RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), een biofarmaceutisch bedrijf gericht op de ontwikkeling van behandelingen voor epileptische aandoeningen, heeft aangekondigd dat zijn fase 3-studie voor ganaxolone het primaire eindpunt niet heeft bereikt. De TrustTSC-studie, die gericht was op het verminderen van de aanvalsfrequentie bij patiënten met tubereuze sclerose complex (TSC), bereikte geen statistische significantie.
De studie, waaraan 129 kinderen en volwassenen met TSC-gerelateerde epilepsie deelnamen, toonde een mediane vermindering van de aanvalsfrequentie over 28 dagen van 19,7% voor ganaxolone vergeleken met 10,2% voor placebo, met een p-waarde van 0,09. Ondanks de numerieke voorkeur voor ganaxolone betekent het gebrek aan statistische significantie dat de resultaten waarschijnlijk onvoldoende zijn om een aanvullende New Drug Application (sNDA) in te dienen.
Ganaxolone werd over het algemeen goed verdragen in de studie, waarbij slaperigheid de meest voorkomende bijwerking was. Marinus merkte op dat het veiligheidsprofiel consistent was met eerdere studies.
In het licht van deze resultaten heeft Marinus besloten de verdere klinische ontwikkeling van ganaxolone te staken en kostenbesparende maatregelen te implementeren, waaronder personeelsreducties. Het bedrijf zal ZTALMY® (ganaxolone) orale suspensie CV blijven ondersteunen, dat door de FDA is goedgekeurd voor aanvallen geassocieerd met CDKL5-deficiëntie stoornis.
Daarnaast heeft Marinus Barclays ingeschakeld om strategische alternatieven te onderzoeken om de aandeelhouderswaarde te maximaliseren. Dit proces kan leiden tot verschillende uitkomsten, waaronder potentiële transacties, hoewel er geen zekerheid is over het resultaat of de timing van dit onderzoek.
De TrustTSC-studie was een wereldwijd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek uitgevoerd in verschillende landen. Deelnemers moesten onvoldoende aanvalscontrole hebben ondanks behandeling met ten minste twee eerdere anti-epileptica.
Tubereuze sclerose complex is een zeldzame genetische aandoening die niet-kwaadaardige tumoren, huidafwijkingen en neurologische problemen, waaronder refractaire aanvallen, kan veroorzaken. Het is een belangrijke oorzaak van genetische epilepsie, waarbij neurologische manifestaties worden gezien bij tot 90% van de TSC-patiënten.
Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht van Marinus Pharmaceuticals.
In ander recent nieuws heeft Marinus Pharmaceuticals veelbelovende resultaten gerapporteerd van zijn fase 3 RAISE-studie naar het anti-epilepticum ganaxolone. De studie toonde een significante vermindering van de tijd tot het stoppen van aanvallen en een verminderde behoefte aan aanvullende behandeling binnen 24 uur. Hoewel niet alle co-primaire eindpunten statistische significantie bereikten, demonstreerde de studie het potentieel van IV ganaxolone als een snelle en effectieve behandeling voor refractaire status epilepticus.
Naast deze ontwikkelingen heeft Marinus een nieuw Amerikaans patent verkregen voor zijn epilepsiemedicijn ZTALMY. Het patent, dat in september 2042 verloopt, dekt de behandeling van verschillende epileptische aandoeningen. Het Patent Trial and Appeal Board van het Amerikaanse Patent and Trademark Office handhaafde ook het patent van Marinus Pharmaceuticals met betrekking tot het gebruik van ganaxolone, waardoor de exclusieve rechten van het bedrijf op het geneesmiddel worden gewaarborgd.
De netto productinkomsten van het bedrijf stegen tot €7,36 miljoen voor het tweede kwartaal, voornamelijk dankzij ZTALMY. Marinus plant de mogelijke lancering van ZTALMY voor tubereuze sclerose complex in de tweede helft van 2025. Ondanks een nettoverlies vóór belastingen van €32,94 miljoen voor het kwartaal, streeft het bedrijf ernaar zijn omzetprognose voor 2024 te halen, met een doelstelling van netto productinkomsten tussen €30,36 miljoen en €32,21 miljoen.
Analisten volgen Marinus ook nauwlettend. TD Cowen handhaafde zijn koopadvies voor het bedrijf, terwijl Oppenheimer het aandeel opwaardeerde naar Outperform. Beide firma's uitten vertrouwen in het studieontwerp en de potentiële werkzaamheid van ganaxolone. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen bij Marinus Pharmaceuticals.
InvestingPro Inzichten
In het licht van de recente tegenslag van Marinus Pharmaceuticals met zijn fase 3-studie voor ganaxolone, zoeken beleggers mogelijk naar een duidelijker beeld van de financiële gezondheid van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Marinus een marktkapitalisatie van €85,64 miljoen, wat de huidige waardering van het bedrijf door de markt weerspiegelt na dit nieuws.
De omzet van het bedrijf over de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2023 bedroeg €27,84 miljoen, met een omzetgroei van 16,56% over dezelfde periode. Deze groei, hoewel positief, wordt nu mogelijk overschaduwd door het stopzetten van de klinische ontwikkeling van ganaxolone en de geplande kostenbesparende maatregelen.
InvestingPro Tips benadrukken enkele kritieke aspecten van de financiële situatie van Marinus. Het bedrijf "verbrandt snel zijn kasmiddelen", wat aansluit bij de vermelding in het artikel van het implementeren van kostenbesparende maatregelen, waaronder personeelsreducties. Dit hoge tempo van geldverbranding is vooral zorgwekkend gezien het feit dat Marinus "niet winstgevend is over de laatste twaalf maanden", een andere InvestingPro Tip die de uitdagingen voor het bedrijf onderstreept.
Een licht positieve noot is dat een InvestingPro Tip aangeeft dat "liquide activa de kortetermijnverplichtingen overtreffen", wat suggereert dat Marinus enige financiële flexibiliteit kan hebben bij het onderzoeken van strategische alternatieven met Barclays. Beleggers moeten zich echter bewust zijn dat de "koers het afgelopen jaar aanzienlijk is gedaald", wat consistent is met de teleurstellende studieresultaten en de onzekere toekomstige richting van het bedrijf.
Voor degenen die het aandeel Marinus overwegen, is het de moeite waard op te merken dat InvestingPro 5 aanvullende tips biedt die verdere inzichten kunnen verschaffen in de vooruitzichten van het bedrijf. Deze aanvullende tips kunnen bijzonder waardevol zijn voor beleggers die de impact van deze klinische studiesetback op de langetermijnvooruitzichten van Marinus beoordelen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.