overboughtgebied bevindt op basis van de Relative Strength Index (RSI), wat sommige beleggers zorgen kan baren over de duurzaamheid van recente koersbewegingen. Bovendien lijdt het bedrijf onder zwakke brutowinstmarges en zijn de kortetermijnverplichtingen groter dan de liquide middelen, wat wijst op potentiële liquiditeitsrisico's. Het is ook opmerkelijk dat Actuate werkt met een matig schuldniveau en geen dividend uitkeert aan aandeelhouders, wat beleggingsbeslissingen zou kunnen beïnvloeden voor diegenen die op zoek zijn naar regelmatige inkomsten of bedrijven met minder schulden.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een diepere duik in de financiën van Actuate Therapeutics, zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar op https://www.investing.com/pro/ACTU, die een uitgebreide analyse geven van de prestaties van het bedrijf en potentiële beleggingsrisico's en -kansen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.