EMERYVILLE, Californië - 4D Molecular Therapeutics (NASDAQ:FDMT), een klinisch-fase genetisch geneesmiddelenbedrijf met een marktkapitalisatie van $270 miljoen, heeft een strategische heroriëntatie van zijn ontwikkelingspijplijn aangekondigd, waarbij de focus ligt op twee productenkandidaten: 4D-150 voor natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte AMD) en diabetisch macula-oedeem (DME), en 4D-710 voor cystische fibrose. Volgens de analyse van InvestingPro wordt het aandeel van het bedrijf momenteel verhandeld voor $5,84, een daling van bijna 70% over het afgelopen jaar, hoewel analisten potentiële stijging zien vanaf de huidige niveaus. Het bedrijf bevestigde dat de Fase 3 4FRONT-onderzoeken voor 4D-150 zullen starten in het eerste en derde kwartaal van 2025, met primaire eindpuntgegevens die verwacht worden in de tweede helft van 2027.
De aankondiging werd gedaan na gesprekken met de U.S. Food & Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) over de opzet van de 4FRONT-onderzoeken. Het bedrijf streeft ernaar aan te tonen dat 4D-150 niet inferieur is aan aflibercept, een huidige standaardbehandeling, bij het verbeteren van de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA). De onderzoeken vereisen een demonstratie van aflibercept-responsiviteit voor deelnemerrandomisatie.
4D-150 is ontworpen om langdurige anti-VEGF-afgifte aan het netvlies te bieden met een enkele intravitreale injectie, wat mogelijk de last van meerdere injecties voor patiënten met natte AMD en DME vermindert. Tussentijdse gegevens van het lopende Fase 1/2 PRISM klinische onderzoek zullen worden gepresenteerd op een conferentie op 08.02.2025, gevolgd door een bedrijfswebcast op 10.02.2025.
Het pulmonologieprogramma van het bedrijf, 4D-710, vordert met de voltooiing van de Fase 1-inschrijving in november 2024. De A101-vector die in 4D-710 wordt gebruikt, heeft succesvolle afgifte en expressie van het CFTR-transgen in de longen van patiënten met cystische fibrose aangetoond. Tussentijdse gegevens van dit onderzoek zullen naar verwachting worden gepresenteerd op een wetenschappelijke conferentie medio 2025.
Als gevolg van de strategische heroriëntatie heeft 4D Molecular Therapeutics zijn kasreserve verlengd, met $506 miljoen aan niet-gecontroleerde contanten, kasequivalenten en verhandelbare effecten per 31.12.2024, wat naar verwachting de activiteiten tot in 2028 zal financieren. InvestingPro-gegevens tonen aan dat het bedrijf een sterke current ratio van 17,3x handhaaft, wat wijst op een robuuste kortetermijnliquiditeit, hoewel het vermeldenswaard is dat het bedrijf volgens InvestingPro Tips snel door zijn kasmiddelen heen brandt. Dit omvat de uitvoering van de 4FRONT-onderzoeken en lopende vroege-fase ontwikkeling voor DME en cystische fibrose. Het bedrijf onderzoekt ook partnerschapsmogelijkheden en andere strategische financieringsopties.
Het bedrijf heeft andere programma's minder prioriteit gegeven en zal er geen significante investeringen in doen zonder aanvullende financiering of partnerschappen. Dit besluit omvat het beëindigen van de ontwikkeling van vroege-fase klinische programma's voor zeldzame ziekten zoals choroïderemie en X-gebonden retinitis pigmentosa.
Dit nieuwsartikel is gebaseerd op een persbericht van 4D Molecular Therapeutics. De productenkandidaten van het bedrijf bevinden zich in klinische of preklinische ontwikkeling en zijn nog niet goedgekeurd door de FDA of enige andere regelgevende instantie. InvestingPro-analyse geeft aan dat de algehele financiële gezondheidsscore van het bedrijf momenteel als 'ZWAK' wordt beoordeeld, met 11 aanvullende ProTips beschikbaar voor abonnees. Voor een uitgebreide analyse van FDMT en meer dan 1.400 andere Amerikaanse aandelen, raadpleeg het volledige Pro Research Report op het InvestingPro-platform.
In ander recent nieuws heeft 4D Molecular Therapeutics zich beziggehouden met strategische financiële activiteiten en aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn klinische onderzoeken. Het biotechnologiebedrijf heeft onlangs een vooraf gefinancierde warrant uitgegeven aan RA Capital Healthcare Fund, L.P., waarbij 535.000 aandelen gewoon aandelenkapitaal werden ingeruild voor een warrant om een gelijk aantal aandelen te verwerven. De warrant, met een uitoefenprijs van $0,0001 per aandeel, is onmiddellijk uitoefenbaar en blijft geldig tot volledige uitoefening.
Bovendien heeft het bedrijf veelbelovende resultaten laten zien uit Fase 1/2 PRISM-onderzoeksgegevens voor de behandeling van natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD) met zijn gentherapie, 4D-150. De gegevens wijzen op een vermindering van de behandelingslast voor natte AMD-patiënten met 83% tot 98% in geannualiseerde injectiefrequenties over verschillende patiëntengroepen.
Investeringsbedrijven, waaronder Morgan Stanley, BMO Capital Markets, Chardan Capital Markets, H.C. Wainwright en Goldman Sachs hebben hun beoordelingen gegeven over de voortgang van het bedrijf. Morgan Stanley begon de dekking met een Underweight-rating, terwijl BMO Capital Markets, Chardan Capital Markets, H.C. Wainwright en Goldman Sachs positieve standpunten handhaafden met Outperform- en Buy-ratings.
Deze recente ontwikkelingen bieden cruciale inzichten in de voortgang en het potentieel van 4D Molecular Therapeutics, en weerspiegelen het vertrouwen van verschillende analistenbedrijven in de voortdurende ontwikkeling en toekomstige succes van 4D-150.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.